Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo atumelnantu u dorosłych pacjentów z klasyczną wrodzoną hiperplazją nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy, który jest chorobą wpływającą na pracę nadnerczy. W badaniu będzie stosowany lek atumelnant w postaci tabletek w dawkach 80 mg lub 120 mg, a także placebo. Atumelnant jest substancją chemiczną, która działa jako antagonista receptora MC2R lub ACTH, co oznacza, że blokuje pewne sygnały w organizmie związane z produkcją hormonów przez nadnercza. Celem badania jest sprawdzenie, czy atumelnant w porównaniu z placebo pozwala na zmniejszenie codziennej dawki glikokortykoidów, czyli leków hormonalnych stosowanych w leczeniu tej choroby, przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli nad androgenami nadnerczowymi, które są hormonami wytwarzanymi przez nadnercza.

Badanie będzie trwało 32 tygodnie i ma charakter randomizowany oraz podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje badany lek, a kto placebo. Podczas badania osoby biorące udział będą przyjmować przydzielony im preparat w formie tabletek doustnie. W trakcie badania będą wykonywane pomiary poziomu hormonów we krwi, takich jak androstendion, który jest jednym z androgenów nadnerczowych, oraz 17-hydroksyprogesteron. Pomiary będą wykonywane rano, zarówno przed, jak i po przyjęciu glikokortykoidów, aby ocenić, jak lek wpływa na kontrolę hormonów i czy możliwe jest zmniejszenie dawki glikokortykoidów do poziomu fizjologicznego, czyli takiego, jaki odpowiada naturalnemu zapotrzebowaniu organizmu.

Badanie ma charakter wieloośrodkowy i kontrolowany placebo, co oznacza, że będzie prowadzone w wielu miejscach, a część uczestników otrzyma placebo w celu porównania wyników. Uczestnicy muszą być stabilnie leczeni glikokortykoidami przed rozpoczęciem badania, a jeśli stosują mineralokortykoid, taki jak fludrokortyzon, jego dawka również musi być stabilna. Badanie ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa atumelnant u dorosłych osób z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy spowodowanym niedoborem enzymu 21-hydroksylazy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanego preparatu

    Po zakwalifikowaniu do badania rozpoczniesz otrzymywanie atumelnantu lub placebo (preparatu bez substancji czynnej). Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który preparat otrzymujesz.

    Preparat będzie podawany w postaci tabletek do stosowania doustnego. Dostępne są tabletki w dawkach 80 mg oraz 120 mg.

  2. Krok 2

    Okres leczenia - 32 tygodnie

    Będziesz przyjmować przydzielony preparat przez 32 tygodnie. Jest to główny okres leczenia w badaniu.

    W tym czasie będziesz kontynuować przyjmowanie glikokortykosteroidów (leków steroidowych, które już stosujesz), ale ich dawka może być dostosowywana przez lekarza prowadzącego.

    Celem badania jest sprawdzenie, czy atumelnant pozwala na zmniejszenie dawki glikokortykosteroidów przy jednoczesnym utrzymaniu kontroli nad poziomem androgenów nadnerczowych (hormonów produkowanych przez nadnercza).

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    Podczas 32-tygodniowego okresu leczenia będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt będą pobierane próbki krwi w celu oceny poziomu androstenedionu (określanego jako A4) oraz 17-hydroksyprogesteronu (określanego jako 17-OHP). Są to hormony, których poziom jest monitorowany w badaniu.

    Badania krwi będą wykonywane rano, zarówno przed, jak i po przyjęciu glikokortykosteroidów.

    Już w drugim tygodniu badania zostanie oceniona zmiana poziomu A4 w porównaniu z wartością wyjściową.

  4. Krok 4

    Ocena w 32. tygodniu

    Pod koniec 32-tygodniowego okresu leczenia zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena efektów terapii.

    Lekarz sprawdzi, czy udało się osiągnąć fizjologiczną dawkę glikokortykosteroidów (dawkę zbliżoną do naturalnej produkcji organizmu) przy jednoczesnym utrzymaniu poziomu A4 w prawidłowym zakresie.

    Zostanie również oceniona zmiana poziomu 17-OHP w porównaniu z wartością początkową oraz procentowa zmiana w codziennej dawce glikokortykosteroidów.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 32-tygodniowego okresu leczenia udział w badaniu zostanie zakończony.

    Lekarz prowadzący omówi z tobą dalsze postępowanie i plan leczenia po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 18 do 74 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć procedury badania i stosować się do nich oraz przestrzegać zaleceń dotyczących leczenia w badaniu
  • Pacjent musi mieć klasyczny wrodzony przerost nadnerczy (schorzenie, w którym nadnercza nie działają prawidłowo od urodzenia) spowodowany niedoborem 21-hydroksylazy (brakującego enzymu, czyli substancji potrzebnej do produkcji hormonów), potwierdzony przez lekarza prowadzącego badanie
  • Pacjent musi mieć określone poziomy androstenedionu (hormonu płciowego) we krwi rano oraz otrzymywać określone dawki glikokortykosteroidów (leków hormonalnych stosowanych w leczeniu tego schorzenia), zgodnie z jednym z poniższych warunków: poziom androstenedionu powyżej normy i leczenie małymi dawkami glikokortykosteroidów, lub prawidłowy poziom androstenedionu i leczenie większymi dawkami glikokortykosteroidów, lub poziom androstenedionu powyżej normy i leczenie większymi dawkami glikokortykosteroidów
  • Pacjent musi przyjmować glikokortykosteroidy (leki hormonalne takie jak hydrokortyzon, prednizolon, prednizon, metyloprednizolon lub deksametazon) w stałej dawce przez co najmniej 2 miesiące przed rozpoczęciem badania
  • Jeśli pacjent przyjmuje mineralokortykoidy (fludrokortyzon, lek pomagający regulować poziom soli i wody w organizmie), dawka musi być stała przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem, pacjent nie może mieć niedociśnienia ortostatycznego (nagłego spadku ciśnienia przy wstawaniu), a poziomy sodu i potasu we krwi muszą być prawidłowe
  • Jeśli pacjent przyjmuje estrogeny (hormony żeńskie) w jakiejkolwiek formie, dawka musi być stała przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę i mają kontakty seksualne z mężczyznami, muszą: być po sterylizacji chirurgicznej (usunięciu macicy, jajowodów lub jajników) lub zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji (zapobiegania ciąży) od początku badania do co najmniej 2 tygodni po ostatniej dawce leku badanego
  • Mężczyźni, którzy mają kontakty seksualne z kobietami, muszą: zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas kontaktów z kobietami mogącymi zajść w ciążę od początku badania do co najmniej 2 tygodni po ostatniej dawce leku badanego lub być po wazektomii (zabiegu chirurgicznym uniemożliwiającym posiadanie dzieci), lub zobowiązać się do długotrwałej abstynencji seksualnej podczas badania i przez co najmniej 2 tygodnie po ostatniej dawce leku
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na nieoddawanie nasienia podczas trwania badania i przez co najmniej 2 tygodnie po ostatniej dawce leku badanego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak podanych szczegółowych kryteriów wykluczenia (czyli powodów, dla których pacjent nie mógłby wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Atumelnant to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest testowany u dorosłych pacjentów z klasyczną postacią wrodzonego przerostu nadnerczy. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy atumelnant może pomóc w zmniejszeniu codziennej dawki glikokortykoidów (leków sterydowych), jednocześnie utrzymując kontrolę nad hormonami nadnerczy. Lek ten jest porównywany z placebo, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Atumelnant – Lek podawany w formie doustnej, obecnie badany w zaawansowanych fazach prób klinicznych jako potencjalne leczenie klasycznej wrodzonej hyperplazji nadnerczy u dorosłych pacjentów. Substancja działa na poziomie molekularnym, wpływając na mechanizmy kontroli hormonów nadnerczowych, co ma na celu zmniejszenie zapotrzebowania na glikokortykosteroidy przy jednoczesnym utrzymaniu prawidłowego poziomu androgenów nadnerczowych. Głównym celem terapeutycznym jest umożliwienie pacjentom z tym wrodzonym zaburzeniem hormonalnym przyjmowania niższych dawek kortykosteroidów, co może zmniejszyć ryzyko długoterminowych skutków ubocznych związanych z ich stosowaniem.

Badane choroby

Klasyczny wrodzony przerost nadnerczy – Klasyczny wrodzony przerost nadnerczy to choroba genetyczna, która występuje od urodzenia i wpływa na pracę nadnerczy. Nadnercza to małe gruczoły znajdujące się nad nerkami, które produkują ważne hormony. W tej chorobie nadnercza nie wytwarzają odpowiedniej ilości kortyzolu, który jest hormonem pomagającym organizmowi radzić sobie ze stresem i regulującym wiele funkcji życiowych. Jednocześnie dochodzi do nadmiernej produkcji androgenów, czyli hormonów płciowych. U dzieci choroba może prowadzić do zbyt szybkiego dojrzewania i nieprawidłowego rozwoju cech płciowych. Objawy mogą obejmować zaburzenia wzrostu, problemy z równowagą elektrolitową oraz zmiany w wyglądzie zewnętrznych narządów płciowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-519579-24-00Kod protokołuCRN04894-12Planowana liczba uczestników140 osóbSponsorCrinetics Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).