Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad ISIS 678354 u pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z Zespołem Chylomikronemii Rodzinnej (FCS), rzadką chorobą genetyczną, która powoduje bardzo wysokie poziomy tłuszczów we krwi, zwanych trójglicerydami. Wysokie poziomy trójglicerydów mogą prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak zapalenie trzustki. Celem badania jest ocena wpływu leku ISIS 678354, znanego również jako AKCEA-APOCIII-LRx, na zmianę poziomu trójglicerydów u pacjentów z FCS. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

W badaniu pacjenci będą otrzymywać ISIS 678354 przez określony czas, a ich poziomy trójglicerydów będą regularnie monitorowane. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze pacjenci tolerują ten lek oraz jak skutecznie obniża on poziom trójglicerydów. W trakcie badania pacjenci będą również przestrzegać diety o niskiej zawartości tłuszczu. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

ISIS 678354 jest lekiem z grupy oligonukleotydów antysensowych, które działają na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć produkcję białek odpowiedzialnych za wysokie poziomy trójglicerydów. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tego leku w dłuższym okresie czasu. Pacjenci, którzy pomyślnie ukończyli wcześniejsze badanie z tym lekiem, mogą kontynuować jego stosowanie w ramach tego badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna udział w otwartym badaniu przedłużającym, które dotyczy leczenia zespołu chylomikronemii rodzinnej (FCS).

    Pacjent musi spełniać kryteria włączenia, w tym pomyślne ukończenie wcześniejszego badania ISIS 678354 CS3 oraz gotowość do przestrzegania diety zawierającej nie więcej niż 20 g tłuszczu dziennie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek ISIS 678354 w formie iniekcji podskórnej.

    Celem leczenia jest ocena wpływu leku na procentową zmianę poziomu trójglicerydów na czczo w porównaniu do wartości początkowej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia lekiem ISIS 678354.

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    W trakcie badania ocenia się procentową zmianę poziomu trójglicerydów na czczo w różnych punktach czasowych: po 6, 12, 24 i 36 miesiącach.

    Dodatkowo, badanie obejmuje ocenę innych parametrów, takich jak poziom apoB48, apoC-III oraz HDL-C na czczo.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to październik 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poinformowany o jego wynikach oraz o dalszych krokach związanych z leczeniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany Zespół Chylomikronemii Rodzinnej (FCS).
  • Pacjent musi pomyślnie ukończyć badanie ISIS 678354 CS3, co oznacza, że otrzymał ostatnią dawkę leku zgodnie z planem w 49. tygodniu i ma akceptowalny profil bezpieczeństwa według oceny lekarza.
  • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania diety zawierającej nie więcej niż 20 gramów tłuszczu dziennie podczas trwania badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób w określonych grupach wiekowych.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.
  • Badanie obejmuje również osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć osoby, które mogą wymagać dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leku.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć zaburzeń psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AKCEA-APOCIII-LRX to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany podskórnie pacjentom z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS). Celem leku jest ocena jego wpływu na procentową zmianę poziomu trójglicerydów na czczo w porównaniu do wartości początkowej.

Co już wiadomo o tej terapii

AKCEA-APOCIII-LRX – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego. Jego głównym celem jest ocena wpływu na zmianę procentową poziomu trójglicerydów na czczo u pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS). Lek ten działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie produkcji apolipoproteiny C-III, co prowadzi do obniżenia poziomu trójglicerydów we krwi. Klasyfikowany jest jako lek obniżający poziom lipidów.

Badane choroby

Zespół chylomikronemii rodzinnej (FCS) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm tłuszczów w organizmie. Charakteryzuje się bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. Osoby z FCS mogą doświadczać nawracających ataków ostrego zapalenia trzustki, bólu brzucha oraz powiększenia wątroby i śledziony. Choroba jest spowodowana mutacjami genetycznymi, które wpływają na enzymy odpowiedzialne za rozkład tłuszczów. Objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie, a ich nasilenie może się różnić w zależności od osoby. FCS wymaga ścisłego monitorowania diety i stylu życia, aby zminimalizować ryzyko powikłań.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509029-29-00Kod protokołuISIS 678354-CS13Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).