Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa elriterceptu i ruxolitinibu u pacjentów z mielofibrozą i anemią przy jednoczesnym leczeniu ruxolitinibem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby szpiku kostnego zwanej Myelofibrosis, w której tkanka szpiku zostaje zastąpiona blizną, co prowadzi do zmniejszenia produkcji krwinek czerwonych i rozwoju anemia. Pacjenci z tą chorobą często przyjmują doustny lek ruxolitinib, który pomaga kontrolować objawy, ale nie zawsze rozwiązuje problem niskiego poziomu hemoglobiny. W ramach badania testowany jest nowy lek pod nazwą kodową elritercept, podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, oraz kontrolny preparat placebo, przy jednoczesnym kontynuowaniu terapii ruxolitinibem.

Głównym celem badania jest ocena, czy dodanie Elriterceptu do istniejącej terapii ruxolitinibem poprawia objawy anemii u osób z Myelofibrosis. Badanie jest fazą 3, podwójnie ślepą i losowaną, co oznacza, że ani pacjenci, ani badacze nie wiedzą, który preparat jest podawany, a uczestnicy są przydzielani losowo do jednej z dwóch grup.

Uczestnicy będą przyjmować codzienne tabletki ruxolitinibu oraz co kilka tygodni otrzymywać wstrzyknięcie Elriterceptu lub placebo przez okres około 36 tygodni. W trakcie tego czasu będą regularnie przeprowadzane badania krwi, ocena objawów zmęczenia oraz inne standardowe kontrole, aby monitorować bezpieczeństwo i ewentualne korzyści związane z leczeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie do grupy

    Po dołączeniu do badania zostaje Pan/Pani losowo przydzielony/a do jednej z dwóch grup: otrzymywania elritercept lub przyjmowania placebo. Procedura jest podwójnie ślepa, co oznacza, że zarówno uczestnik, jak i personel badawczy nie wiedzą, którą substancję otrzymuje Pan/Pani.

    W trakcie tego etapu zbierane są podstawowe informacje medyczne oraz wyniki badań laboratoryjnych niezbędne do dalszej oceny.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie terapii tła – ruxolitinib

    Jednocześnie z randomizacją kontynuuje się przyjmowanie leku tła – ruxolitinib, podawanego doustnie w dawce 50 mg dziennie (tabletka).

    Stosowanie ruxolitinibu jest stałe przez cały okres 36‑tygodniowego leczenia badawczego.

  3. Krok 3

    Podanie pierwszej dawki elritercept lub placebo

    Pierwsza dawka elritercept (lub odpowiadające placebo) podawana jest podskórnie w ilości 5 mg/kg masy ciała. Preparat jest w postaci roztworu do wstrzykiwań.

    Podanie odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym w protokole badania i jest wykonywane w warunkach klinicznych pod nadzorem personelu.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Co cztery tygodnie odbywają się wizyty kontrolne, podczas których wykonywane są badania krwi, ocena liczby transfuzji czerwonych krwinek (RBC‑TI) oraz pomiar stężenia hemoglobiny (Hgb).

    Podczas wizyt wypełnia się również kwestionariusze oceniające zmęczenie i jakość życia, takie jak PROMIS Fatigue oraz EORTC QLQ‑C30.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Co 12 tygodni dokonywana jest szczegółowa ocena, czy uczestnik pozostaje wolny od transfuzji czerwonych krwinek (RBC‑TI) przez co najmniej 12 kolejnych tygodni oraz czy występuje średni wzrost poziomu hemoglobiny o co najmniej 1,5 g/dL w stosunku do wartości wyjściowej.

    Dodatkowo rejestrowany jest każdy spadek liczby transfuzji o co najmniej 50 % w porównaniu z okresem wyjściowym.

  6. Krok 6

    Kontynuacja podawania leku badawczego

    W ciągu 36‑tygodniowego, podwójnie ślepego okresu leczenia, kolejne dawki elritercept (lub placebo) podawane są podskórnie zgodnie z ustalonym w protokole schematem, najczęściej co dwa tygodnie, chyba że protokół określa inny odstęp.

    Dawka pozostaje stała – 5 mg/kg – przez cały ten czas.

  7. Krok 7

    Zakończenie okresu podwójnie ślepego

    Po upływie 36 tygodni kończy się podwójnie ślepy etap badania. W ostatniej wizycie przeprowadzane są końcowe badania laboratoryjne, ocena transfuzji, pomiar hemoglobiny oraz wypełnienie kwestionariuszy jakości życia.

    Uczestnik otrzymuje podsumowanie wyników oraz informacje dotyczące dalszego monitorowania, które może obejmować obserwację długoterminową (np. przeżycie całkowite – OS).

  8. Krok 8

    Dalsze monitorowanie po zakończeniu leczenia

    Po zakończeniu 36‑tygodniowego leczenia badawczego uczestnik pozostaje pod obserwacją w ramach badania, aby zbierać dane o długoterminowym bezpieczeństwie, pojawieniu się przeciwciał przeciwko leku oraz o przeżyciu.

    Wizyty kontrolne po zakończeniu leczenia odbywają się według harmonogramu określonego w protokole, najczęściej co kilka miesięcy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Musisz rozumieć cel i ryzyko badania oraz samodzielnie i dobrowolnie podpisać formularz zgody (informed consent form).
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej mielofibrozy, mielofibrozy po trombocytopenii samoistnej (post‑ET MF) lub mielofibrozy po czerwienicy prawdziwej (post‑PV MF) zgodnie z wytycznymi WHO z 2022 roku, potwierdzonymi w lokalnym raporcie patologicznym.
  • W ciągu ostatnich 12 tygodni musisz być zależny od transfuzji, co oznacza, że otrzymałeś od 3 do 8 jednostek czerwonych krwinek (RBC) w tym okresie.
  • Musisz przyjmować lek ruxolitinib (zatwierdzony w twoim kraju jako standardowe leczenie mielofibrozy) przez co najmniej 12 kolejnych tygodni i być na stabilnej dziennej dawce przez co najmniej 8 tygodni przed losowaniem do badania.
  • Twój wynik w skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) nie może przekraczać 2, co oznacza, że jesteś w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkimi ograniczeniami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

23 kryteria

  • Wcześniejsze leczenie lekami luspatercept, sotatercept lub innymi inhibitorami czynnika wzrostu transformującego beta (TGF‑beta) lub „pułapkami” receptora aktyny.
  • Udział w innym badaniu klinicznym, które testuje nowe leczenie.
  • Brak zgody lub niemożność przestrzegania wymogów badania według oceny lekarza.
  • Historia przeszczepu narządu (np. serca, wątroby) lub szpiku kostnego.
  • Osoba zdolna do poczęcia nie wyrażająca zgody na stosowanie co najmniej jednej bardzo skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody do 60 dni po ostatniej dawce leku.
  • Mężczyźni zdolni do płodności i ich partnerki zdolne do poczęcia, którzy nie zgodzą się na stosowanie bariery antykoncepcyjnej (prezerwatywy) przez cały okres leczenia i 60 dni po ostatniej dawce.
  • Aktywna infekcja wymagająca podania antybiotyku dożylnie w ciągu ostatnich 28 dni lub doustnie w ciągu ostatnich 7 dni przed losowaniem (przyjmowanie profilaktycznych antybiotyków lub leków przeciwgrzybiczych przy neutropenii jest dopuszczalne).
  • Pozytywny wynik testu na HIV, aktywne zapalenie wątroby typu B (HBV) lub C (HCV).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub większy niż 40 kg/m².
  • Wcześniejsze nowotwory (inne niż mielofibroza) trwające krócej niż 2 lata lub wymagające dalszego leczenia.
  • Leczenie systemowe (leki podawane doustnie lub dożylnie) w ciągu ostatnich 28 dni, w tym: androgeny, środki pobudzające produkcję czerwonych krwinek, czynniki wzrostu granulocytów, wysokie dawki kortykosteroidów, hydroksyurea, leki immunomodulujące (np. talidomid, lenalidomid), interferon, agonisty receptora trombopoetyny oraz jakikolwiek eksperymentalny lek.
  • Znaczna anemia spowodowana innymi przyczynami niż mielofibroza lub lek JAK‑inhibitor, np. talasemia, niedobór żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, anemia autoimmunologiczna, krwawienie lub inne aktywne choroby.
  • Rozpoczęcie lub zmiana dawki terapii wiążącej żelazo w ciągu ostatnich 8 tygodni.
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi, takie jak bardzo niski poziom neutrofili, bardzo niski lub bardzo wysoki poziom płytek krwi, obecność nieprawidłowych komórek (blasty) powyżej 5 %, podwyższone enzymy wątroby, wysoki poziom bilirubiny, bardzo słaba funkcja nerek (eGFR < 30 mL/min/1.73 m²), bardzo niski poziom ferrytyny (≤ 50 µg/L), kwasu foliowego (≤ 2,0 ng/mL) lub witaminy B12 (≤ 200 pg/mL).
  • Pozytywny test ciążowy, znana ciąża lub karmienie piersią bez zgody na zaprzestanie karmienia do 60 dni po ostatniej dawce leku.
  • Osoby w Francji będące pod ochroną sądu, nieobjęte systemem ubezpieczeń społecznych lub uznane za chronione prawem.
  • Transfuzja czerwonych krwinek (przetoczenie) z dowolnego powodu poza mielofibrozą w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Przewidywana długość życia krótsza niż 12 miesięcy według oceny lekarza.
  • Znaczne choroby sercowo-naczyniowe, takie jak zaawansowana niewydolność serca (klasa NYHA III/IV), bardzo wydłużony odcinek QT (> 500 ms), niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, zawał serca lub niestabilna dusznica w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ≥ 100 mmHg) pomimo leczenia.
  • Duża operacja chirurgiczna w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Historia alergii lub reakcji anafilaktycznej na białka rekombinowane, badany lek, jego składniki dodatkowe lub lek ruxolitinib.
  • Historia zakrzepowo-zatorowych zdarzeń (np. udar, przemijające niedrożności, zakrzepica żył głębokich, zator płucny, zakrzepy tętnic) w ciągu ostatnich 6 miesięcy (powierzchniowe zapalenie żył dopuszczone).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Elritercept

    jest nowym lekiem badanym w tym badaniu. Podaje się go pod skórę w postaci roztworu do wstrzykiwań. Celem podania tego leku jest sprawdzenie, czy może pomóc w poprawie niedokrwistości u osób z mielofibrozą, które już przyjmują inny lek.

  • Ruxolitinib

    (znany pod marką Jakavi) jest lekiem stosowanym już od dawna w leczeniu mielofibrozy. Przyjmuje się go doustnie w formie tabletek. W tym badaniu ruxolitinib jest podawany wszystkim uczestnikom jako standardowa terapia, a nowy lek jest testowany właśnie w połączeniu z tym lekiem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Elritercept

    lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań; jest to eksperymentalny biologiczny preparat, który nie posiada jeszcze zatwierdzenia do stosowania klinicznego i jest badany w ramach prób klinicznych. Głównym celem jego zastosowania jest leczenie anemii u pacjentów z mielofibrozą, którzy jednocześnie przyjmują ruksolitynib. Działa poprzez wiązanie się z białkami (np. aktyną) hamującymi produkcję czerwonych krwinek, co poprawia ich liczbę. Z klasyfikacji farmakologicznej jest to rekombinowany białkowy antagonist receptora aktynowego (białko fuzyjne).

  • Ruxolitinib

    lek podawany doustnie w postaci tabletek; jest zatwierdzonym lekiem stosowanym w leczeniu mielofibrozy oraz innych chorób szpiku kostnego. Jego głównym wskazaniem jest zmniejszenie objawów i poprawa jakości życia pacjentów z mielofibrozą, w tym kontrola nadmiernego wzrostu komórek krwi. Działa jako inhibitor enzymów JAK1 i JAK2, blokując szlaki sygnałowe, które prowadzą do niekontrolowanego wzrostu komórek. Farmakologicznie zalicza się do inhibitorów kinazy Janus (JAK inhibitor).

Badane choroby

Mielofibroza - Mielofibroza to nowotwór szpiku kostnego charakteryzujący się nadmiernym włóknieniem tkanki szpiku, co prowadzi do zmniejszenia produkcji krwinek. Z biegiem czasu szpik traci zdolność do wytwarzania zdrowych komórek, co może skutkować niedokrwistością, małopłytkowością i leukopenią. Choroba często zaczyna się od podwyższonego poziomu krwinek białych lub objawów związanych z powiększeniem śledziony. Postępujące włóknienie może prowadzić do przekształcenia szpiku w tkankę włóknistą, a w późniejszych stadiach może dojść do transformacji w ostrą białaczkę. Objawy mogą nasilać się stopniowo, obejmując zmęczenie, osłabienie i powiększenie wątroby lub śledziony.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525660-17-00Kod protokołuTAK-226-3002Planowana liczba uczestników324 osobySponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).