Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zodasiranu u nastolatków (12‑17 lat) z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Homozygous Familial Hypercholesterolemia, rzadkiej choroby genetycznej, w której organizm nie usuwa prawidłowo cholesterolu, co prowadzi do bardzo wysokiego poziomu tzw. „złego” cholesterolu we krwi. Wysoki poziom LDL‑C zwiększa ryzyko wystąpienia chorób serca już w młodym wieku. W ramach badania oceniano lek o nazwie kodowej ARO‑ANG3, zawierający substancję czynną zodasiran, podawaną w formie wstrzyknięcia podskórnego.

Celem badania było sprawdzenie, czy podanie zodasiran zmniejsza poziom LDL‑C u nastolatków w wieku od 12 do 17 lat z tą chorobą. Uczestnicy otrzymywali regularne zastrzyki co miesiąc przez około rok, a ich stan zdrowia był monitorowany podczas wizyt kontrolnych, podczas których pobierano krew w celu pomiaru poziomu cholesterolu i innych ważnych wskaźników, takich jak białko przenoszące cholesterol (Apolipoprotein B) czy całkowita zawartość cholesterolu.

Podczas trwania badania zbierano informacje o ewentualnych niepożądanych reakcjach oraz o tym, jak organizm reaguje na lek, aby ocenić zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo terapii. Wszystkie wyniki były analizowane po 12 miesiącach, aby określić, czy poziom „złego” cholesterolu uległ istotnemu obniżeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału i badania wyjściowe

    Po zapisaniu się do badania pacjent przychodzi na pierwszą wizytę, podczas której podpisuje zgodę i przeprowadza się podstawowe badania laboratoryjne. LDL‑C (zły cholesterol) oraz inne wskaźniki, takie jak ApoB i triglicerydy, są mierzone, aby ustalić wartości wyjściowe.

    Podczas tej wizyty zbierane są także informacje o stanie zdrowia i historii choroby, aby zapewnić, że pacjent spełnia kryteria udziału.

  2. Krok 2

    Podanie leku ARO‑ANG3

    Po zakończeniu badań wyjściowych pacjent otrzymuje jednorazową podskórną injekcję (wstrzyknięcie pod skórę) leku ARO‑ANG3, który zawiera 200 mg zodasiranu w roztworze do wstrzyknięcia.

    Iniekcja jest wykonywana przez wykwalifikowany personel medyczny zgodnie z ustalonym harmonogramem badania.

  3. Krok 3

    Regularne kontrole miesięczne

    Co miesiąc pacjent przychodzi na kontrolną wizytę, podczas której pobierane są próbki krwi. Badane są poziomy LDL‑C, ApoB, nie‑HDL‑C, triglicerydy, ANGPTL3, cholesterol całkowity oraz HDL‑C (dobry cholesterol).

    Podczas każdej wizyty ocenia się również ewentualne działania niepożądane związane z lekiem i rejestruje się je w dokumentacji badania.

  4. Krok 4

    Ocena po 12 miesiącach

    Po upływie 12 miesięcy od pierwszej iniekcji przeprowadzane są pełne badania laboratoryjne, aby porównać wyniki z wartościami wyjściowymi.

    Obliczany jest procentowy spadek LDL‑C oraz innych parametrów, a także sprawdzane jest, czy poziom LDL‑C spadł poniżej 100 mg/dL. Dodatkowo oceniane są kryteria kwalifikujące do apheresis (procedury usuwania cholesterolu) według wytycznych europejskich i amerykańskich.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu oceny końcowej pacjent kończy udział w badaniu. Wyniki zostają przekazane badaczom do dalszej analizy.

    Pacjent nie jest zobowiązany do dalszych działań po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek od 12 do <18 lat, nie jest w ciąży, nie karmi piersią i nie planuje ciąży w czasie badania.
  • Waga ciała co najmniej 35 kilogramów w momencie badania wstępnego.
  • Posiada homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię (HoFH) potwierdzoną testem genetycznym lub diagnozą kliniczną.
  • Poziom LDL‑C (tzw. „złego” cholesterolu) w badaniu wstępnym wynosi co najmniej 116 mg/dL (3 mmol/L).
  • Wynik hemoglobiny A1c (HbA1c) w badaniu wstępnym nie przekracza 9,5 % (wskaźnik kontroli poziomu cukru we krwi).
  • Całkowita bilirubina jest niższa niż dwukrotność górnej granicy normy, chyba że pacjent ma potwierdzony przypadek zespołu Gilberta (łagodna, nieszkodliwa choroba wątroby).
  • Poziom enzymów wątrobowych: alanina aminotransferaza (ALT) lub asparaginianowa aminotransferaza (AST) jest niższy niż trzykrotność górnej granicy normy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Nie można brać leku działającego na komórki wątroby przy użyciu techniki zwanej siRNA w ciągu ostatniego roku (365 dni), chyba że jest to lek inclisiran; w takim wypadku musi minąć co najmniej 4 tygodnie przed podaniem badanego leku.
  • Nie można przyjmować leku o nazwie antysensowy oligonukleotyd (krótki fragment DNA, który wyłącza określone geny) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Nie można przyjmować leku evinacumab (specjalne przeciwciało stosowane w leczeniu wysokiego poziomu cholesterolu) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Nie można stosować kortykosteroidów przyjmowanych doustnie lub w zastrzykach, które działają w całym organizmie, chyba że są używane jako stała terapia zastępcza przy chorobach przysadki lub nadnerczy.
  • Inne kryteria wykluczające mogą być określone w protokole badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zodasiran jest nowym lekiem badanym w tym badaniu. Działa on na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć ilość cholesterolu LDL we krwi. Lek podaje się w formie roztworu do wstrzyknięcia podskórnie, czyli pod skórę, co pozwala na stopniowe uwalnianie substancji i jej działanie w organizmie. Celem stosowania zodasiran w badaniu jest sprawdzenie, czy potrafi on obniżyć bardzo wysoki poziom cholesterolu u młodzieży w wieku od 12 do mniej niż 18 lat, u której występuje wrodzona, ciężka postać wysokiego poziomu cholesterolu. Dzięki temu pacjenci mogą potencjalnie zmniejszyć ryzyko chorób serca i innych powikłań związanych z wysokim poziomem LDL.

Co już wiadomo o tej terapii

Zodasiran - Zodasiran podaje się podskórnie w postaci roztworu do wstrzyknięcia. Lek jest obecnie w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w aptekach. Jest przeznaczony do leczenia homozygotycznej rodziny hipercholesterolemii, czyli bardzo wysokiego poziomu złego cholesterolu. Działa poprzez wiązanie się z małym fragmentem RNA i hamowanie produkcji białka, które podnosi poziom cholesterolu; dlatego zalicza się go do inhibitorów RNA.

Badane choroby

Homozygotalna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH) - Jest to dziedziczna choroba metaboliczna, w której organizm nie usuwa skutecznie cholesterolu LDL z krwi. Objawy pojawiają się już w wczesnym dzieciństwie i charakteryzują się bardzo wysokim poziomem LDL. Z czasem cholesterol odkłada się w ścianach tętnic, prowadząc do ich zwężenia. Proces postępu jest stopniowy, a zmiany w naczyniach mogą wystąpić już w młodym wieku. W miarę rozwoju choroby zwiększa się liczba blaszek miażdżycowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523662-24-00Kod protokołuAROANG3-3003Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorArrowhead Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).