Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie otwarte fazy 3b oceniające wpływ crinecerfontu na redukcję androgenów u dorosłych z klasyczną wrodzoną hiperplazją nadnerczy (CAH)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH), rzadkiej choroby genetycznej, w której nadnercza wytwarzają zbyt dużo hormonów płciowych zwanych androgenami. Androgeny, takie jak testosteron, mogą powodować niepożądane objawy, w tym przyspieszone dojrzewanie i problemy ze skórą. W ramach badania testowany jest lek crinecerfont, podawany w formie kapsułki doustnej, który ma zmniejszyć produkcję tych hormonów.

Celem badania jest ocena, czy androstenedione – jeden z głównych androgenów podwyższony u osób z CAH – obniży się po przyjmowaniu leku u dorosłych pacjentów, którzy od co najmniej sześciu miesięcy przyjmują stałą dawkę glikokortykosteroidów. Uczestnicy będą przyjmować lek codziennie przez około sześć miesięcy, a w trakcie tego czasu będą odbywać się regularne wizyty kontrolne z pobieraniem krwi w celu pomiaru poziomu hormonu oraz obserwacją ewentualnych zmian w samopoczuciu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta i ocena wstępna

    Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której potwierdzane są kryteria uczestnictwa oraz zbierane są informacje o dotychczasowym leczeniu kortykosteroidami (GC).

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym pomiar poziomu androstenedionu – hormonu z grupy androgenów, który jest podwyższony w klasycznej wrodzonej hiperplazji nadnerczy.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po wstępnej ocenie przepisuje się lek crinecerfont (nazwa handlowa NBI-74788) w postaci kapsułek do stosowania doustnego.

    Dawka podana w dostępnych danych wynosi 00 mg, przyjmowana raz dziennie, codziennie przez okres co najmniej 24 tygodni.

    Lek jest przyjmowany niezależnie od posiłków, a pacjent otrzymuje instrukcje dotyczące prawidłowego połykania kapsułki.

  3. Krok 3

    Regularne kontrole i badania

    Co cztery tygodnie pacjent przychodzi na kontrolę, podczas której pobierane są próbki krwi do ponownego pomiaru poziomu androstenedionu oraz innych hormonów.

    Ocenia się także ewentualne działania niepożądane leku i ogólny stan zdrowia.

    Każda wizyta obejmuje krótką rozmowę z personelem medycznym, który wyjaśnia wyniki i odpowiada na pytania.

  4. Krok 4

    Ocena po 24 tygodniach

    Po upływie dwudziestu czterech tygodni przeprowadzany jest szczegółowy pomiar poziomu androstenedionu przed podaniem kortykosteroidów (pre‑GC).

    Wynik ten jest porównywany z wartością wyjściową z pierwszej wizyty, aby określić zmianę spowodowaną lekiem.

    Dodatkowo ocenia się, czy obserwuje się zmniejszenie objawów związanych z nadmierną produkcją androgenów.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu planowanego okresu leczenia pacjent otrzymuje podsumowanie wyników oraz zalecenia dotyczące dalszego monitorowania swojego stanu zdrowia.

    Wszelkie dane kliniczne są archiwizowane zgodnie z wymogami badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Podpisanie świadomej zgody – uczestnik musi wyrazić zgodę na udział po uzyskaniu pełnych informacji o badaniu.
  • Wiek – uczestnik musi mieć co najmniej 18 lat; kobiety nie mogą być starsze niż 45 lat.
  • Kobiety muszą mieć wyniki badań hormonalnych: AMH (wskaźnik rezerwy jajnikowej) ≥ 1 ng/mL oraz FSH (hormon stymulujący jajnik) < 25 mIU/mL.
  • Potwierdzona diagnoza klasycznej postaci wrodzonej hiperplazji nadnerczy (CAH) spowodowanej niedoborem enzymu 21‑hydroksylazy – oparta na podwyższonym poziomie 17‑OHP, badaniu genetycznym (gen CYP21A2), wynikach przesiewowych noworodkowych lub teście stymulacji.
  • Podwyższony poziom androstenodienu (męskiego hormonu, który może być podwyższony w CAH) przed poranną dawką glikokortykoidów w dniu badania.
  • Stabilny schemat leczenia glikokortykoidami (GC) przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem, obejmujący poranną dawkę i jedną lub więcej z następujących doustnych leków: hydrokortyzon (w tym wersje o przedłużonym uwalnianiu), prednizon, prednizolon lub metylprednizolon.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje fludrokortyzon (lek zastępujący hormon mineralokortykokortykowy), jego dawka musi być stabilna od co najmniej 1 miesiąca, a badanie PRA (aktywny renina) nie może przekraczać górnej granicy normy przy zwykłej podaży sodu; w razie wyższego wyniku ciśnienie skurczowe musi wynosić > 100 mmHg, bez spadku przy zmianie pozycji, a poziomy sodu i potasu muszą być w normie.
  • Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą stosować skuteczną kontrakcję od momentu badania aż do przynajmniej 30 dni po ostatniej dawce leku lub ostatniej wizycie. Akceptowane metody to: operacyjne usunięcie jajowodów, wkładka wewnątrzmaciczna, hormonalne środki antykoncepcyjne (zawierające estrogen i progestagen lub sam progestagen) stosowane przynajmniej 3 miesiące przed badaniem, trwała sterylizacja partnera, prezerwatywy, lub całkowite powstrzymanie się od współżycia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

19 kryteriów

  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży – nie można uczestniczyć, jeśli jest się w ciąży, karmi się piersią lub planuje się zajść w ciążę w czasie badania.
  • Usunięcie macicy (histerektomia) lub jajników (ooforektomia) – osoby, które przeszły takie operacje, nie kwalifikują się.
  • Przewlekła choroba nerek lub wątroby wykryta w badaniach laboratoryjnych: eGFR (wskaźnik filtracji nerek) poniżej 45 ml/min/1,73 m², AST lub ALT (enzymy wątrobowe) powyżej 3‑krotności górnej granicy normy, lub bilirubina całkowita powyżej 1,5‑krotności normy (chyba że występuje łagodny zespół Gilberta).
  • Niski poziom neutrofili (białych krwinek) – mniej niż 1 000 komórek na mikrolitr krwi.
  • Używanie innego leku badawczego w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 półokresów (dłużej) przed badaniem, lub planowanie takiego leku w trakcie badania.
  • Przyjmowanie antagonisty receptora CRF1 (w tym crinecerfont) w ciągu ostatniego roku przed badaniem.
  • Stosowanie zakazanych leków, które nie mogą być odstawione na czas trwania badania.
  • Obecne uzależnienie od substancji lub nadużywanie alkoholu – dotyczy nielegalnych narkotyków i nieprzepisowego używania leków (uzależnienie od nikotyny i kofeiny nie wyklucza).
  • Inne postacie klasycznej wrodzonej hiperplazji nadnerczy (np. niedobór 11‑β‑hydroksylazy, 17‑α‑hydroksylazy, 3‑β‑dehydrogenazy, deficyt cięcia łańcucha P450 lub deficyt oksydoreduktazy P450) – wykluczone.
  • Znaczne ryzyko zachowań samobójczych lub agresywnych – w ostatnich 6 miesiącach aktywne myśli samobójcze z intencją działania lub planem oraz jakiekolwiek zachowania samobójcze w ciągu ostatniego roku.
  • Utrata dużej ilości krwi (550 ml lub więcej) lub oddanie krwi/blood products w ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Brak zdolności do przestrzegania wymagań badania – ocena lekarza, że pacjent nie będzie w stanie stosować się do protokołu.
  • Historia podwójnego usunięcia nadnerczy (adrenalektomia), niedoczynności przysadki (hipopituitarizm) lub potrzeba stałego przyjmowania doustnych lub wziewnych glikokortykosteroidów, które mogłyby wpływać na wyniki badania.
  • Stosowanie deksametazonu regularnie w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Podwyższone ryzyko kryzysu nadnerczowego – np. częste epizody kryzysu w przeszłości lub ostatnie zdarzenia.
  • Poważne współistniejące choroby (neurologiczne, wątrobowe, nerkowe, sercowo-naczyniowe, żołądkowo-jelitowe, hematologiczne, płucne, psychiatryczne lub hormonalne, z wyjątkiem CAH), które mogłyby utrudnić udział w badaniu lub zniekształcić wyniki.
  • Historia nowotworu, chyba że został on skutecznie wyleczony i uznany za wyleczony.
  • Uczulenie lub nadwrażliwość na antagonistę receptora CRH (CRH receptor antagonist) lub na którykolwiek składnik leku badawczego.
  • Poważne dodatkowe choroby współistniejące (CCI) – inne istotne schorzenia, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crinecerfont to lek podawany doustnie w postaci kapsułki, opracowany specjalnie dla osób z klasyczną postacią wrodzonej hiperplazji nadnerczy (CAH). Działa on poprzez zmniejszenie produkcji hormonów płciowych, zwłaszcza androgenów, które są podwyższone u pacjentów z tym schorzeniem. W badaniu lek jest testowany, aby sprawdzić, czy potrafi obniżyć poziom androstenodiolu – jednego z głównych androgenów – u dorosłych, którzy przyjmują stałą dawkę glikokortykosteroidów od co najmniej sześciu miesięcy. Jest to lek oznaczony jako lek sierocowski, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby i nie ma jeszcze wielu dostępnych alternatyw.

Co już wiadomo o tej terapii

Crinecerfont - Crinecerfont podawany jest doustnie w formie kapsułek. Obecnie znajduje się w fazie IIIb badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do powszechnego stosowania. Lek stosowany jest w leczeniu klasycznej wrodzonej hiperplazji nadnerczy (CAH), aby obniżyć nadmierny poziom androgenów. Działa jako antagonista receptora kortykotropiny (CRF), hamując wydzielanie ACTH i tym samym zmniejszając produkcję hormonów płciowych; klasyfikowany jest jako lek hormonalny‑antagonistyczny.

Badane choroby

Klasyczna wrodzona hiperplazja nadnerczy - Jest to wrodzona choroba genetyczna, w której enzymy w korze nadnerczy nie działają prawidłowo, co zaburza produkcję hormonów. Niedobór kortyzolu powoduje zwiększoną produkcję androgenów, co objawia się nadmiernym rozwojem cech płciowych już w pierwszych miesiącach życia. Z czasem może dochodzić do postępującego przyspieszenia wzrostu i wczesnego dojrzewania płciowego. Choroba ma charakter przewlekły i wymaga stałej obserwacji zmian poziomu hormonów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524282-24-00Kod protokołuNBI-74788-CAH3033Planowana liczba uczestników104 osobySponsorNeurocrine Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).