Badanie skuteczności NTLA-2002 w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z niedoborem inhibitora C1 esterazy (typ 1 lub 2)

Okres przygotowawczy

Przez 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia będziesz przebywać w okresie przygotowawczym. W tym czasie będziesz monitorowany pod kątem napadów obrzęku naczynioruchowego (HAE).

Musisz doświadczyć co najmniej 2 potwierdzonych przez lekarza napadów HAE w ciągu tego 8-tygodniowego okresu, aby móc przejść do kolejnego etapu badania.

Jeśli będziesz miał co najmniej 2 napady w ciągu pierwszych 28 dni, możesz zostać zakwalifikowany do randomizacji po 28 dniu. Jeśli nie będziesz miał wystarczającej liczby napadów w pierwszych 28 dniach, będziesz musiał pozostać w okresie przygotowawczym przez pełne 8 tygodni.

W tym okresie nie możesz stosować długoterminowych leków zapobiegawczych. Nadal będziesz mógł używać leków doraźnych w przypadku napadów oraz krótkoterminowej profilaktyki przed zabiegami dentystycznymi lub medycznymi.

Randomizacja i podanie pierwszej dawki leku

Po zakończeniu okresu przygotowawczego zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymasz albo lek badany NTLA-2002, albo placebo (substancję nieaktywną).

Ani Ty, ani Twój lekarz nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz - jest to badanie podwójnie ślepe.

Pierwszą dawkę otrzymasz w postaci infuzji dożylnej (wlewu do żyły) w ośrodku badawczym.

Okres między pierwszą a drugą dawką

Po otrzymaniu pierwszej dawki rozpocznie się okres obserwacji. Będziesz regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne w ośrodku badawczym.

Przez cały ten czas będziesz monitorowany pod kątem napadów HAE i ewentualnych działań niepożądanych.

Nadal będziesz mógł stosować leki doraźne w przypadku napadów obrzęku naczynioruchowego.

Podanie drugiej dawki leku

Otrzymasz drugą dawkę tego samego leku (NTLA-2002 lub placebo), którą otrzymałeś podczas pierwszej infuzji.

Druga dawka również będzie podana w postaci infuzji dożylnej w ośrodku badawczym.

Dokładny czas między pierwszą a drugą dawką będzie określony przez zespół badawczy.

Główny okres obserwacji

Po drugiej dawce rozpocznie się 28-tygodniowy główny okres obserwacji.

Szczególnie istotny będzie okres od 5. do 28. tygodnia, kiedy będzie oceniana skuteczność leczenia poprzez liczenie napadów HAE.

Będziesz regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne, podczas których lekarz będzie oceniał Twój stan zdrowia i rejestrował wszelkie napady obrzęku naczynioruchowego.

Przez cały ten okres nadal będziesz mógł stosować leki doraźne w razie potrzeby.

Regularne wizyty kontrolne i monitorowanie

Podczas całego badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach w ośrodku badawczym.

Lekarz będzie przeprowadzał badania krwi w celu monitorowania funkcji wątroby (enzymy AST, ALT, bilirubina), nerek (współczynnik filtracji kłębuszkowej), oraz innych parametrów jak liczba płytek krwi i wskaźniki krzepnięcia.

Będziesz wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia związanej z obrzękiem naczynioruchowym.

Każdy napad HAE będzie dokładnie dokumentowany przez zespół badawczy.

Przestrzeganie zasad antykoncepcji

Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody na udział w badaniu przez 7 miesięcy po podaniu drugiej dawki leku.

Kobiety nie mogą poddawać się pobieraniu komórek jajowych do zapłodnienia pozaustrojowego od randomizacji przez 7 miesięcy po drugiej dawce.

Jeśli jesteś mężczyzną z partnerką w wieku rozrodczym, musisz stosować prezerwatywy od randomizacji przez 4 miesiące po drugiej dawce leku.

Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia od randomizacji przez 4 miesiące po drugiej dawce.

Zakończenie badania

Po zakończeniu 28-tygodniowego okresu obserwacji Twój udział w głównej części badania dobiegnie końca.

Możliwe są dodatkowe wizyty kontrolne w celu monitorowania Twojego stanu zdrowia po zakończeniu głównej części badania.

Przez cały okres trwania badania nie możesz uczestniczyć w żadnym innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leku.