Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem wemurafenibu u dzieci z oporną na leczenie histiocytozą z mutacją BRAF

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną histiocytozą, która charakteryzuje się nadmiernym wzrostem komórek histiocytarnych. U niektórych pacjentów z tą chorobą występuje mutacja w genie BRAF, co sprawia, że standardowe leczenie nie jest skuteczne. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie vemurafenib, który jest dostępny w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tego leku oraz określenie, jak długo powinno trwać leczenie.

W badaniu wezmą udział dzieci, u których stwierdzono mutację w genie BRAF i które nie zareagowały na wcześniejsze terapie. Uczestnicy będą przyjmować vemurafenib doustnie, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia, aby ocenić, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny. Badanie ma na celu optymalizację dawki i czasu trwania leczenia, aby uzyskać najlepsze wyniki.

Podczas badania będą analizowane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, badania serca (np. EKG) oraz ogólne samopoczucie. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia dla dzieci z tą rzadką chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu oraz na leczenie vemurafenibem. Wymagana jest również zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres podawania leku oraz przez co najmniej rok po jego zakończeniu, jeśli pacjent jest w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek vemurafenib doustnie. Celem jest optymalizacja czasu i dawki leku u pacjentów z mutacją BRAF i oporną histiocytozą. Dokładna dawka i czas trwania leczenia są dostosowywane indywidualnie, aby zapewnić ekspozycję na lek podobną do zalecanej u dorosłych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo leczenia vemurafenibem jest oceniane poprzez analizę zdarzeń niepożądanych, w tym zdarzeń o szczególnym znaczeniu. Monitorowane są również parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych, echokardiografia oraz wyniki EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie wskaźników takich jak przeżycie bez zdarzeń (EFS), przeżycie wolne od progresji (PFS), całkowite przeżycie (OS) oraz ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma planowane zakończenie w kwietniu 2026 roku. Po zakończeniu leczenia pacjent jest nadal monitorowany pod kątem reaktywacji choroby przez okres dwóch lat.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć mutacje w genie BRAF w tkankach guza lub w ctDNA (krążące DNA nowotworowe) na dowolnym etapie leczenia lub obserwacji.
  • Pacjent musi mieć niepowodzenie leczenia, co oznacza, że przynajmniej jeden z poniższych warunków musi być spełniony:
    • Postęp choroby podczas pierwszej i/lub drugiej linii leczenia, w tym przynajmniej jednego narządu ryzyka; wcześniejsze leczenie powinno obejmować co najmniej 6 tygodni tygodniowego podawania Winblastyny z co najmniej 28 dniami prednizolonu lub co najmniej 2 cykle cytarabiny w 4-dniowych cyklach i/lub kladrybiny w 5-dniowych cyklach jako leczenie drugiej linii, minimum 2 cykle, lub inne leczenie drugiej linii.
    • Reaktywacja choroby po początkowej odpowiedzi na leczenie Winblastyną i prednizolonem jako pierwszą linią i/lub brak odpowiedzi na leczenie drugiej linii przy użyciu jednego z dwóch leków: cytarabiny w 4-dniowych cyklach i/lub kladrybiny w 5-dniowych cyklach, minimum 2 cykle, lub inne leczenie pierwszej/drugiej linii lub wystąpienie zaangażowania przynajmniej jednego narządu ryzyka.
    • Trzecia lub kolejna reaktywacja choroby z lub bez zaangażowania narządu ryzyka.
    • Reaktywacja choroby po zakończeniu terapii Wemurafenibem.
    • Pojawienie się objawów zaburzeń neurodegeneracyjnych (ND) w MRI (rezonans magnetyczny) ośrodkowego układu nerwowego (CNS).
    • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu (w tym na leczenie Wemurafenibem) zgodnie z obowiązującymi przepisami prawnymi.
    • Pacjent musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres podawania Wemurafenibu oraz przez minimum 1 rok po jego zakończeniu, jeśli jest w okresie dojrzewania i dojrzałości płciowej.
    • Pacjent musi uczestniczyć w badaniu HISTIOGEN.
    • Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata.
    • Badanie jest otwarte dla pacjentów obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma potwierdzonej obecności mutacji BRAF. Mutacja BRAF to zmiana w genie, która może wpływać na wzrost komórek.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie cierpi na histiocytozę. Histiocytoza to stan, w którym w organizmie występuje zbyt wiele komórek zwanych histiocytami.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w wieku poniżej 2 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku vemurafenib. Vemurafenib to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vemurafenib to lek stosowany w leczeniu pacjentów z dodatnim wynikiem BRAF, którzy cierpią na oporną na leczenie histiocytozę. Jego głównym celem jest blokowanie działania nieprawidłowego białka BRAF, które może przyczyniać się do wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu klinicznym lek ten jest testowany pod kątem optymalizacji czasu i dawki, aby zapewnić jak najlepsze wyniki leczenia u młodych pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Wemurafenib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu pacjentów z dodatnim mutacją BRAF, szczególnie w przypadkach opornych na inne terapie histiocytozy. Obecnie jest przedmiotem badań klinicznych mających na celu optymalizację czasu i dawki stosowania u młodych pacjentów. Główne wskazania terapeutyczne obejmują proliferację komórek histiocytarnych. Działa poprzez blokowanie aktywności białka BRAF, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy białkowej.

Badane choroby

Proliferacja komórek histiocytarnych – Jest to stan, w którym dochodzi do nadmiernego wzrostu i gromadzenia się komórek histiocytarnych, które są częścią układu odpornościowego. Komórki te mogą gromadzić się w różnych częściach ciała, w tym w skórze, węzłach chłonnych, kościach i narządach wewnętrznych. Choroba może prowadzić do powstawania guzów lub zmian zapalnych w dotkniętych tkankach. Objawy mogą się różnić w zależności od lokalizacji i stopnia zaawansowania choroby. Często występują objawy takie jak gorączka, zmęczenie, utrata masy ciała oraz bóle w miejscach dotkniętych zmianami. Choroba ta jest uważana za rzadką i może występować zarówno u dzieci, jak i dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-515805-25-00Kod protokołuBRAVOPlanowana liczba uczestników25 osóbSponsorInstytut Matki I Dziecka

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).