Badanie nad leczeniem wrodzonej plamicy małopłytkowej z zakrzepicą (cTTP) lekiem TAK-755 (apadamtaza alfa) u pacjentów z ciężką postacią choroby

Badanie dotyczy wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (cTTP), znanej również jako zespół Upshawa-Schulmana. Jest to rzadka choroba, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości enzymu ADAMTS13, co prowadzi do problemów z krzepliwością krwi. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku TAK-755 (znanego również jako rADAMTS13), który jest podawany w formie proszku i rozpuszczalnika do przygotowania roztworu do wstrzykiwań. Substancją czynną w tym leku jest apadamtaza alfa.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania TAK-755 u pacjentów z ciężką postacią cTTP. Lek będzie podawany zarówno profilaktycznie, jak i w razie potrzeby, w odpowiedzi na objawy choroby. Badanie nie ma na celu oceny skuteczności leku, ale skupia się na monitorowaniu ewentualnych działań niepożądanych związanych z jego stosowaniem.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać TAK-755 w formie wstrzyknięć podskórnych lub dożylnych. Badanie ma charakter kontynuacyjny, co oznacza, że uczestnicy, którzy brali udział w wcześniejszych etapach badań nad tym lekiem, mogą kontynuować terapię w ramach obecnego badania. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć długoterminowe działanie leku TAK-755 u pacjentów z cTTP.