Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa atumelnantu u dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy klasycznej wrodzonej hiperplazji nadnerczy, która jest chorobą wpływającą na pracę nadnerczy, czyli gruczołów produkujących ważne hormony w organizmie. U osób z tą chorobą nadnercza nie wytwarzają prawidłowo niektórych hormonów, co prowadzi do nadmiernej produkcji innych substancji, w tym androgenów nadnerczowych, czyli hormonów, które mogą wpływać na rozwój i wzrost. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie atumelnant, który jest dostępny w tabletkach o różnej mocy: 20 mg, 40 mg i 80 mg. Lek ten działa jako antagonista receptora MC2R lub ACTH, co oznacza, że blokuje działanie pewnych sygnałów w organizmie odpowiedzialnych za nadmierną produkcję androgenów. Niektórzy uczestnicy mogą również otrzymać placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy atumelnant jest bezpieczny i skuteczny u dzieci i młodzieży z wrodzą hiperplazją nadnerczy, a także czy pozwala na zmniejszenie dawki leków steroidowych, które są obecnie stosowane w leczeniu tej choroby.

Badanie składa się z trzech części oznaczonych jako Część A, Część B i Część C. W Części A, która trwa 8 tygodni, sprawdzane jest bezpieczeństwo leku i jego wpływ na poziom androstendionu w surowicy krwi, który jest jednym z androgenów nadnerczowych. W Części B, trwającej 28 tygodni, oceniane jest, czy lek pozwala na zmniejszenie codziennej dawki glikokortykoidów, czyli hormonów steroidowych stosowanych w leczeniu, przy jednoczesnym utrzymaniu prawidłowego poziomu androgenów. Glikokortykoidy to leki, które zastępują hormony niewyrtwarzane przez chore nadnercza. Część C to długoterminowe przedłużenie badania, w którym uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie leku przez dłuższy czas, aby sprawdzić jego długotrwałe działanie. Podczas badania regularnie pobierane są próbki krwi do badań laboratoryjnych, które pozwalają na pomiar poziomu różnych hormonów, w tym androstendionu i 17-hydroksyprogesteronu.

W badaniu mogą uczestniczyć dzieci i młodzież w wieku od 1 roku do 18 lat, które mają potwierdzoną diagnozę klasycznej wrodzonej hiperplazji nadnerczy i są leczone glikokortykoidami. Uczestnicy muszą mieć podwyższony poziom androstendionu we krwi pobranej rano przed przyjęciem porannej dawki glikokortykoidów. Lek przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek. Badanie obejmuje regularne wizyty w ośrodku badawczym, podczas których sprawdzany jest stan zdrowia uczestników, występowanie działań niepożądanych oraz skuteczność leczenia. Mierzone są również stężenia leku we krwi, aby sprawdzić, jak organizm go przetwarza. Badanie pozwoli określić, czy atumelnant może być nową opcją leczenia dla dzieci z wrodzą hiperplazją nadnerczy, potencjalnie umożliwiając lepszą kontrolę choroby i zmniejszenie dawek obecnie stosowanych leków steroidowych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lek badanym

    Zostaniesz zakwalifikowany do jednej z części badania: Część A, Część B lub Część C.

    Otrzymasz lek o nazwie atumelnant w postaci tabletek do przyjmowania doustnie.

    Lek jest dostępny w trzech dawkach: 20 mg, 40 mg lub 80 mg.

    Będziesz kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków zastępujących glukokortykoidy (takich jak hydrokortyzon, prednizolon, prednizon, metyloprednizolon lub deksametazon).

    Jeśli stosujesz, będziesz również kontynuować przyjmowanie leków zastępujących mineralokortykoidy.

  2. Krok 2

    Część A badania - pierwsze 8 tygodni

    Ta część badania trwa 8 tygodni.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa leku atumelnant oraz jego wpływu na poziom androstenedionu (określanego jako A4) we krwi. Androstendion to hormon, którego poziom jest podwyższony u osób z wrodzonym przerostem nadnerczy.

    Będziesz regularnie poddawany badaniom, podczas których pobierane będą próbki krwi rano, przed przyjęciem porannej dawki glukokortykoidu.

    Badania będą oceniać zmiany poziomu A4 oraz 17-hydroksyprogesteronu (17-OHP) w porównaniu do wartości początkowych.

    Będą również monitorowane stężenia leku atumelnant we krwi.

    Lekarz będzie obserwować wszelkie działania niepożądane oraz oceniać bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.

  3. Krok 3

    Część B badania - 28 tygodni

    Ta część badania trwa 28 tygodni.

    Głównym celem jest sprawdzenie, czy atumelnant pozwala na zmniejszenie codziennej dawki glukokortykoidu, jednocześnie utrzymując prawidłowy poziom hormonów nadnerczowych.

    Dawka glukokortykoidu, którą przyjmujesz codziennie, może być stopniowo zmniejszana pod nadzorem lekarza.

    Będą przeprowadzane regularne badania krwi rano, aby mierzyć poziom A4 i 17-OHP.

    Oceniana będzie zmiana poziomu A4 oraz 17-OHP po 4 tygodniach w porównaniu do wartości początkowych.

    Po 28 tygodniach zostanie oceniona procentowa zmiana w codziennej dawce glukokortykoidu.

    Lekarz będzie monitorować, czy udało się osiągnąć fizjologiczną dawkę glukokortykoidu (czyli dawkę zbliżoną do naturalnej produkcji hormonu przez organizm) przy jednoczesnym utrzymaniu prawidłowego poziomu A4.

  4. Krok 4

    Część C badania - długoterminowe przedłużenie

    Jeśli ukończysz leczenie w Części A lub Części B i lekarz uzna, że kontynuacja leczenia będzie dla Ciebie korzystna, możesz przejść do Części C.

    Część C to długoterminowe przedłużenie badania, które pozwala na dalsze stosowanie leku atumelnant.

    Celem jest ocena długoterminowego wpływu leku na poziom A4 i 17-OHP w organizmie.

    Będą regularnie mierzone zmiany poziomu A4 i 17-OHP w porównaniu do wartości początkowych.

    Oceniana będzie również procentowa zmiana w codziennej dawce glukokortykoidu w czasie.

    Lekarz będzie monitorować, czy możliwe jest utrzymanie fizjologicznej dawki glukokortykoidu przy prawidłowym poziomie A4.

    Część C nie ma określonego czasu zakończenia w dostępnych informacjach - czas trwania będzie ustalony indywidualnie.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty i badania kontrolne

    Przez cały czas trwania badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt będą pobierane próbki krwi, zazwyczaj rano przed przyjęciem porannej dawki glukokortykoidu.

    Badania krwi będą oceniać poziomy hormonów: A4 i 17-OHP.

    Będą również mierzone stężenia leku atumelnant w organizmie.

    Lekarz będzie monitorować Twoje samopoczucie i pytać o wszelkie objawy lub działania niepożądane.

    Ważne jest, aby regularnie przyjmować wszystkie przepisane leki zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Należy przestrzegać harmonogramu wizyt i badań określonych w protokole badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Uczestnik musi być płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 1 roku do poniżej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu
  • Uczestnik musi mieć medycznie potwierdzone rozpoznanie klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy (schorzenie, w którym nadnercza nie działają prawidłowo od urodzenia) spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy (brak określonego enzymu, czyli białka potrzebnego do produkcji hormonów), potwierdzone na podstawie podwyższonego poziomu 17-OHP (hormon produkowany przez nadnercza), testów genetycznych, pozytywnego wyniku badania noworodkowego lub testu stymulacyjnego z kosynotropiną (substancja używana do sprawdzenia funkcji nadnerczy)
  • Uczestnik musi mieć podwyższony poranek poziom androstendionu (rodzaj hormonu) we krwi powyżej górnej granicy normy, zmierzony przed godziną 11:00 rano, przed przyjęciem porannej dawki leku, podczas badań kwalifikacyjnych
  • Uczestnik musi przyjmować stałą dawkę glikokortykosteroidów (leki hormonalne stosowane w leczeniu) takich jak hydrokortyzon, prednizolon, prednizon, metyloprednizolon lub deksametazon przez co najmniej jeden miesiąc przed badaniami kwalifikacyjnymi
  • Uczestnik musi regularnie przyjmować przepisane leki, w tym glikokortykosteroidy i mineralokortykosteroidy (inny rodzaj leków hormonalnych) jeśli są zalecane, co zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego badanie
  • Uczestnik musi mieć prawidłowe wyniki badań TSH (hormon tarczycy) i T4 (hormon produkowany przez tarczycę) z ostatnich 3 miesięcy przed badaniami kwalifikacyjnymi, odpowiednie dla jego wieku
  • Dziewczęta, które miały już pierwszą miesiączkę i są aktywne seksualnie, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od początku badań kwalifikacyjnych do co najmniej 2 tygodni po ostatniej dawce leku badanego
  • Chłopcy, którzy są aktywni seksualnie, muszą używać prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z partnerką, która może zajść w ciążę, od badań kwalifikacyjnych do co najmniej 2 tygodni po ostatniej dawce leku badanego
  • Chłopcy nie mogą oddawać nasienia w czasie trwania badania i przez co najmniej 2 tygodnie po ostatniej dawce leku badanego
  • Rodzice lub opiekunowie prawni uczestnika muszą być chętni i zdolni do podpisania świadomej zgody na udział dziecka w badaniu
  • Uczestnik i jego rodzice lub opiekunowie muszą być chętni i zdolni do przestrzegania procedur badania oraz przyjmowania leku badanego zgodnie z planem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak podanych kryteriów wykluczających w dostępnej dokumentacji badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Atumelnant to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany u dzieci z wrodzonym przerostem nadnerczy. Lek ten ma na celu pomóc w normalizacji poziomu hormonów nadnerczowych, zwłaszcza poprzez obniżenie poziomu androstenedionu (hormonu, który jest podwyższony u osób z tym schorzeniem). W badaniu sprawdza się, czy atumelnant jest bezpieczny dla dzieci, jak dobrze działa oraz czy może pomóc w zmniejszeniu dawki innych leków stosowanych w leczeniu (glikokortykoidów), przy jednoczesnym utrzymaniu prawidłowego poziomu hormonów.

Co już wiadomo o tej terapii

Atumelnant – Lek badany w formie doustnej, przeznaczony do leczenia klasycznego wrodzonego przerostu nadnerczy u dzieci. Substancja ta działa poprzez blokowanie specyficznych receptorów w organizmie, co pomaga obniżyć poziom androgenów nadnerczowych (hormonów płciowych produkowanych przez nadnercza) we krwi. Atumelnant jest obecnie w fazie badań klinicznych 2/3, gdzie naukowcy sprawdzają jego bezpieczeństwo, skuteczność oraz możliwość zmniejszenia dawek glikokortykosteroidów (leków hormonalnych) potrzebnych w codziennym leczeniu. Mechanizm działania polega na blokowaniu receptora CRF1, co prowadzi do zmniejszenia produkcji nadmiernej ilości hormonów nadnerczowych charakterystycznych dla tego schorzenia.

Badane choroby

Klasyczna wrodzona hiperplazja nadnerczy – Klasyczne wrodzone przerosty nadnerczy to rzadka choroba genetyczna, która występuje od urodzenia i wpływa na pracę nadnerczy. Choroba powstaje w wyniku defektu enzymu potrzebnego do wytwarzania hormonów steroidowych, takich jak kortyzol i aldosteron. Z powodu braku tych hormonów nadnercza produkują nadmierne ilości androgenów, czyli hormonów płciowych. U dzieci choroba może prowadzić do przedwczesnego dojrzewania płciowego i zaburzeń wzrostu. U dziewczynek może powodować zmiany w budowie zewnętrznych narządów płciowych już przed urodzeniem. Osoby z tą chorobą wymagają stałego przyjmowania hormonów, których organizm nie wytwarza we właściwych ilościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-519578-38-00Kod protokołuCRN04894-13Planowana liczba uczestników156 osóbSponsorCrinetics Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).