Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu u dorosłych pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH) po zmianie leczenia z przeciwciała anty-C5

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Jest to rzadkie schorzenie, w którym czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie, co prowadzi do różnych problemów zdrowotnych. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie iptacopan, który jest podawany w formie twardych kapsułek żelatynowych. Celem badania jest sprawdzenie, czy iptacopan jest równie skuteczny jak standardowe leczenie, gdy pacjenci przechodzą z terapii przeciwciałami anty-C5 na iptacopan.

W badaniu biorą udział dorośli pacjenci z PNH, którzy wcześniej byli leczeni przeciwciałami anty-C5, takimi jak eculizumab lub ravulizumab, przez co najmniej sześć miesięcy. Pacjenci muszą mieć stabilny poziom hemoglobiny, co oznacza, że ich poziom hemoglobiny wynosi co najmniej 10 g/dL. Iptacopan jest podawany doustnie dwa razy dziennie, a badanie ma na celu ocenę zmian w poziomie hemoglobiny w trakcie leczenia.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa iptacopanu przez określony czas. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy iptacopan może być skuteczną alternatywą dla obecnych metod leczenia PNH.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.

    Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat i potwierdzoną diagnozę napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) z wielkością klonu PNH w białych krwinkach wynoszącą co najmniej 10%.

    Wymagane jest, aby uczestnik był na stabilnym schemacie leczenia przeciwciałami anty-C5 (eculizumab lub dożylny ravulizumab) przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia iptacopanem

    Uczestnik musi mieć średni poziom hemoglobiny wynoszący co najmniej 10 g/dL, potwierdzony przez średnią z dostępnych pomiarów hemoglobiny z ostatnich 6 miesięcy.

    Przed rozpoczęciem leczenia iptacopanem, uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis i S. pneumoniae. Jeśli szczepienia nie zostały wcześniej wykonane, należy je przeprowadzić zgodnie z lokalnymi przepisami, co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką iptacopanu.

    Zaleca się również szczepienie przeciwko zakażeniom Haemophilus influenzae, jeśli jest dostępne i zgodne z lokalnymi przepisami.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia iptacopanem

    Leczenie iptacopanem rozpoczyna się po spełnieniu wszystkich wymagań przygotowawczych.

    Iptacopan jest podawany doustnie w postaci twardych kapsułek żelatynowych, dwa razy dziennie.

    W przypadku rozpoczęcia leczenia mniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, uczestnik musi otrzymać profilaktyczne antybiotyki na początku leczenia iptacopanem i przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są zmiany poziomu hemoglobiny przed rozpoczęciem leczenia iptacopanem oraz średnie poziomy hemoglobiny w dniach 126 i 168.

    Celem badania jest ocena, czy leczenie iptacopanem jest równie skuteczne jak standardowa opieka.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz podpisać zgodę na udział w badaniu przed jego rozpoczęciem.
  • Możesz wziąć udział, jeśli jesteś mężczyzną lub kobietą w wieku co najmniej 18 lat i masz potwierdzoną diagnozę napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). To choroba, w której niektóre komórki krwi są niszczone zbyt szybko.
  • Musisz być na stabilnym leczeniu przeciwciałami anty-C5 (takimi jak eculizumab lub dożylny ravulizumab) przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Twój średni poziom hemoglobiny (białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen) musi wynosić co najmniej 10 g/dL. Musisz mieć co najmniej dwa różne badania krwi, które to potwierdzą, zanim zaczniesz nowe leczenie.
  • Musisz być zaszczepiony przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae przed rozpoczęciem leczenia. Jeśli nie byłeś wcześniej szczepiony, musisz to zrobić zgodnie z lokalnymi przepisami, co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia. Jeśli szczepienie odbyło się mniej niż 2 tygodnie przed leczeniem, musisz przyjmować antybiotyki profilaktyczne.
  • Jeśli nie byłeś wcześniej zaszczepiony, zaleca się szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae, jeśli jest dostępne i zgodne z lokalnymi przepisami. Szczepienie powinno odbyć się co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia. Jeśli szczepienie odbyło się mniej niż 2 tygodnie przed leczeniem, musisz przyjmować antybiotyki profilaktyczne.
  • Musisz być w stanie dobrze komunikować się z osobą prowadzącą badanie, rozumieć i przestrzegać wymagań badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez lek badany.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek stosowany doustnie dwa razy dziennie. Jest badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH), którzy wcześniej reagowali na leczenie przeciwciałem anty-C5. Celem badania jest sprawdzenie, czy iptacopan jest równie skuteczny jak standardowe leczenie, gdy pacjenci przechodzą na terapię iptacopanem.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Iptacopan jest lekiem podawanym doustnie, dwa razy dziennie, stosowanym w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu do standardowej terapii. Główne wskazania terapeutyczne obejmują pacjentów z PNH, którzy osiągnęli poziom hemoglobiny co najmniej 10 g/dL w odpowiedzi na przeciwciała anty-C5 i przechodzą na leczenie iptacopanem. Mechanizm działania iptacopanu polega na hamowaniu białka w szlaku dopełniacza, co pomaga w redukcji niszczenia czerwonych krwinek. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje go jako inhibitor szlaku dopełniacza.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – Jest to rzadkie schorzenie krwi, w którym dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Choroba ta jest spowodowana mutacją genetyczną, która prowadzi do braku pewnych białek na powierzchni krwinek, co czyni je podatnymi na atak przez układ dopełniacza. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, ciemne zabarwienie moczu oraz zwiększone ryzyko zakrzepów krwi. Choroba może postępować powoli, a jej objawy mogą się nasilać z czasem. W niektórych przypadkach może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak niewydolność szpiku kostnego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502148-10-00Kod protokołuCLNP023C12303Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).