Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność momelotinibu u pacjentów z zespołem VEXAS z lub bez współistniejącego zespołu mielodysplastycznego

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy leczenia pacjentów z zespołem VEXAS (rzadka choroba zapalna związana z mutacją genu UBA1) oraz pacjentów, u których współwystępuje zespół mielodysplastyczny (zaburzenie rozwoju komórek krwi w szpiku kostnym). W badaniu stosowany jest lek momelotynib (GSK3070785) w postaci tabletek przyjmowanych doustnie.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa momelotynibu u pacjentów z zespołem VEXAS, którzy nie reagują wystarczająco na leczenie sterydami lub są od nich zależni. Lek będzie podawany przez okres do 48 tygodni w maksymalnej dawce dobowej wynoszącej 300 mg.

W pierwszej części badania zostanie ustalona najbezpieczniejsza dawka leku, którą następnie otrzymają pozostali uczestnicy badania. Podczas terapii będzie oceniana odpowiedź na leczenie, możliwość zmniejszenia dawki sterydów oraz wpływ leku na objawy choroby. U pacjentów będzie również monitorowane bezpieczeństwo leczenia i występowanie działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz tabletkę momelotinibu, którą należy przyjmować doustnie.

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonane badanie sprawdzające ogólny stan zdrowia oraz podstawowe badania laboratoryjne.

  2. Krok 2

    Pierwszy cykl leczenia

    Pierwszy cykl leczenia trwa 4 tygodnie.

    W tym czasie lekarz będzie monitorować możliwe działania niepożądane leku.

    Dodatkowy 4-tygodniowy okres obserwacji może być potrzebny do oceny bezpieczeństwa leku.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia

    Regularne wizyty kontrolne odbędą się w tygodniu 4, 12, 16 i 24 od rozpoczęcia leczenia.

    Podczas wizyt będzie oceniana skuteczność leczenia i prowadzone będą badania krwi.

    Lekarz będzie sprawdzać możliwość zmniejszenia dawki sterydów (jeśli są przyjmowane).

  4. Krok 4

    Ocena końcowa

    Główna ocena skuteczności leczenia nastąpi po 24 tygodniach.

    Zostanie sprawdzona odpowiedź na leczenie oraz możliwość zmniejszenia lub odstawienia innych leków.

    Dalsza obserwacja będzie prowadzona do 48 tygodnia oraz przez okres 12 miesięcy pod kątem przeżycia.

  5. Krok 5

    Badania dodatkowe

    W trakcie badania będą wykonywane specjalistyczne analizy genetyczne (badanie mutacji UBA1).

    Oceniane będą zmiany w przebiegu zespołu mielodysplastycznego (jeśli występuje) w tygodniu 12 i 24.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek powyżej 18 lat
  • Potwierdzona diagnoza zespołu VEXAS z mutacją genu UBA1 oraz występującymi objawami wymagającymi leczenia immunosupresyjnego i przyjmowania co najmniej 10 mg/dzień glikokortykosteroidów
  • Stan sprawności według skali ECOG od 0 do 2 (skala oceniająca ogólną sprawność pacjenta od 0 - pełna aktywność do 5 - zgon)
  • Prawidłowa funkcja wątroby (poziom enzymów wątrobowych nie przekraczający 3-krotności normy)
  • Prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny powyżej 30 ml/min)
  • Brak kontroli objawów związanych z zespołem VEXAS pomimo wcześniejszego leczenia
  • Dozwolone jest jednoczesne przyjmowanie tylko jednego leku sterydowego
  • Konieczne jest zachowanie 28-dniowego okresu przerwy od stosowania innych leków immunosupresyjnych przed rozpoczęciem badania
  • Zakaz stosowania erytropoetyny/luspaterceptu (czynników wzrostu) w okresie 28 dni przed włączeniem do badania
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym:
    • Negatywny test ciążowy wykonany w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia
    • Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i 12 tygodni po jego zakończeniu
    • Zgoda na zapoznanie się z procedurami zachowania płodności
    • Dla mężczyzn:
      • Zgoda na stosowanie prezerwatyw podczas współżycia z kobietami w wieku rozrodczym w trakcie badania i 12 tygodni po jego zakończeniu
      • Zgoda na zapoznanie się z procedurami zachowania płodności
      • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat
  • Występowanie aktywnej choroby nowotworowej wymagającej leczenia (z wyjątkiem zespołu mielodysplastycznego)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Ciężka niewydolność wątroby (zaburzenia funkcjonowania wątroby)
  • Ciężka niewydolność nerek (zaburzenia funkcjonowania nerek)
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku momelotinib
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie)
  • Poważne infekcje wymagające dożylnego podawania antybiotyków w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Niestabilne schorzenia sercowo-naczyniowe (problemy z sercem lub układem krążenia)
  • Brak zgody na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Momelotinib jest lekiem badanym w terapii zespołu VEXAS. Jest to lek doustny, który działa jako inhibitor kinaz JAK1/JAK2/ACVR1. Lek ten jest testowany u pacjentów z zespołem VEXAS, którzy mogą również cierpieć na zespół mielodysplastyczny. Jest to szczególnie ważna opcja dla pacjentów, którzy nie reagują wystarczająco dobrze na leczenie sterydami lub są od nich zależni. Momelotinib jest badany pod kątem jego zdolności do łagodzenia objawów związanych z zespołem VEXAS i poprawy jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Momelotinib – Jest to doustny lek będący inhibitorem kinaz JAK1/JAK2, obecnie badany w leczeniu zespołu VEXAS oraz zespołów mielodysplastycznych. Substancja ta działa poprzez blokowanie szlaku sygnałowego JAK-STAT, który odgrywa kluczową rolę w procesach zapalnych i produkcji komórek krwi. Lek jest testowany u pacjentów z zespołem VEXAS (rzadka choroba genetyczna związana z mutacją genu UBA1) oraz u osób z zespołem mielodysplastycznym, szczególnie u tych, którzy wykazują oporność lub zależność od steroidów. Momelotinib należy do grupy leków immunomodulujących i przeciwzapalnych, a jego skuteczność jest obecnie oceniana w badaniach klinicznych fazy II.

Badane choroby

  • Zespół mielodysplastyczny

    Jest to grupa chorób szpiku kostnego, w których występują zaburzenia w produkcji komórek krwi. W przebiegu choroby szpik kostny wytwarza nieprawidłowe, niedojrzałe komórki krwi, które nie funkcjonują prawidłowo. Prowadzi to do niedoboru prawidłowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Pacjenci mogą odczuwać zmęczenie, osłabienie i zwiększoną podatność na infekcje. Choroba rozwija się powoli i może występować w różnych postaciach o różnym nasileniu objawów.

  • Zespół VEXAS

    Jest to rzadka choroba genetyczna związana z mutacją w genie UBA1 na chromosomie X. Charakteryzuje się występowaniem stanu zapalnego w różnych częściach ciała oraz nieprawidłowościami w komórkach krwi. U pacjentów występują charakterystyczne wakuole w komórkach krwi. Choroba objawia się nawracającymi gorączkami, zmianami skórnymi i bólem stawów. Występuje głównie u osób dorosłych, częściej u mężczyzn. Objawy mogą się zmieniać w czasie trwania choroby.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519779-24-00Kod protokołuGFM-VEXAS-MMBPlanowana liczba uczestników57 osóbSponsorGroupe Francophone Des Myelodysplasies

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).