Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa inclisiranu u dzieci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną w wieku od 2 do 12 lat

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat, które cierpią na homozygotyczną hipercholesterolemię rodzinną. Jest to choroba genetyczna, która powoduje bardzo wysokie stężenie cholesterolu LDL we krwi, co może prowadzić do problemów z sercem. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie inclisiran (kod: KJX839), który jest podawany w formie zastrzyku. W pierwszym roku badania dzieci będą losowo przydzielane do grupy otrzymującej inclisiran lub placebo, a w drugim roku wszystkie dzieci będą otrzymywać inclisiran.

Inclisiran to lek, który działa na poziomie genetycznym, pomagając obniżyć poziom cholesterolu LDL. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze lek ten działa w porównaniu do placebo, a także jak jest tolerowany przez dzieci. W trakcie badania będą monitorowane różne parametry zdrowotne, takie jak zmiany w poziomie cholesterolu, a także wzrost i rozwój dzieci.

Badanie potrwa około dwóch lat, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy inclisiran może być skutecznym i bezpiecznym rozwiązaniem dla dzieci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. W trakcie badania dzieci będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane niezbędne badania i oceny.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku inclisiran u dzieci w wieku od 2 do poniżej 12 lat z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną.

    Uczestnik zostaje przypisany losowo do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca inclisiran lub grupa otrzymująca placebo. Placebo to substancja, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    W pierwszym roku badania uczestnik otrzymuje zastrzyk podskórny co 90 dni. Zastrzyk zawiera albo inclisiran, albo placebo, w zależności od grupy, do której uczestnik został przypisany.

    Dawka inclisiran to 0 mg/1,5 ml roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Ocena efektów leczenia

    Głównym celem jest ocena zmiany poziomu LDL-C (złego cholesterolu) w organizmie uczestnika po 330 dniach od rozpoczęcia badania.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w poziomach innych lipidów i parametrów zdrowotnych, takich jak cholesterol całkowity, PCSK9, Apo B, HDL-C (dobry cholesterol) i inne.

  4. Krok 4

    Drugi rok badania

    W drugim roku badania wszyscy uczestnicy otrzymują inclisiran w otwartym etapie badania, co oznacza, że wszyscy wiedzą, jaki lek jest podawany.

    Podawanie leku odbywa się w taki sam sposób jak w pierwszym roku, czyli co 90 dni.

  5. Krok 5

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas całego badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, takie jak wzrost, waga, rozwój dojrzewania, a także wyniki badań laboratoryjnych.

    Monitorowane są również wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić w trakcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 2 do poniżej 12 lat.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię (HoFH) potwierdzoną genetycznie. Uczestnicy z określonymi mutacjami w obu genach LDLR nie kwalifikują się.
  • Poziom cholesterolu LDL (tzw. "zły cholesterol") na czczo musi być wyższy niż 130 mg/dL (3,4 mmol/L) podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik musi przyjmować optymalną dawkę statyn (leków obniżających poziom cholesterolu) według uznania lekarza, chyba że jest na nie uczulony, z lub bez innych terapii obniżających poziom lipidów, takich jak ezetymib.
  • Uczestnicy przyjmujący leki obniżające poziom lipidów (np. statyny, ezetymib) muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i nie planuje się zmiany leków ani dawek podczas udziału w badaniu.
  • Uczestnicy, którzy są na udokumentowanym schemacie aferezy LDL (procedura usuwania cholesterolu LDL z krwi) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, mogą kontynuować aferezę podczas badania, jeśli jest to konieczne. Harmonogram, ustawienia i czas trwania aferezy muszą być stabilne przed badaniem przesiewowym i nie mogą się zmieniać podczas okresu podwójnie ślepej próby w badaniu. Afereza musi być zsynchronizowana z każdą wizytą w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Jest to stan, w którym poziom cholesterolu we krwi jest bardzo wysoki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do poniżej 12 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie ma podwyższonego poziomu LDL-C. LDL-C to rodzaj cholesterolu, który może prowadzić do problemów z sercem, jeśli jest go za dużo.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Inclisiran to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Jego głównym zadaniem jest obniżenie poziomu cholesterolu LDL, który jest często nazywany "złym" cholesterolem. Wysoki poziom tego cholesterolu może prowadzić do problemów z sercem. Inclisiran działa poprzez zmniejszenie produkcji białka, które wpływa na poziom cholesterolu LDL w organizmie. W badaniu tym, dzieci z rzadką chorobą genetyczną, która powoduje bardzo wysoki poziom cholesterolu, będą przyjmować ten lek, aby sprawdzić, jak skutecznie obniża on poziom cholesterolu LDL i czy jest bezpieczny dla młodych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Inclisiran – Inclisiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który stosuje się w leczeniu dzieci z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią, czyli chorobą powodującą bardzo wysokie poziomy cholesterolu LDL we krwi. Obecnie jest badany w ramach klinicznych, aby ocenić jego bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 12 lat. Głównym celem jest zmniejszenie poziomu LDL-C, czyli "złego" cholesterolu. Działa na poziomie molekularnym, hamując produkcję białka PCSK9, co prowadzi do zwiększenia liczby receptorów LDL na powierzchni komórek wątroby i obniżenia poziomu cholesterolu we krwi. Należy do klasy leków zwanych inhibitorami PCSK9.

Badane choroby

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna – Jest to genetyczna choroba metaboliczna charakteryzująca się bardzo wysokim poziomem cholesterolu LDL we krwi. Choroba ta wynika z mutacji w genach odpowiedzialnych za usuwanie cholesterolu LDL z krwi, co prowadzi do jego nadmiernego gromadzenia się. W wyniku tego, cholesterol odkłada się w ścianach tętnic, co może prowadzić do ich stwardnienia i zwężenia. Proces ten zaczyna się już w dzieciństwie i postępuje z wiekiem, zwiększając ryzyko problemów sercowo-naczyniowych. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać objawów takich jak żółtaki, czyli żółte złogi cholesterolu pod skórą, oraz wczesne objawy miażdżycy. Choroba wymaga stałego monitorowania poziomu cholesterolu i innych parametrów lipidowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-514595-41-00Kod protokołuCKJX839C12304Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).