Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją eganelisibu i cytarabiny u pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką szpikową lub zespołami mielodysplastycznymi.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie dotyczy dwóch chorób krwi: ostrej białaczki szpikowej oraz zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka. Ostra białaczka szpikowa to choroba, w której szpik kostny produkuje zbyt wiele nieprawidłowych białych krwinek, które nie działają prawidłowo i wypierają zdrowe komórki krwi. Zespoły mielodysplastyczne wysokiego ryzyka to grupa chorób, w których szpik kostny nie wytwarza wystarczającej ilości prawidłowych komórek krwi. W badaniu uczestniczą osoby z nawrotową lub oporną na leczenie postacią tych chorób, co oznacza, że choroba powróciła po leczeniu lub nie reaguje na standardowe terapie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku eganelisib stosowanego samodzielnie lub w połączeniu z cytarabiną.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniane jest bezpieczeństwo eganelisib jako terapii pojedynczej oraz w kombinacji z cytarabiną, a także określana jest odpowiednia dawka leku do dalszego stosowania. Uczestnicy otrzymują stopniowo zwiększane dawki leków, aby znaleźć najwyższą bezpieczną dawkę. W drugiej części badania oceniana jest wstępna skuteczność leczenia przy użyciu dawek określonych w pierwszej części. Cytarabina to standardowy lek chemioterapeutyczny stosowany w leczeniu białaczek, który działa poprzez zakłócanie procesu podziału komórek nowotworowych.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych i skuteczności leczenia. Wykonywane będą badania krwi, badania szpiku kostnego oraz inne testy niezbędne do oceny odpowiedzi na leczenie. Wszyscy uczestnicy będą musieli stosować odpowiednią ochronę przed słońcem ze względu na możliwą zwiększoną wrażliwość skóry na promieniowanie ultrafioletowe podczas stosowania eganelisib. Badanie ma na celu dostarczenie informacji o tym, czy ten nowy sposób leczenia może być pomocny dla osób z tymi trudnymi do leczenia chorobami krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie części 1 badania - etap zwiększania dawki

    Rozpocznie się część 1 badania, która nazywa się etapem zwiększania dawki. W tej części będzie oceniane bezpieczeństwo leków.

    Może otrzymać eganelisib sam lub w kombinacji z cytarabiną. Eganelisib to lek w postaci kapsułek dostępnych w dawkach 5 mg i 30 mg. Cytarabina to lek podawany w zastrzyku w dawce 20 mg na mililitr.

    Dokładna dawka i częstotliwość podawania będzie określona przez zespół badawczy w zależności od tego, na którym etapie zwiększania dawki będzie uczestniczyć.

  2. Krok 2

    Pierwszy cykl leczenia

    Pierwszy cykl leczenia jest szczególnie ważny, ponieważ w tym czasie będą monitorowane ewentualne toksyczności ograniczające dawkę.

    Będzie poddawany szczególnie dokładnemu monitorowaniu pod kątem działań niepożądanych i bezpieczeństwa leczenia.

    Zespół badawczy będzie regularnie oceniać jak toleruje leczenie.

  3. Krok 3

    Regularne badania i monitorowanie

    Będzie musiał regularnie przechodzić badania szpiku kostnego przed rozpoczęciem leczenia i podczas trwania terapii.

    Będą pobierane próbki krwi do badania parametrów farmakokinetycznych - oznacza to sprawdzanie, jak organizm przetwarza lek eganelisib.

    Jeśli otrzymuje kombinację leków, będą również badane parametry farmakokinetyczne cytarabiny.

    Będą regularnie sprawdzane funkcje wątroby i nerek oraz profil krzepnięcia krwi.

  4. Krok 4

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Odpowiedź na leczenie będzie oceniana według kryteriów ELN 2022 (dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową) lub kryteriów IWG 2023 (dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi).

    Będzie sprawdzana częstość całkowitej remisji, czas trwania remisji oraz inne wskaźniki odpowiedzi na leczenie.

    Zespół badawczy będzie monitorować, czy jest niezależny od transfuzji krwi.

  5. Krok 5

    Możliwe przejście do części 2 badania - optymalizacja dawki

    Po zakończeniu części 1, może uczestniczyć w części 2 badania, która nazywa się optymalizacją dawki.

    W tej części będzie otrzymywać ustaloną dawkę leku, a głównym celem będzie ocena wstępnej skuteczności klinicznej eganelisib.

    Będzie kontynuowane monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

  6. Krok 6

    Dodatkowe badania w części 2

    W części 2 będą nadal sprawdzane stężenia leku w osoczu oraz prowadzona populacyjna analiza farmakokinetyczna.

    Będą oceniane czynniki, które mogą wpływać na narażenie na lek, bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

    Kontynuowane będzie monitorowanie odpowiedzi na leczenie według tych samych kryteriów co w części 1.

  7. Krok 7

    Środki ostrożności podczas badania

    Przez cały czas trwania badania będzie musiał stosować skuteczną metodę antykoncepcji.

    Kobiety w wieku rozrodczym będą musiały mieć regularne testy ciążowe.

    Będzie musiał stosować odpowiednią ochronę przed słońcem - używać kremu z filtrem lub odzieży ochronnej oraz ograniczyć ekspozycję na słońce i sztuczne promienie ultrafioletowe.

    Te środki ostrożności należy stosować przez 30 dni po ostatniej dawce eganelisib i 6 miesięcy po ostatniej dawce cytarabiny (jeśli ją otrzymuje).

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Udział w badaniu będzie trwał zgodnie z harmonogramem wizyt i planem leczenia ustalonym przez zespół badawczy.

    Będzie kontynuowane monitorowanie stanu zdrowia i ewentualnych działań niepożądanych.

    Po zakończeniu aktywnego leczenia może być kontynuowane obserwowanie długoterminowych efektów, takich jak przeżycie bez zdarzeń i przeżycie całkowite.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ostrą białaczkę szpikową (rodzaj nowotworu krwi) lub zespoły mielodysplastyczne wysokiego ryzyka (chorobę szpiku kostnego), które wróciły po leczeniu lub nie odpowiadają na standardowe leczenie
  • Musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu po otrzymaniu pełnej informacji o nim
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez cały okres badania oraz przez 30 dni po ostatniej dawce leku eganelisib i 6 miesięcy po ostatniej dawce cytarabiny
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy wykonany w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia i wyrażać zgodę na regularne testy ciążowe podczas badania
  • Pacjent musi być skłonny do ochrony przed słońcem (używanie kremów z filtrem lub odzieży ochronnej, ograniczenie ekspozycji na słońce i sztuczne promieniowanie UV) przez cały okres badania i 30 dni po ostatniej dawce leku
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę jednej z chorób zgodnie z najnowszymi kryteriami medycznymi oraz co najmniej 10% blastów w szpiku kostnym (niedojrzałe komórki nowotworowe)
  • Choroba musi być oporna na leczenie lub nawrotowa, a pacjent nie może kwalifikować się do innych skutecznych terapii lub musi je wyczerpać
  • Wiek co najmniej 18 lat
  • Dobry stan sprawności fizycznej oceniany w skali ECOG na poziomie 0, 1 lub 2 (gdzie 0 oznacza pełną sprawność, a 2 ograniczoną aktywność)
  • Prawidłowe funkcjonowanie wątroby potwierdzone badaniami krwi wykonanymi w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia
  • Prawidłowe funkcjonowanie nerek potwierdzone badaniami wykonanymi w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia
  • Prawidłowe krzepnięcie krwi potwierdzone badaniami wykonanymi w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia
  • Gotowość i możliwość przestrzegania harmonogramu wizyt kontrolnych, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badania, w tym biopsji szpiku kostnego przed leczeniem i podczas terapii

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma ostrej białaczki szpikowej (AML) lub zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka (HR-MDS), które wróciły po leczeniu lub nie odpowiadają na leczenie
  • Ostre białaczka szpikowa to typ nowotworu krwi, w którym szpik kostny produkuje zbyt dużo nieprawidłowych białych krwinek
  • Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych komórek krwi
  • Określenie "nawracająca/oporna" oznacza, że choroba wróciła po wcześniejszym leczeniu lub nie reaguje na standardowe metody leczenia
  • Określenie "wysokiego ryzyka" w przypadku zespołów mielodysplastycznych oznacza bardziej agresywną formę choroby
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Eganelisib

    to nowy eksperymentalny lek badany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Ten lek działa poprzez blokowanie określonego białka w komórkach nowotworowych, co może pomóc w zatrzymaniu rozwoju choroby. W tym badaniu eganelisib jest podawany albo sam, albo w połączeniu z innym lekiem przeciwnowotworowym, aby sprawdzić, który sposób leczenia jest najbardziej skuteczny i bezpieczny.

  • Cytarabina

    to standardowy lek chemioterapeutyczny, który jest już od lat używany w leczeniu białaczki. Działa on poprzez wnikanie do komórek nowotworowych i zatrzymywanie ich podziału, co prowadzi do ich zniszczenia. W tym badaniu cytarabina jest używana w połączeniu z eganelisib, aby sprawdzić, czy ta kombinacja może być bardziej skuteczna niż każdy z leków stosowany osobno. Cytarabina jest podawana dożylnie przez kroplówkę.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Eganelisib

    Jest to eksperymentalny lek podawany doustnie w postaci tabletek, który obecnie znajduje się w fazie wczesnych badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny jako standardowe leczenie. Substancja ta jest przeznaczona do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej oraz zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka, które są poważnymi chorobami krwi. Eganelisib działa poprzez blokowanie specjalnego białka zwanego kinazą PI3K, które pomaga komórkom nowotworowym przeżyć i rozmnażać się, a jego zablokowanie może prowadzić do śmierci tych komórek. Lek należy do grupy inhibitorów kinaz, które są nowoczesnymi lekami celowanymi w konkretne mechanizmy molekularne w komórkach nowotworowych.

  • Cytarabina

    Jest to lek przeciwnowotworowy podawany dożylnie w postaci wstrzyknięć lub wlewów, który jest już od wielu lat standardowo używany w leczeniu białaczek i innych nowotworów krwi. Substancja ta jest szczególnie skuteczna w leczeniu ostrej białaczki szpikowej i jest często stosowana jako część chemioterapii skojarzonej z innymi lekami. Cytarabina działa poprzez naśladowanie naturalnych składników DNA i zakłócanie procesu tworzenia nowego materiału genetycznego w komórkach nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Lek należy do grupy antymetabolitów, które są substancjami chemicznymi interferującymi z normalnymi procesami metabolicznymi komórek.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa nawrotowa/oporna na leczenie

    Ostra białaczka szpikowa to nowotwór krwi charakteryzujący się niekontrolowanym wzrostem niedojrzałych białych krwinek w szpiku kostnym. W przypadku postaci nawrotowej choroba powraca po okresie remisji, natomiast forma oporna na leczenie nie reaguje na standardowe metody terapii. Nieprawidłowe komórki białaczkowe szybko się mnożą i wypierają zdrowe komórki krwi. W miarę postępu choroby w organizmie zmniejsza się liczba prawidłowych czerwonych krwinek, płytek krwi i funkcjonalnych białych krwinek. Prowadzi to do osłabienia, zwiększonej podatności na infekcje i skłonności do krwawień.

  • Zespoły mielodysplastyczne wysokiego ryzyka nawrotowe/oporne na leczenie

    Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób szpiku kostnego, w których komórki macierzyste nie dojrzewają prawidłowo. W postaci wysokiego ryzyka istnieje duże prawdopodobieństwo przekształcenia w ostrą białaczkę szpikową. Choroba charakteryzuje się nieprawidłową produkcją komórek krwi, które są uszkodzone i nie funkcjonują poprawnie. W miarę progresji choroby pogarsza się zdolność szpiku kostnego do wytwarzania zdrowych komórek krwi. Prowadzi to do niedokrwistości, zwiększonego ryzyka infekcji i problemów z krzepnięciem krwi.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-518071-58-00Kod protokołuSTLX-EGA-001Planowana liczba uczestników116 osóbSponsorStelexis Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).