Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa SIR9900 u pacjentów z zespołem VEXAS

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

VEXAS Syndrome jest rzadką chorobą zapalną, w której organizm produkuje nieprawidłowe białka prowadzące do gorączki, zmęczenia, niedokrwistości i problemów skórnych. Obecnie leczenie polega głównie na podawaniu glukokortykosteroidów, które tłumią stan zapalny, ale mogą wywoływać działania niepożądane. Badanie dotyczy nowego leku doustnego w postaci tabletki, nazwanego SIR9900, podawanego w dawkach 20 mg lub 30 mg, oraz porównania go z placebo, czyli nieaktywną substancją.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku SIR9900 w leczeniu VEXAS Syndrome. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup i nie będą wiedzieli, czy otrzymują lek czy placebo, co zapewnia obiektywność wyników. Badanie trwa około 24 tygodni, w trakcie których pacjenci przyjmują tabletki codziennie, a personel medyczny regularnie monitoruje objawy, wyniki badań krwi oraz ewentualne działania niepożądane. Po zakończeniu okresu leczenia uczestnicy będą oceniani pod kątem poprawy stanu zdrowia i bezpieczeństwa stosowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie leku

    Po zapisaniu się do badania pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z trzech grup: SIR9900 w dawce 20 mg, SIR9900 w dawce 30 mg lub placebo. przydzielenie jest tajne i nie jest znane pacjentowi ani personelowi badania.

  2. Krok 2

    Ocena wyjściowa

    Przed rozpoczęciem przyjmowania leku wykonuje się badania wyjściowe, w tym badanie kliniczne, pobranie krwi do pomiaru CRP, ESR i ferrytyny oraz zapis aktualnej dawki glikokortykosteroidów (GC). wyniki służą do późniejszej oceny skuteczności i bezpieczeństwa.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Pacjent otrzymuje leki w postaci tabletki do przyjmowania doustnie. W zależności od przydzielonej grupy jest to SIR9900 20 mg, SIR9900 30 mg lub placebo. tabletka jest przyjmowana zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania, zazwyczaj raz dziennie.

    W części a (badanie dawkowania) leczenie trwa do momentu zakończenia oceny wstępnej, zazwyczaj około 12 tygodni. W części B (badanie skuteczności) leczenie może trwać do 52 tygodni.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne

    Podczas trwania badania pacjent odwiedza ośrodek badawczy regularnie, zazwyczaj co 2‑4 tygodnie. Podczas każdej wizyty przeprowadza się badania krwi, ocenia się objawy choroby oraz zbiera informacje o ewentualnych działaniach niepożądanych.

    Każda wizyta kończy się krótką oceną stanu pacjenta i ewentualnym dostosowaniem dalszego planu leczenia.

  5. Krok 5

    Ocena tolerancji i bezpieczeństwa

    W trakcie całego badania monitorowane są działania niepożądane (niepożądane objawy związane z lekiem), poważne działania niepożądane oraz znaczące zmiany w wynikach laboratoryjnych. Każde niepokojące zdarzenie jest rejestrowane i oceniane pod kątem związku z lekiem.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności

    W części a ocenia się, czy pacjent jest w stanie zmniejszyć dawkę glikokortykosteroidów do ≤10 mg/dzień lub czy nie wystąpił przedwczesny koniec leczenia lub zaostrzenie choroby.

    W części B głównym celem jest określenie, czy pacjent osiągnął ogólną odpowiedź kliniczną (ocr) do końca tygodnia 24. dodatkowo obserwuje się liczbę dni bez zaostrzeń oraz zmiany w poziomach CRP, ESR i ferrytyny.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału

    Po upływie określonego czasu (do 52 tygodni) badanie zostaje zakończone. Pacjent przechodzi ostateczne badania kontrolne, a wyniki są podsumowywane. Po zakończeniu nie ma dalszych wymagań związanych z protokołem badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi rozumieć, dobrowolnie zgodzić się na udział i podpisać pisemną zgodę na badanie.
  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat i może być zarówno mężczyzną, jak i kobietą.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną mutację patogenną w genie UBA1 (w miejscu metionina‑41 lub w sąsiednim miejscu cięcia RNA), wykrytą w próbce krwi lub szpiku metodą sekwencjonowania (np. NGS, ddPCR lub Sanger).
  • W ciągu ostatnich 6 miesięcy musi występować co najmniej jeden objaw związany z zespołem VEXAS, np. zmiany skórne (takie jak zapalenie skóry), zapalenie naczyń, bóle stawów lub zapalenie chrząstek, problemy oczu (zapalenie spojówek lub tęczówki), obrzęk wokół oczu, zapalenie najądrza, lub zapalenie płuc.
  • Uczestnik musi przyjmować stabilną dawkę glikokortykoidów (prednizon lub prednizolon) w wysokości od 15 do 45 mg dziennie przez co najmniej 10 dni przed rozpoczęciem badania. (Osoby przyjmujące niższą dawkę 10‑14 mg razem z innym lekiem przeciwzapalnym mogą wziąć udział, jeśli po odstawieniu tego leku zwiększą dawkę glikokortykoidów do 15‑45 mg.)
  • Wynik oceny sprawności fizycznej Karnofsky musi wynosić co najmniej 50 % (oznacza, że osoba potrafi wykonywać podstawowe czynności, choć może potrzebować pewnej pomocy).
  • Przed rozpoczęciem badania muszą być spełnione kryteria prawidłowej pracy organów: enzymy wątrobowe (AST i ALT) nie wyższe niż 3‑krotność normy, bilirubina całkowita nie wyższa niż 2‑krotność normy (do 4‑krotności przy zespole Gilberta), klirens kreatyniny ≥30 ml/min, liczba neutrofili we krwi ≥500/µl, czas krzepnięcia (PT/INR) ≤1,5‑krotności normy (chyba że pacjent przyjmuje leki przeciwzakrzepowe), czas częściowej tromboplastyny (PTT) ≤1,5‑krotności normy (chyba że przyjmowane są leki przeciwzakrzepowe), liczba płytek krwi ≥25 × 10⁹/l oraz mniej niż 5 % niedojrzałych komórek (blasty) w krwi.
  • Kobiety muszą mieć negatywny test ciążowy (β‑hCG) i nie mogą karmić piersią. Muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji, chyba że są po menopauzie (co najmniej 12 miesięcy bez miesiączki) lub przeszły trwałą sterylizację (np. podwójne podwiązanie jajowodów, całkowite usunięcie macicy lub jajników).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Przeszło przeszczepienie komórek macierzystych od dawcy (allo‑HSCT) lub przeszczepienie narządu (z wyjątkiem rogówki).
  • Obecnie przyjmuje ogólnoustrojowe kortykosteroidy (GC) z powodu innych chorób niż VEXAS, co według lekarza może utrudnić stopniowe zmniejszanie ich dawki i ocenę działania leku.
  • Ma więcej niż jeden pobyt na intensywnej terapii z powodu zaostrzenia VEXAS w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Otrzymał(a) co najmniej 9 jednostek przetoczonej czerwonej krwi (RBC) w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Ma zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS), który wymaga leczenia przeciwnowotworowego lub przeszczepu komórek macierzystych, lub jest klasyfikowany jako wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka według skali IPSS‑R.
  • W ciągu ostatniego roku miał(a) nowotwór, z wyjątkiem MDS, wyleczonego raka skóry nie‑czerniaka lub wyleczonego raka in situ.
  • Stosował(a) leki zwane inhibitorami hipometylacji (HMA) w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub więcej niż 4 cykle tych leków w przeszłości.
  • Stosował(a) leki przeciwzapalne nie będące kortykosteroidami lub terapię wspomagającą krew w określonym czasie przed badaniem.
  • Stosował(a) leki przeciwpłytkowe (oprócz niskiej dawki aspiryny ≤100 mg dziennie) w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Ma zdiagnozowany szpiczak mnogi lub bardzo wysokie poziomy białka M (≥3 g/dl) lub nieprawidłowy stosunek i poziom wolnych łańcuchów lekkich (FLC) (stosunek ≥100 lub poziom ≥100 mg/dl).
  • Stosował(a) leki, które są metabolizowane przez enzymy wątrobowe CYP1A2, CYP3A lub CYP2C8 i mają wąski zakres terapeutyczny, w ciągu pięciu okresów półtrwania przed podaniem badanej substancji; takie leki są zakazane przez cały czas trwania badania.
  • Miał(a) istotne krwawienia w ciągu ostatnich 3 miesięcy, oceniane jako co najmniej stopień 2 wg klasyfikacji CTCAE, chyba że były spowodowane konkretną przyczyną.
  • Ma historię znaczących chorób sercowo‑naczyniowych lub poważnych nieprawidłowości rytmu serca wykrytych w badaniu EKG, w tym: a) ciężkie zdarzenie sercowe (≥ stopień 3 wg CTCAE) w ciągu ostatnich 3 miesięcy; b) niewydolność serca ograniczająca codzienne czynności.
  • W ciągu ostatnich 60 dni miał(a) zakrzepy lub zatory w tętnicach lub żyłach, takie jak zakrzepica żył głębokich, zator płucny lub udar mózgu (w tym przemijające ataki niedokrwienne).
  • Ma umiarkowane lub ciężkie uszkodzenie wątroby (klasa Child‑Pugh B lub C) lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby.
  • Ma niekontrolowane zakażenie wirusem HIV (bez leczenia lub z leczeniem, ale przy wykrywalnym poziomie wirusa we krwi).
  • Posiada pozytywny wynik testu QuantiFERON (lub innego testu uwalniania interferonu‑gamma) w trakcie badań wstępnych.
  • Uczestniczy jednocześnie w innym badaniu interwencyjnym lub przyjmował(a) eksperymentalny lek w ciągu ostatnich 28 dni lub pięciu okresów półtrwania (co dłużej).
  • Ma ostrą, aktywną infekcję wymagającą systemowego leczenia antybiotykami w momencie zgłoszenia się do badania (z wyłączeniem jedynie profilaktycznych lub przewlekłych antybiotyków stosowanych w nieostrych stanach).
  • Ma znaną nadwrażliwość (alergię) na lek SIR9900 lub którykolwiek z jego nieaktywnych składników.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SIR9900 to badany w badaniu lek w formie tabletki przyjmowanej doustnie. Lek ten jest testowany pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności w leczeniu zespołu VEXAS. W pierwszej części badania (część A) oceniano różne dawki leku, aby wybrać najodpowiedniejszą do dalszych badań. W drugiej części (część B) sprawdzano, jak dobrze wybrana dawka wpływa na ogólną odpowiedź kliniczną pacjentów i czy jest bezpieczna w użyciu. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze nie wiedzą, czy podawany jest lek badany, czy placebo, co pomaga uzyskać wiarygodne wyniki.

Co już wiadomo o tej terapii

SIR9900 10mg - Tabletka przyjmowana doustnie, zazwyczaj w dawce 30 mg; substancja jest wciąż badana i nie ma jeszcze zatwierdzenia w medycynie, znajduje się w fazie badań klinicznych. Głównym wskazaniem jest leczenie rzadkiego zespołu VEXAS, który objawia się silnym zapaleniem układu odpornościowego. Lek działa poprzez blokowanie określonych enzymów wewnątrz komórek, co ogranicza nadmierną reakcję zapalną. Należy do grupy doustnych inhibitorów kinaz (mały cząsteczkowy inhibitor).

Badane choroby

Zespół VEXAS - Zespół VEXAS jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, której przyczyną są somatyczne mutacje w genie UBA1. Objawy pojawiają się u dorosłych, najczęściej mężczyzn, i obejmują gorączkę, zmiany skórne, zapalenie stawów oraz problemy z krwią, takie jak anemia i małopłytkowość. Choroba charakteryzuje się nawracającymi epizodami zapalenia, które mogą trwać tygodnie lub miesiące. Z czasem może dochodzić do postępującego uszkodzenia narządów, w tym płuc i serca. Stan zapalny jest zwykle oporny na standardowe dawki kortykosteroidów, co wymusza konieczność ich podwyższania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524918-28-00Kod protokołuSIR9900-GLB-202Planowana liczba uczestników110 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).