W skrócie
Badania kliniczne badające mannitol analizują jego działanie w różnych grupach pacjentów, głównie przy przeszczepie nerki, urazie mózgu, przygotowaniu do kolonoskopii, rozstrzeniu oskrzeli oraz urazie mózgu u noworodków. Badania te oceniają wyniki takie jak bezpieczeństwo, funkcja nerek, oczyszczenie jelita, objawy oddechowe i długoterminowe odzyskanie zdrowia.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne mannitolu w podanych danych koncentrują się na kilku grupach pacjentów, w tym na pacjentach po przeszczepie nerki, osobach z urazem mózgu, dorosłych przygotowujących się do kolonoskopii, pacjentach z rozstrzeniem oskrzeli oraz noworodkach z hipoksemiczno-niedokrwiennym urazem mózgu. Większość badań to faza 3, jedno badanie fazy 2 obejmuje mieszane grupy uczestników. Główne cele to ocena regeneracji nerek, przeżycia i codziennej funkcji, jakości oczyszczenia jelita, usuwania śluzu oraz długoterminowych wyników mózgu. Niektóre badania są zatwierdzone, jedno zakończone, a jedno zawieszone. Badania używają różnych grup porównawczych, takich jak sól fizjologiczna lub inny preparat do przygotowania jelita, aby sprawdzić, czy mannitol działa lepiej lub nie jest gorszy. Ogólnie dane pokazują, że mannitol jest testowany zarówno w warunkach chirurgicznych, jak i niechirurgicznych, z wynikami istotnymi dla powrotu pacjenta do zdrowia.
Przegląd badań
Dane z badań pokazują, że mannitol jest badany w kilku różnych ustawieniach klinicznych, a nie tylko w jednej dziedzinie choroby. Większość wymienionych badań to badania Faza 3, co oznacza, że testują leczenie w większych grupach i porównują je z inną opcją lub standardową opieką. Jedno badanie jest fazą 2 i obejmuje mniejszą, mieszankę uczestników z różnymi schorzeniami.
Wśród badań grupy docelowe obejmują dawców i biorców przeszczepu nerki, pacjentów z urazem mózgu, dorosłych planujących elektorną kolonoskopię, pacjentów z rozstrzeniem oskrzeli oraz noworodki z hipoksemiczno-niedokrwiennym urazem mózgu.[1] Badania są zaprojektowane tak, aby ocenić, czy mannitol pomaga w osiągnięciu konkretnego celu klinicznego oraz czy wyniki są lepsze niż w przypadku leczenia porównawczego lub standardowej opieki.
Przeszczep nerki i opóźniona funkcja przeszczepu
Badanie MAVERICK to badanie fazy 3 u osób z niewydolnością nerek w stadium końcowym i przeszczepem nerki. Porównuje ono mannitol z roztworem soli fizjologicznej u dawców z zgonem mózgowym oraz biorców przeszczepu nerki, czyli przeszczepionej nerki. Głównym celem jest sprawdzenie, czy mannitol może poprawić wyniki przeszczepu nerki poprzez zmniejszenie opóźnionej funkcji przeszczepu, co oznacza, że nowa nerka potrzebuje więcej czasu, aby prawidłowo funkcjonować.
Badanie planuje zrekrutować 466 uczestników i jest obecnie zatwierdzone. Jego główny wynik to liczba dni do funkcji nerek, więc badanie koncentruje się na tym, jak szybko przeszczep zaczyna działać po operacji.
Badania urazów mózgu
Jedno badanie fazy 3 bada mannitol u pacjentów z urazem mózgu. Badanie to porównuje wczesną ciągłą infuzję roztworu soli hipertonicznej z grupą, w której mannitol jest jedną z interwencji wymienionych w danych badania. Badanie obejmuje 760 uczestników i jest zatwierdzone.
Główne wyniki to przeżycie po 3 miesiącach oraz umiarkowana lub brak zależności w codziennych czynnościach po 6 miesiącach. Mówiąc prosto, badanie chce ustalić, czy leczenie pomaga pacjentom przeżyć i zachować wystarczającą niezależność do radzenia sobie w codziennym życiu po urazie.
Inne badanie fazy 3 obejmuje noworodki z hipoksemiczno-niedokrwienną encefalopatią, rodzajem urazu mózgu spowodowanego niewystarczającą ilością tlenu i przepływem krwi w okolicach narodzin. Mannitol jest wymieniony jako jedna z interwencji w tym badaniu, które rekrutuje 503 uczestników i jest zatwierdzone. Główny wynik porównuje śmierć, ciężkie upośledzenie neurorozwojowe oraz przeżycie bez poważnego upośledzenia w wieku 2 lat.
Przygotowanie jelita do kolonoskopii
Badanie CLEARWAY to badanie fazy 3 u osób planujących elektorną kolonoskopię. Porównuje ono mannitol z Plenvu® w przygotowaniu jelita, czyli oczyszczeniu jelita przed badaniem, aby lekarz mógł wyraźnie zobaczyć wnętrze okrężnicy. Badanie zostało zakończone i zrekrutowano 520 uczestników.
Głównym wynikiem jest odsetek pacjentów z odpowiednim oczyszczeniem jelita, mierzonym wynikiem BBPS, który jest standardową skalą oceny czystości jelita przed kolonoskopią. Badanie jest zaprojektowane tak, aby wykazać, że mannitol nie jest gorszy od standardowego produktu w tym celu, co określa się jako badanie nie niższości.
Rozstrzenie oskrzeli i usuwanie śluzu
Jedno badanie fazy 3 bada mannitol u pacjentów z rozstrzeniem oskrzeli. Badanie to ocenia leczenie inhalacyjne przed fizjoterapią ELTGOL, techniką oddechową używaną do pomocy w usuwaniu śluzu z płuc. Badanie obejmuje 57 uczestników i jest zatwierdzone.
Głównym wynikiem jest zmiana masy plwociny w trakcie badania. Plwocina to śluz odkaszany z płuc, więc badanie sprawdza, czy leczenie pomaga pacjentom usuwać więcej śluzu.
Badanie urazu mózgu u noworodków
Badanie noworodków to badanie fazy 3 u niemowląt z wczesnymi objawami hipoksemiczno-niedokrwiennej encefalopatii po niedotlenieniu. Badanie jest częścią szerszej strategii leczenia, która obejmuje standardową opiekę oraz, w razie potrzeby, terapię hipotermią, czyli kontrolowane chłodzenie używane do ochrony mózgu. Mannitol jest wymieniony w danych interwencji tego badania.
Głównym punktem końcowym jest długoterminowy wynik w wieku 24 miesięcy, skupiając się na śmierci versus ciężkim upośledzeniu neurorozwojowym versus przeżyciu bez poważnego upośledzenia. Czyni to badanie ważnym dla zrozumienia, czy leczenie wpływa na długoterminowy rozwój, a nie tylko na krótkoterminowe odzyskanie zdrowia.
Co mierzą badania
Badania używają różnych punktów końcowych, ponieważ badają różne problemy medyczne. W przeszczepie nerki kluczowym wskaźnikiem jest, jak szybko nerka zaczyna działać. W urazie mózgu i urazie mózgu u noworodków badania koncentrują się na przeżyciu i długoterminowej funkcji.[1]
W przygotowaniu do kolonoskopii głównym wskaźnikiem jest czystość jelita, natomiast w rozstrzeniu oskrzeli skupia się na usuwaniu śluzu.[4] Badanie fazy 2 w zaburzeniach świadomości, upośledzeniu wzroku i u wolontariuszy neurotypowych jest inne, ponieważ bada różne typy reakcji i mierzy czujność, poznanie, złożoność neuronalną oraz doświadczenia zgłaszane przez pacjentów.
To badanie fazy 2 pokazuje również, jak jedno badanie może obejmować bardzo różne grupy uczestników, gdy pytanie badawcze dotyczy tego, jak ludzie reagują na leczenie ogólnie i w specjalnych grupach pacjentów. Jego główne wyniki różnią się w zależności od grupy i obejmują Coma Recovery Scale-Revised dla świadomości, skale senności, testy neuropsychologiczne oraz badania okulistyczne dla wzroku.