Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy III porównujące elritercept i epoetin alfa w leczeniu anemii u dorosłych pacjentów z niskiego ryzyka zespołem mielodysplastycznym wymagających transfuzji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z Myelodysplastic syndromes, czyli grupą chorób, w których szpik kostny nie wytwarza prawidłowych krwinek, co często prowadzi do niedokrwistości, czyli niskiego poziomu czerwonych krwinek i wymaga regularnych transfuzji krwi.

W badaniu porównuje się dwa leki podawane podskórnie (wstrzykiwanie pod skórę): testowy lek elritercept oraz lek kontrolny epoetin alfa. Oba leki mają na celu pobudzenie produkcji czerwonych krwinek, aby zmniejszyć potrzebę transfuzji. Głównym celem badania jest sprawdzenie, który z leków lepiej pozwala pacjentom na co najmniej 12‑tygodniową nieprzerwaną niezależność od transfuzji przy jednoczesnym wzroście poziomu hemoglobiny (białka transportującego tlen) o co najmniej 1,5 g/dL.

Uczestnicy rozpoczynają leczenie w pierwszym dniu badania i regularnie otrzymują swoje leki, a co kilka tygodni wykonywane są badania krwi, aby monitorować poziom hemoglobiny i sprawdzać, czy nie potrzebują transfuzji. Badanie trwa do 24 tygodni od rozpoczęcia leczenia, w trakcie którego rejestruje się, jak długo pacjenci pozostają bez potrzeby podawania krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia (c1d1)

    Pierwszy dzień cyklu 1 (c1d1) oznacza podanie pierwszej dawki leku przypisanego w badaniu.

    W grupie testowej podaje się elritercept w dawce 5 mg/kg podskórnie (iniekcja pod skórę).

    W grupie porównawczej podaje się epoetin alfa w dawce 80000 iu (jednostki międzynarodowe) podskórnie.

  2. Krok 2

    Regularne podawanie leku

    Kolejne dawki leku podawane są zgodnie z harmonogramem protokołu od dnia rozpoczęcia leczenia do tygodnia 24.

    Każda dawka jest podawana podskórnie w tej samej jednostce dawkowania (5 mg/kg dla elritercept, 80000 iu dla epoetin alfa).

    Dokładna częstotliwość podania (np. co tydzień) określa protokół badania i jest przestrzegana przez pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie parametrów krwi

    Regularnie wykonywane są badania krwi, w tym pomiar poziomu hemoglobiny (Hgb).

    Wyniki służą do oceny reakcji na lek oraz do ustalenia, czy pacjent potrzebuje transfuzji czerwonych krwinek.

  4. Krok 4

    Ocena niezależności od transfuzji

    Przez co najmniej 12 kolejnych tygodni od c1d1, jeśli pacjent nie otrzymuje transfuzji czerwonych krwinek i średni wzrost Hgb wynosi co najmniej 1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej, uznaje się osiągnięcie głównego celu badania.

    Jeśli okres bez transfuzji trwa co najmniej 16 tygodni, spełniony jest jeden z drugorzędnych celów.

  5. Krok 5

    Kontynuacja lub zakończenie leczenia

    Jeśli kryteria niezależności od transfuzji nie zostaną spełnione wcześniej, leczenie jest kontynuowane do tygodnia 24.

    Po osiągnięciu kryteriów lub zakończeniu 24‑tygodniowego okresu leczenia, podawanie leku zostaje zakończone.

  6. Krok 6

    Ocena końcowa

    Na koniec tygodnia 24 przeprowadzane są ostateczne badania laboratoryjne i ocena kliniczna.

    Wyniki służą do określenia, czy pacjent spełnił kryteria głównego i drugorzędnych celów badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat lub więcej, niezależnie od płci.
  • Uczestnik musi być w stanie zrozumieć cel i ryzyko badania oraz samodzielnie podpisać formularz zgody i wyrazić zgodę na użycie swoich danych medycznych.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę myelodysplastycznego zespołu (MDS) według klasyfikacji WHO 2016 oraz być sklasyfikowany jako bardzo niski, niski lub pośredni ryzyko w systemie IPSS‑R, co zostanie zweryfikowane przez centralne laboratorium przed losowaniem. Wartości hemoglobiny, płytek krwi i bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) muszą być pobrane co najmniej 14 dni po transfuzji czerwonych krwinek lub 7 dni po transfuzji płytek, chyba że uzna się je za wyniki przed transfuzją.
  • W próbce szpiku pobranej w trakcie badania musi być mniej niż 5 % blastów (niedojrzałych komórek), a wynik ten musi zostać potwierdzony przez niezależnego patologa.
  • Poziom seryjnej erytropoetyny (EPO) we krwi musi wynosić poniżej 500 U/L; próbka krwi musi być pobrana co najmniej 14 dni po transfuzji czerwonych krwinek, chyba że uzna się ją za wynik przed transfuzją.
  • Uczestnik musi potrzebować transfuzji czerwonych krwinek: w ciągu 8 tygodni przed losowaniem musi otrzymać od 2 do 6 jednostek pakowanych czerwonych krwinek (pRBC). Transfuzje liczone są tylko wtedy, gdy poziom hemoglobiny w momencie transfuzji (lub w ciągu 3 dni przed nią) wynosił ≤ 9,0 g/dL z objawami anemii lub ≤ 7,0 g/dL bez objawów. Transfuzje przy wyższych wartościach hemoglobiny lub wykonane z powodu operacji, infekcji lub krwawień nie spełniają tego kryterium.
  • Po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek przed losowaniem poziom hemoglobiny musi być niższy niż 11,0 g/dL.
  • Uczestnik musi mieć ocenę w skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) równą 0, 1 lub 2, co oznacza, że jest w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkim lub umiarkowanym ograniczeniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

31 kryteriów

  • Wcześniejsze stosowanie leków pobudzających produkcję czerwonych krwinek, takich jak epoetyn alfa, darbopeetyn, czynniki wzrostu granulocytów lub ich pochodne, leki immunomodulujące (np. lenalidomid), leki zmniejszające metylację DNA, luspatercept, sotatercept, imetelstat lub elritercept, leki immunosupresyjne, przeszczepienie szpiku kostnego, chelatacja żelaza < 8 tygodni przed losowaniem, oraz leki anaboliczne (androgeny) podane w ciągu ostatnich 8 tygodni – wszystkie te leki mogą wpływać na wyniki badania.
  • Historia przeszczepienia narządu (np. serca, wątroby) lub przeszczepienia szpiku kostnego.
  • Aktywna infekcja wymagająca podania antybiotyków dożylnie w ciągu ostatnich 28 dni lub doustnie w ciągu ostatnich 14 dni.
  • Pozytywny wynik testu na HIV, aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV) lub C (HCV).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub wyższy niż 40 kg/m² – oznacza bardzo dużą masę ciała, co może zwiększać ryzyko powikłań.
  • Przeprowadzenie poważnej operacji chirurgicznej w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Nowe lub słabo kontrolowane napady padaczki w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Alergia lub reakcja anafilaktyczna (poważna reakcja alergiczna) na składniki badanej substancji lub podobne białka rekombinowane.
  • Historia czystej czerwienicy (czysta niewydolność erytropoezy) lub występowanie przeciwciał przeciwko erytropoetynie (Hormon pobudzający produkcję czerwonych krwinek).
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych:
    • liczba neutrofili (ANC) < 500/µL ( bardzo niski poziom białych krwinek),
    • liczba płytek krwi < 50 000/µL lub ≥ 450 000/µL,
    • enzymy wątrobowe (AST lub ALT) ≥ 3 krotności górnej granicy normy,
    • bilirubin (żółtaczka) ≥ 2 krotności górnej granicy normy,
    • szacowana filtracja kłębuszkowa nerek (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m²,
    • ferrytyna ≤ 50 µg/L,
    • foliany ≤ 2,0 ng/mL,
    • witamina B12 ≤ 200 pg/mL.
    • Uczestnictwo w innym badaniu interwencyjnym lub przyjmowanie innego leku badawczego w czasie pięciu okresów półtrwania tego leku.
    • Rozpoznanie MDS z nieprawidłowością genetyczną del(5q), MDS nieklasyfikowane wg WHO 2016 lub wtórne MDS – te podtypy nie są objęte badaniem.
    • Brak zgody na spełnienie wymogów protokołu lub niemożność przestrzegania wymagań badania.
    • Osoby zdolne do poczęcia (kobiety w wieku rozrodczym) muszą zgodzić się na co najmniej jedną bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 60 dni po ostatniej dawce leku.
    • Mężczyźni płodni muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas całego okresu badania i przez co najmniej 60 dni po ostatniej dawce.
    • Pozytywny test ciążowy, aktualna ciąża lub karmienie piersią bez zgody na zaprzestanie karmienia na czas trwania badania i 60 dni po jego zakończeniu.
    • Osoby objęte specjalnymi przepisami we Francji (osoby pod ochroną sądową, nieubezpieczone lub chronione prawnie) – nie spełniają kryteriów zgodnie z lokalnym prawem.
    • Historia rozpoznania ostrej białaczki szpikowej (AML).
    • Anemia spowodowana inną przyczyną, taką jak talasemia, niedoczynność tarczycy, niedobory żelaza, witaminy B12, witaminy B6, cynku lub kwasu foliowego, autoimmunologiczne lub dziedziczne hemolezy, znaczne krwawienia, czy leki wywołujące niedokrwistość.
    • Znaczna choroba sercowo-naczyniowa, określona jako klasa III lub IV wg NYHA (poważne ograniczenie aktywności), wydłużony odcinek QTcF > 500 ms (ryzyko zaburzeń rytmu serca), niekontrolowane zaburzenia rytmu, zawał serca lub niestabilna dławica piersiowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
    • Spuszczona frakcja wyrzutowa serca (EF) < 35 % potwierdzona echokardiografią (słaba wydolność serca).
    • Historia zakrzepowo-zatorowych zdarzeń w ciągu ostatnich 6 miesięcy, takich jak udar mózgu, przejściowy atak niedokrwienny, zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna, zakrzepy tętnicze lub inne poważne zakrzepy.
    • Nieuregulowane nadciśnienie tętnicze, czyli powtarzające się ciśnienie skurczowe ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ≥ 100 mmHg mimo leczenia.
    • Historia innych nowotworów poza MDS – pacjenci muszą być wolni od choroby nowotworowej przez co najmniej 3 lata i nie przyjmować obecnie leczenia onkologicznego; niektóre łagodne nowotwory skóry lub wczesne zmiany nowotworowe (np. rak szyjki macicy in situ) mogą być dopuszczone pod warunkiem braku terapii.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Erytropoetyna alfa

    to lek, który pobudza szpik kostny do wytwarzania czerwonych krwinek. W badaniu jest używany jako standardowe leczenie (porównawcze) niedokrwistości spowodowanej zespołami mielodysplastycznymi. Podaje się go w postaci zastrzyku podskórnego. Celem leku jest zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi i podniesienie poziomu hemoglobiny we krwi.

  • Elritercept

    jest nowym, testowanym lekiem. Również podaje się go w formie zastrzyku podskórnego. Działa poprzez blokowanie sygnału, który hamuje produkcję czerwonych krwinek, co pomaga organizmowi wytwarzać ich więcej. W badaniu jest porównywany z erytropoetyną alfa, aby sprawdzić, czy lepiej utrzymuje pacjentów bez transfuzji krwi i podnosi poziom hemoglobiny.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ERYTHROPOIETIN

    Lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań, jest już zatwierdzony i szeroko stosowany w medycynie. Stosuje się go przede wszystkim w leczeniu anemii, w tym tej spowodowanej zespołami mielodysplastycznymi. Działa poprzez pobudzanie szpiku kostnego do produkcji czerwonych krwinek, naśladując naturalny hormon erytropoetynę. Należy do grupy leków zwanych rekombinowanymi hormonami erytropoetycznymi.

  • Elritercept

    Produkt podawany podskórnie w postaci roztworu do iniekcji, jest obecnie badany w ramach prób klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania. Przeznaczony jest do leczenia anemii u pacjentów z niskim ryzykiem zespołów mielodysplastycznych. Działa poprzez blokowanie czynników, które hamują wytwarzanie czerwonych krwinek, co pozwala organizmowi lepiej je produkować. Jest klasyfikowany jako eksperymentalny lek biologiczny modyfikujący proces tworzenia komórek krwi.

Badane choroby

Zespoły mielodysplastyczne - To grupa zaburzeń, w których szpik kostny nie wytwarza prawidłowych krwinek. Początkowo może wystąpić niewielka liczba nieprawidłowych komórek we krwi. Z czasem liczba tych komórek może rosnąć, co prowadzi do zmniejszenia liczby czerwonych i białych krwinek oraz płytek. Niedobory te mogą powodować zmęczenie, bladość i łatwe siniaczenie. Choroba może postępować powoli lub przyspieszyć, prowadząc do dalszych zmian w szpiku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523544-12-00Kod protokołuTAK-226-3001Planowana liczba uczestników304 osobySponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).