Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leriglitazonu u dorosłych mężczyzn z mózgową adrenoleukodystrofią

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Cerebral adrenoleukodystrophy (cALD) is a serious condition that affects the brain. This study is focused on evaluating a treatment called leriglitazone for adult men with this disease. The purpose of the study is to see if leriglitazone can help increase survival compared to a placebo, which looks like the real treatment but does not contain the active substance.

The study involves taking leriglitazone as an oral suspension, which means it is a liquid taken by mouth. Participants will be monitored to see how the treatment affects their health over time. The main goal is to determine if leriglitazone can help patients live longer or prevent them from becoming bedridden and needing permanent breathing support.

Throughout the study, researchers will also look at other health measures, such as changes in brain function and quality of life. This will help to understand the overall impact of leriglitazone on people with cerebral adrenoleukodystrophy. The study is expected to continue until 2026, providing valuable information on the safety and effectiveness of this treatment.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzenie genetyczne X-ALD oraz brak poważnych zaburzeń funkcji poznawczych.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek leriglitazone w formie zawiesiny doustnej. Lek ten jest porównywany z placebo, które ma podobny wygląd.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez badaczy i dostosowane do potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są różne testy, takie jak ocena funkcji poznawczych i badania obrazowe.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    Na koniec badania analizowane są wyniki, w tym zmiany w skali Loes oraz inne parametry kliniczne i biomarkery.

    Celem jest ocena, czy leriglitazone wpływa na poprawę przeżywalności i inne aspekty zdrowia uczestników w porównaniu do placebo.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w grudniu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą otrzymać informacje na temat ogólnych wyników badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie przeczytać i zrozumieć formularz zgody oraz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent musi być mężczyzną w wieku co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć potwierdzenie genetyczne choroby X-ALD.
  • Pacjent musi mieć postępującą cerebralną adrenoleukodystrofię (cALD), co oznacza obecność zmian w mózgu widocznych w badaniach obrazowych.
  • Pacjent nie może mieć zalecenia do przeszczepu szpiku kostnego (HSCT) lub nie chce poddać się takiemu przeszczepowi.
  • Pacjent musi mieć wynik Loes między 0,5 a 12 w momencie badania przesiewowego. Loes to skala oceniająca zmiany w mózgu.
  • Pacjent nie może mieć poważnych zaburzeń funkcjonalnych, z wyjątkiem bycia przykuty do wózka inwalidzkiego lub całkowitej nietrzymania moczu, które są oczekiwanymi objawami choroby.
  • Pacjent nie może mieć poważnych zaburzeń poznawczych, które uniemożliwiłyby mu udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję nadnerczy lub odpowiednie leczenie zastępcze, jeśli występuje niewydolność nadnerczy.
  • Pacjent musi być chirurgicznie wysterylizowany lub, jeśli nie jest, musi stosować odpowiednią antykoncepcję podczas stosunków seksualnych z partnerką, która jest w ciąży lub może zajść w ciążę, oraz nie oddawać nasienia od pierwszej dawki leku do co najmniej 90 dni po ostatniej dawce. Całkowita abstynencja jest również akceptowalna.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest mężczyzną.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leriglitazon to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych mężczyzn z mózgową adrenoleukodystrofią. Jego głównym celem jest zwiększenie przeżywalności pacjentów. Lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy może poprawić wyniki zdrowotne u osób z tą rzadką chorobą genetyczną.

Co już wiadomo o tej terapii

Leriglitazon – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia mózgowej adrenoleukodystrofii (cALD) u dorosłych mężczyzn. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zwiększenie przeżywalności pacjentów z cALD. Mechanizm działania leriglitazonu polega na modulacji receptorów jądrowych, co wpływa na procesy zapalne i metaboliczne w organizmie. Klasyfikowany jest jako lek z grupy agonistów receptorów PPAR-gamma.

Badane choroby

Mózgowa postać adrenoleukodystrofii (cALD) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie chłopców. Charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem osłonek mielinowych w mózgu, co prowadzi do zaburzeń neurologicznych. Objawy mogą obejmować problemy z koncentracją, utratę zdolności motorycznych, a także zmiany w zachowaniu. Choroba postępuje szybko, prowadząc do poważnych upośledzeń neurologicznych. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą stać się przykuci do łóżka i wymagać stałego wsparcia oddechowego. Choroba jest związana z mutacjami w genie ABCD1, co prowadzi do akumulacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515104-39-00Kod protokołuMT-3-01Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorMinoryx Therapeutics S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).