Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem terapii pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, którzy nie otrzymywali ostatnio leczenia inhibitorami dopełniacza

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), rzadkiej choroby krwi, która powoduje niszczenie czerwonych krwinek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności połączenia dwóch leków: pozelimabu i cemdisiranu. Pozelimab to lek podawany w formie zastrzyku, a cemdisiran to również lek w formie zastrzyku. Oba leki działają na układ odpornościowy, aby zapobiec niszczeniu czerwonych krwinek.

W badaniu porównuje się działanie połączenia pozelimabu i cemdisiranu z innymi lekami stosowanymi w PNH, takimi jak ravulizumab i eculizumab. Ravulizumab i eculizumab to leki podawane w formie wlewu dożylnego, które również działają na układ odpornościowy. Badanie trwa 26 tygodni i obejmuje osoby, które nie były wcześniej leczone inhibitorami układu dopełniacza lub nie otrzymywały ich w ostatnim czasie.

Podczas badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH), co pomoże ocenić skuteczność leczenia w kontrolowaniu hemolizy, czyli niszczenia czerwonych krwinek. Dodatkowo, badanie sprawdzi, czy pacjenci mogą uniknąć transfuzji krwi. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak dobrze połączenie pozelimabu i cemdisiranu działa w porównaniu z innymi terapiami. W badaniu może być również stosowany placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu diagnozy paroksyzmowej nocnej hemoglobinurii (PNH) za pomocą testów cytometrii przepływowej, pacjent zostaje przyjęty do badania.

    Pacjent musi wykazywać aktywną chorobę, co oznacza obecność jednego lub więcej objawów związanych z PNH.

  2. Krok 2

    Przydział do grupy badawczej

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup badawczych: Grupa A lub Grupa B.

    Grupa A otrzymuje terapię kombinowaną pozelimab + cemdisiran, a Grupa B otrzymuje eculizumab.

  3. Krok 3

    Podawanie leków

    Leki są podawane w formie dożylnej lub podskórnej, w zależności od przydzielonej grupy.

    Terapia trwa 26 tygodni, podczas których monitorowane są poziomy dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w celu oceny hemolizy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty w klinice lub zdalne wizyty są wymagane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta i skuteczności leczenia.

    Oceniane są zmiany w poziomach LDH, unikanie transfuzji krwi oraz stabilizacja poziomu hemoglobiny.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 26-tygodniowego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) za pomocą specjalnego testu zwanego cytometrią przepływową, który sprawdza obecność specyficznych komórek we krwi.
  • Aktywna choroba, co oznacza, że występuje co najmniej jeden objaw związany z PNH.
  • Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) wynoszący co najmniej dwa razy więcej niż górna granica normy podczas wizyty kontrolnej. LDH to enzym, którego poziom we krwi może wskazywać na uszkodzenie komórek.
  • Chęć i możliwość uczestniczenia w wizytach w klinice lub zdalnie oraz wykonywania procedur związanych z badaniem, w tym ukończenia pełnej serii szczepień przeciwko meningokokom, które są wymagane w protokole badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.
  • Badanie obejmuje osoby w określonym przedziale wiekowym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy niedawno otrzymali leczenie inhibitorami dopełniacza. Inhibitory dopełniacza to leki, które pomagają kontrolować układ odpornościowy.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie uniknąć transfuzji krwi. Transfuzja krwi to proces, w którym pacjent otrzymuje krew od dawcy.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie utrzymać niskiego poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH). LDH to enzym, który może wskazywać na uszkodzenie komórek, gdy jego poziom jest wysoki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pozelimab to lek stosowany w terapii skojarzonej, który ma na celu hamowanie działania układu dopełniacza. Jest badany w połączeniu z cemdisiranem w leczeniu pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH), którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza lub nie otrzymywali ich w ostatnim czasie. Pozelimab pomaga zmniejszyć hemolizę, co jest oceniane na podstawie poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi. Cemdisiran to drugi lek stosowany w terapii skojarzonej z pozelimabem. Jego działanie również polega na hamowaniu układu dopełniacza, co pomaga w kontrolowaniu objawów PNH. Cemdisiran jest badany w celu oceny jego skuteczności w zmniejszaniu hemolizy i unikaniu transfuzji krwi u pacjentów z aktywną PNH. Ravulizumab to lek stosowany jako porównawczy w badaniu klinicznym. Jest to inhibitor dopełniacza, który pomaga kontrolować hemolizę u pacjentów z PNH. Ravulizumab jest stosowany w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem. Eculizumab to kolejny lek porównawczy w badaniu. Podobnie jak ravulizumab, jest inhibitorem dopełniacza i jest stosowany w leczeniu PNH. Eculizumab pomaga w ocenie, jak skuteczna jest terapia skojarzona pozelimabem i cemdisiranem w porównaniu do standardowego leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Pozelimab – Pozelimab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Jest to nowa substancja w medycynie, a jej skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w badaniach klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują pacjentów z PNH, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza. Mechanizm działania pozelimabu polega na blokowaniu białka C5, co zapobiega hemolizie, czyli rozpadowi czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako inhibitor dopełniacza. Cemdisiran – Cemdisiran to lek podawany podskórnie, który jest badany w połączeniu z pozelimabem w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Jest to nowa substancja w medycynie, a jej skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w badaniach klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują pacjentów z PNH, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza. Mechanizm działania cemdisiranu polega na hamowaniu produkcji białka C5, co zmniejsza hemolizę. Klasyfikowany jest jako inhibitor dopełniacza.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – Jest to rzadkie schorzenie krwi, w którym dochodzi do nieprawidłowego niszczenia czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która prowadzi do braku ochronnych białek na powierzchni krwinek czerwonych. W wyniku tego, krwinki są bardziej podatne na atak przez układ dopełniacza, co prowadzi do ich rozpadu i uwalniania hemoglobiny do krwiobiegu. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bóle brzucha oraz ciemne zabarwienie moczu. Choroba może prowadzić do powikłań, takich jak zakrzepy krwi i niewydolność szpiku kostnego. PNH jest przewlekłą chorobą, która wymaga stałego monitorowania i opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509657-31-00Kod protokołuR3918-PNH-2021Planowana liczba uczestników190 osóbSponsorRegeneron Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).