Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku CART84 u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) i ostrą białaczką limfoblastyczną T (T-ALL)
Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją eganelisibu i cytarabiny u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową lub zespołami mielodysplastycznymi.
Ostra białaczka szpikowa oporna na leczenie to szczególnie wymagające wyzwanie w terapii tej choroby. U około 10-40% pacjentów z ostrą białaczką szpikową choroba nie reaguje na początkowe leczenie lub powraca po osiągnięciu remisji, co wymaga natychmiastowego wdrożenia nowych strategii terapeutycznych.
Czym jest ostra białaczka szpikowa oporna na leczenie
Ostra białaczka szpikowa oporna na leczenie to sytuacja, w której choroba nie reaguje na początkową terapię. Istnieją dwa główne warianty tego stanu. Nawrotowa, czyli powracająca ostra białaczka szpikowa (AML) oznacza, że białaczka powróciła po leczeniu i okresie remisji. Oporna AML natomiast oznacza, że choroba w ogóle nie zareagowała na leczenie i nie osiągnięto całkowitej remisji, ponieważ leki chemioterapeutyczne nie zniszczyły wystarczającej liczby komórek białaczkowych.
Większość pacjentów z ostrą białaczką szpikową doświadcza ustąpienia objawów po początkowym leczeniu wieloma lekami. Jednakże około 10% do 40% pacjentów nie reaguje na początkową terapię i są klasyfikowani jako przypadki oporne lub odporne na leczenie. Definicja pierwotnie opornej ostrej białaczki szpikowej obejmuje niepowodzenie w osiągnięciu odpowiedzi po jednym lub dwóch cyklach leczenia indukcyjnego.
Termin "nawrotowa" oznacza, że objawy i symptomy AML powróciły po okresie braku objawów po początkowej terapii. Możliwe jest również, że AML jest "oporna", co oznacza, że nie reaguje na konkretne leczenie. Często zdarza się, że osoba z nawrotową lub oporną AML przechodzi przez okresy leczenia, odpowiedzi i nawrotu.
Możliwości leczenia
Zarówno nawrotowa, jak i oporna AML wymagają dalszego leczenia w celu osiągnięcia całkowitej remisji. Zespół medyczny zasugeruje leczenie w oparciu o indywidualne potrzeby pacjenta i wspólnie wypracuje plan terapeutyczny.
Opcje leczenia zazwyczaj obejmują chemioterapię i przeszczep komórek macierzystych, jeśli jest to możliwe. Może być również stosowana terapia celowana. Leczenie nawrotowej i opornej ostrej białaczki szpikowej pozostaje bardzo trudne, z niskim wskaźnikiem odpowiedzi i małymi szansami na wyleczenie. Jest to szczególnie prawdziwe w przypadku leczenia pacjentów starszych, z licznymi chorobami współistniejącymi lub zbyt osłabionych do tradycyjnych schematów chemioterapii ratunkowej.
Chemioterapia
Chemioterapia wykorzystuje leki przeciwnowotworowe do niszczenia komórek rakowych. Jest to główne leczenie nawrotowej lub opornej AML. Może obejmować powtarzanie cykli tych samych lub podobnych leków, które były stosowane w leczeniu indukcyjnym, jeśli całkowita remisja trwała dłużej niż rok. Mogą być stosowane podobne lub wyższe dawki leków.
Może być podany powtórny kurs protokołu 7-i-3. W tym protokole cytarabina (Cytosar) jest podawana przez określony czas w połączeniu z innym lekiem chemioterapeutycznym.
Przeszczepienie komórek macierzystych
Przeszczep komórek macierzystych to procedura, w której chore komórki szpiku kostnego pacjenta są zastępowane zdrowymi komórkami macierzystymi. Postępy w strategiach opieki wspomagającej i identyfikacji dawców umożliwiły większej liczbie tych pacjentów przeszczepienie od dawcy niespokrewnionego.
Wynik leczenia pacjentów z chorobą oporną na chemioterapię jest słaby, przy czym tylko część pacjentów zostaje uratowana przez przeszczep komórek macierzystych od dawcy allogenicznego.
Terapia celowana
Terapia celowana to rodzaj leczenia, który wykorzystuje leki lub inne substancje do precyzyjnego identyfikowania i atakowania określonych komórek nowotworowych. Może być stosowana w przypadku nawrotowej lub opornej AML, szczególnie gdy choroba wykazuje określone mutacje genetyczne.
Niektóre terapie celowane są dostępne dla pacjentów z określonymi mutacjami, takimi jak mutacja w genie IDH2 (dehydrogenazy izocytrynianowej-2). Leki takie mogą być stosowane u osób z ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH2, u których choroba powróciła lub nie poprawiła się po wcześniejszym leczeniu.
Czynniki wpływające na wybór leczenia
Podczas planowania leczenia nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej brane są pod uwagę różne czynniki. Zespół medyczny uwzględnia wiek pacjenta, ogólny stan zdrowia, jak długo białaczka pozostawała w remisji, jakie leczenie było stosowane wcześniej oraz gdzie białaczka powróciła.
Podjęcie decyzji o nowym planie leczenia z lekarzami posiadającymi doświadczenie w leczeniu tej szczególnej postaci AML jest bardzo ważne. Udział w badaniach klinicznych jest opcją dla niektórych pacjentów. Pacjentom zaleca się również uzyskanie drugiej opinii od innego lekarza przed rozpoczęciem jakiegokolwiek nowego leczenia.
Wsparcie dla pacjentów i ich rodzin
Zdiagnozowanie opornej białaczki jest bardzo stresujące dla pacjentów. Zespół medyczny składający się z lekarzy, pielęgniarek i pracowników socjalnych musi zapewnić wsparcie pacjentom i ich rodzinom oraz zachęcać ich do otwartych rozmów. Rozmowa z innymi pacjentami ze zdiagnozowaną oporną postacią choroby lub dołączenie do lokalnych grup wsparcia może również pomóc.
Dowiedzenie się, że AML powróciła lub nie zareagowała na leczenie, może być trudne. Dostępne jest wsparcie dla pacjentów i ich rodzin w tym trudnym czasie.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Hiszpania
