Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad ISIS 678354 u pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej wcześniej leczonych volanesorsenem

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z Zespołem Chylomikronemii Rodzinnej (FCS), które wcześniej były leczone lekiem Volanesorsen. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie ISIS 678354, znanego również jako AKCEA-APOCIII-LRx. Lek ten jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Zespół Chylomikronemii Rodzinnej to rzadka choroba genetyczna, która powoduje bardzo wysokie poziomy tłuszczów we krwi, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak zapalenie trzustki.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z lekiem ISIS 678354. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze pacjenci tolerują ten lek oraz czy jest on bezpieczny w użyciu. Uczestnicy będą monitorowani przez dłuższy czas, aby sprawdzić, czy nie występują u nich żadne poważne działania niepożądane. Badanie obejmuje również ocenę poziomów różnych tłuszczów we krwi, takich jak trójglicerydy i cholesterol, aby zobaczyć, jak lek wpływa na te parametry.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy, którzy wcześniej byli leczeni lekiem Volanesorsen, mogą wziąć udział w badaniu, jeśli przestali go stosować z powodu działań niepożądanych. Badanie potrwa do marca 2024 roku, a jego wyniki pomogą określić, czy ISIS 678354 może być skuteczną opcją leczenia dla osób z Zespołem Chylomikronemii Rodzinnej.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS), którzy byli wcześniej leczeni volanesorsenem.

    Pacjent otrzymuje lek ISIS 678354 w formie iniekcji podskórnej.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek ISIS 678354 jest podawany w formie iniekcji podskórnej. Szczegółowe informacje dotyczące dawkowania i częstotliwości podawania leku są określone w protokole badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Ocena bezpieczeństwa obejmuje monitorowanie zmian w liczbie płytek krwi, zdarzeń krwotocznych oraz funkcji nerek.

    Regularne badania laboratoryjne są przeprowadzane w celu monitorowania ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena tolerancji

    Tolerancja leku jest oceniana na podstawie występowania działań niepożądanych oraz wyników badań laboratoryjnych.

    Pacjent jest informowany o konieczności zgłaszania wszelkich niepokojących objawów.

  5. Krok 5

    Ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki

    Badanie obejmuje ocenę stężenia leku ISIS 678354 we krwi przed i po podaniu.

    Analizowane są zmiany w poziomach lipidów we krwi, takich jak trójglicerydy i cholesterol, w różnych punktach czasowych.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do marca 2024 roku, a jego zakończenie obejmuje podsumowanie wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    Pacjent jest informowany o wynikach badania oraz dalszych krokach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć Zespół Chylomikronemii Rodzinnej (FCS), co oznacza, że choroba została zdiagnozowana klinicznie lub genetycznie.
  • Pacjenci muszą być obecnie leczeni lub wcześniej leczeni lekiem volanesorsen (znanym również jako ISIS 304801).
  • W krajach, gdzie Waylivra (inna nazwa volanesorsen) jest dostępna, pacjenci mogą uczestniczyć w badaniu tylko wtedy, gdy leczenie Waylivrą zostało przerwane z powodu działań niepożądanych (czyli niekorzystnych skutków ubocznych).
  • Inne kryteria włączenia określone w protokole badania mogą mieć zastosowanie.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci, czyli zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby w różnym wieku, w tym dzieci i dorosłych.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które wymagają dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego Zespołu Chylomikronemii Rodzinnej. To jest rzadka choroba genetyczna, która wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza tłuszcze.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie był wcześniej leczony lekiem o nazwie volanesorsen. To jest lek stosowany w leczeniu Zespołu Chylomikronemii Rodzinnej.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w odpowiednim przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli należy do grupy osób szczególnie wrażliwych, co oznacza, że może mieć dodatkowe ryzyko zdrowotne związane z udziałem w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AKCEA-APOCIII-LRX to lek podawany podskórnie pacjentom z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS). Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni innym lekiem, volanesorsenem. Lek ten ma na celu zmniejszenie poziomu tłuszczów we krwi, co jest kluczowe dla pacjentów z FCS, ponieważ ich organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać tłuszczów. Volanesorsen to lek, który był wcześniej stosowany u pacjentów z zespołem chylomikronemii rodzinnej (FCS). Jego głównym zadaniem było obniżenie poziomu tłuszczów we krwi, co pomaga w zarządzaniu objawami FCS. W badaniu klinicznym pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni volanesorsenem, są teraz oceniani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku, AKCEA-APOCIII-LRX.

Co już wiadomo o tej terapii

AKCEA-APOCIII-LRX – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w otwartym badaniu klinicznym. Jego głównym celem jest leczenie zespołu chylomikronemii rodzinnej (FCS), szczególnie u pacjentów wcześniej leczonych volanesorsenem. Mechanizm działania leku polega na zmniejszaniu poziomu apolipoproteiny C-III, co pomaga w regulacji metabolizmu lipidów. AKCEA-APOCIII-LRX należy do klasy leków obniżających poziom lipidów.

Badane choroby

Rodzinny zespół chylomikronemii – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi. Wynika z niedoboru enzymu lipazy lipoproteinowej, co prowadzi do gromadzenia się chylomikronów, czyli cząsteczek tłuszczu, we krwi. Objawy mogą obejmować nawracające zapalenie trzustki, bóle brzucha, powiększenie wątroby i śledziony oraz żółtaki, czyli złogi tłuszczu pod skórą. Choroba często ujawnia się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym. Może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508815-22-00Kod protokołuISIS 678354-CS7Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).