Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE), co jest rzadką chorobą genetyczną, która powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe i jelita. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku o nazwie NTLA-2002. Lek ten jest podawany w formie infuzji dożylnej i zawiera dwie aktywne substancje: ziclumeran i lonvoguran. Ziclumeran to rodzaj mRNA, który koduje białko Cas9, a lonvoguran to RNA, które celuje w gen KLKB1 związany z HAE.

Badanie jest podzielone na dwie fazy. W fazie 1 głównym celem jest ocena bezpieczeństwa NTLA-2002 i ustalenie odpowiedniej dawki do fazy 2. W fazie 2 badanie koncentruje się na wpływie NTLA-2002 na częstość ataków HAE. Dodatkowo, w badaniu uwzględniono grupę kontrolną, która otrzymuje placebo. Osoby, które wcześniej otrzymały placebo, mogą później otrzymać dawkę NTLA-2002 w ramach dodatkowego badania.

Podczas badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także liczby ataków HAE. Badanie ma na celu zrozumienie, jak NTLA-2002 wpływa na organizm i czy może skutecznie zmniejszyć liczbę ataków HAE. Przewiduje się, że badanie zakończy się w czerwcu 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny leku NTLA-2002 u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Faza 1

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa leku NTLA-2002 oraz określenie odpowiedniej dawki do fazy 2.

    Lek NTLA-2002 podawany jest dożylnie w formie dyspersji do infuzji.

    Uczestnik może otrzymać dawkę 25 mg leku NTLA-2002.

  3. Krok 3

    Faza 2

    Celem tej fazy jest ocena wpływu leku NTLA-2002 na ataki HAE.

    Uczestnik może otrzymać dawkę 50 mg leku NTLA-2002 lub placebo (roztwór soli fizjologicznej).

    Obserwacja trwa 16 tygodni, podczas których monitorowana jest liczba ataków HAE.

  4. Krok 4

    Badanie krzyżowe i dodatkowe dawkowanie

    Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali placebo, mogą otrzymać dawkę 50 mg leku NTLA-2002.

    Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali dawkę 25 mg, mogą otrzymać dodatkową dawkę.

    Monitorowane są bezpieczeństwo i liczba ataków HAE przez kolejne 16 tygodni.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik zostaje poinformowany o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoby muszą mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej metody antykoncepcji przez określony czas po podaniu leku badawczego.
  • Mężczyźni z partnerkami, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy przez określony czas po podaniu leku badawczego.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na nieoddawanie nasienia przez określony czas po podaniu leku badawczego.
  • Kobiety, które nie mogą mieć dzieci, nie muszą stosować antykoncepcji. Dotyczy to kobiet po menopauzie lub tych, które przeszły operację usunięcia narządów rozrodczych.
  • Osoby muszą mieć dostęp do co najmniej jednego leku na ostre ataki obrzęku naczynioruchowego.
  • Osoby muszą zgodzić się na nieuczestniczenie w innych badaniach interwencyjnych w trakcie trwania tego badania.
  • Osoby muszą być w stanie podpisać zgodę na udział w badaniu.
  • Osoby muszą mieć potwierdzoną diagnozę dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu I lub II, co potwierdzają badania laboratoryjne.
  • Osoby muszą mieć potwierdzone przez lekarza co najmniej 3 ataki HAE w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Osoby muszą spełniać określone kryteria laboratoryjne, takie jak prawidłowe wyniki badań krwi i funkcji nerek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to choroba, która powoduje nagłe obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby móc uczestniczyć.
  • Osoby, które są wrażliwą populacją, mogą być wykluczone z badania. Wrażliwa populacja to grupa osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko lub potrzebują dodatkowej ochrony.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NTLA-2002 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Lek ten jest testowany w dwóch fazach: w fazie 1 ocenia się jego bezpieczeństwo i ustala dawki do fazy 2, natomiast w fazie 2 bada się jego wpływ na ataki HAE.

Co już wiadomo o tej terapii

NTLA-2002 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest leczenie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Mechanizm działania NTLA-2002 polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu zmniejszenie częstości ataków HAE. Lek ten należy do nowoczesnych terapii genowych, które są intensywnie badane w literaturze medycznej. Obecnie NTLA-2002 jest w fazie oceny bezpieczeństwa i skuteczności, a jego zastosowanie terapeutyczne jest jeszcze w trakcie badań.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w niektórych przypadkach mogą utrudniać oddychanie. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania substancji powodujących obrzęk. Epizody mogą być wywoływane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy jest dziedziczony w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia wadliwego genu, aby choroba się ujawniła.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-512317-40-00Planowana liczba uczestników37 osóbSponsorIntellia Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).