Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności spesolimabu u pacjentów z zespołem Nethertona

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Nethertona, rzadkiej choroby skóry, która powoduje problemy z barierą ochronną skóry, prowadząc do zaczerwienienia, łuszczenia się i podatności na infekcje. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie spesolimab w leczeniu tej choroby. Spesolimab to lek biologiczny, co oznacza, że jest wytwarzany z żywych organizmów lub ich części. W badaniu stosuje się go w formie roztworu do wlewu dożylnego oraz w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowych strzykawkach.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać spesolimab lub placebo, co pozwoli porównać efekty leczenia. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy spesolimab poprawia stan skóry u pacjentów z zespołem Nethertona. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić reakcję na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy spesolimab jest skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku spesolimab w leczeniu zespołu Nethertona.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 12 lat, potwierdzona diagnoza zespołu Nethertona oraz odpowiedni poziom nasilenia objawów skórnych.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek spesolimab w formie roztworu do infuzji dożylnej lub w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Podanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy, a pacjent może również otrzymać placebo, które jest nieaktywną substancją stosowaną w celu porównania efektów.

  3. Krok 3

    Monitorowanie reakcji na leczenie

    Podczas badania regularnie oceniana jest reakcja pacjenta na leczenie. Głównym celem jest zmniejszenie o co najmniej 50% wskaźnika IASI, który mierzy nasilenie objawów skórnych.

    Dodatkowo oceniane są inne wskaźniki, takie jak zmiany w odczuwaniu bólu i swędzenia oraz jakość życia pacjenta.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo pacjenta jest monitorowane przez cały czas trwania badania. Zgłaszane są wszelkie działania niepożądane, w tym poważne infekcje.

    Badanie ma na celu zidentyfikowanie wszelkich potencjalnych zagrożeń związanych z leczeniem spesolimabem.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w sierpniu 2026 roku. Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach oraz o dalszych krokach dotyczących leczenia.

    Wyniki badania pomogą w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa spesolimabu w leczeniu zespołu Nethertona.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci muszą być mężczyznami lub kobietami w wieku 12 lat lub starszym, ważącymi co najmniej 35 kg.
  • Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Nethertona (NS), co oznacza, że mają mutacje w genie SPINK5.
  • Pacjenci muszą mieć co najmniej umiarkowane nasilenie rumienia, co oznacza zaczerwienienie skóry, z wynikiem IASI wynoszącym co najmniej 16 i IASI-E wynoszącym co najmniej 8 oraz wynikiem IGA wynoszącym co najmniej 3.
  • Pacjenci muszą podpisać i datować pisemną zgodę na udział w badaniu zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi i lokalnym prawem przed przystąpieniem do badania.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą być gotowe i zdolne do stosowania bardzo skutecznych metod antykoncepcji, które mają niski wskaźnik niepowodzeń, poniżej 1% rocznie, jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo. Lista metod antykoncepcji spełniających te kryteria jest dostępna w protokole badania klinicznego oraz w informacji dla pacjenta.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które mają alergię na składniki badanego leku.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Spesolimab to lek badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z zespołem Nethertona. Zespół Nethertona to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na skórę i układ odpornościowy. Spesolimab działa poprzez modulację odpowiedzi immunologicznej organizmu, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby, takich jak zapalenie skóry i inne problemy skórne. Celem badania jest ocena, jak dobrze pacjenci reagują na leczenie tym lekiem.

Co już wiadomo o tej terapii

Spesolimab – Spesolimab jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w kontekście leczenia zespołu Nethertona. Jest to substancja, która znajduje się w fazie badań klinicznych, a jej skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w kontrolowanych próbach. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie zespołu Nethertona, rzadkiej choroby genetycznej skóry. Mechanizm działania spesolimabu polega na blokowaniu działania określonych białek zapalnych, co pomaga zmniejszyć objawy choroby. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje go jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Zespół Nethertona – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na skórę, włosy i układ odpornościowy. Objawia się przede wszystkim jako przewlekłe zapalenie skóry, łamliwość włosów oraz zwiększona podatność na infekcje. Skóra pacjentów jest często czerwona, łuszcząca się i swędząca, co może prowadzić do dyskomfortu i problemów z codziennym funkcjonowaniem. Włosy są kruche i mogą mieć charakterystyczny wygląd, określany jako "bambusowe włosy". Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Zespół Nethertona jest diagnozowany na podstawie objawów klinicznych oraz badań genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2022-501104-10-00Kod protokołu1368-0104Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorBoehringer Ingelheim Espana S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).