Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu terapii EH-301 i N-acetylocysteiny z riluzolem na pacjentów z ALS, którzy mogą chodzić

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Stwardnienie zanikowe boczne to choroba, która powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni w całym ciele. Dzieje się to, ponieważ komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolowanie mięśni stopniowo obumierają. Choroba ta wpływa na zdolność poruszania się, mówienia, połykania i oddychania. W tym badaniu zostanie sprawdzona skuteczność połączenia trzech leków: EH-301, N-acetylocysteiny oraz riluzolu. Część pacjentów otrzyma prawdziwe leki, a część otrzyma placebo.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy połączenie tych leków może spowolnić postęp choroby u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Wszyscy uczestnicy będą już wcześniej przyjmować riluzol, który jest standardowym lekiem stosowanym w tej chorobie. Do tego leczenia zostanie dodane EH-301 oraz N-acetylocysteina lub placebo.

Podczas badania lekarze będą regularnie oceniać stan zdrowia uczestników, sprawdzając jak choroba wpływa na ich codzienne funkcjonowanie, siłę mięśni oraz zdolność oddychania. Badanie jest prowadzone w sposób, w którym ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwe leki, a kto placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i przydzielenie do grupy

    Zostanie przydzielony losowo do jednej z dwóch grup badawczych. Jedna grupa otrzyma aktywne leczenie (EH-301 i N-acetylocysteina), a druga grupa otrzyma placebo (nieaktywną substancję).

    Ani ty, ani zespół badawczy nie będzie wiedział, do której grupy zostałeś przydzielony przez cały czas trwania badania.

    Będzie kontynuował przyjmowanie riluzolu w dawce 50 mg dwa razy dziennie, jak to robił przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków badawczych

    Jeśli zostanie przydzielony do grupy aktywnego leczenia, będzie przyjmował EH-301 i N-acetylocysteinę wraz z rilozolem.

    Jeśli zostanie przydzielony do grupy placebo, będzie przyjmował placebo składające się z substancji nieaktywnych: wodorowęglan sodu (563,75 mg), kwas cytrynowy (410,0 mg), maltodekstryna (651,25 mg), bezwodna krzemionka koloidalna (10,0 mg), mannitol (769,0 mg), sacharina sodowa (24,0 mg) i aromat pomarańczowy (72,0 mg).

    Placebo ma postać proszku musującego w saszetkach o masie 2500 mg, pakowanego w saszetki z papieru i aluminium z wewnętrzną powłoką polietylenową.

    Będzie nadal przyjmował riluzol w dawce 50 mg dwa razy dziennie przez cały okres badania.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Będzie uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

    Podczas każdej wizyty zespół badawczy oceni postęp choroby za pomocą skali funkcjonalnej ALS-R (ALSFRS-R), która mierzy zdolność wykonywania codziennych czynności.

    Zostanie przeprowadzona ocena siły mięśniowej za pomocą dynamometrii manualnej.

    Zostanie zmierzona funkcja oddechowa poprzez badanie natężonej pojemności życiowej płuc (%FVC), które sprawdza, ile powietrza może wydychać z płuc.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Będzie wypełniał kwestionariusz ALSAQ-40, który ocenia jakość życia osób chorych na stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

    Kwestionariusz zawiera pytania dotyczące wpływu choroby na codzienne funkcjonowanie.

  5. Krok 5

    Badania laboratoryjne

    Zostaną pobrane próbki krwi do badania poziomu neurofilamentów lekkich łańcuchów (Nfl) w surowicy.

    Może zostać pobrana próbka płynu mózgowo-rdzeniowego do badania poziomu Nfl w tym płynie.

    Neurofillamenty to białka, które mogą wskazywać na uszkodzenie komórek nerwowych.

  6. Krok 6

    Monitorowanie przeżycia i postępu choroby

    Zespół badawczy będzie monitorował przeżycie i ogólny stan zdrowia.

    Będzie obserwowany czas, jaki upłynie do pogorszenia się stanu o 20% według skali ALSFRS-R.

    Jeśli zajdzie potrzeba założenia gastrostomii (rurki żołądkowej do karmienia), zostanie odnotowany czas, kiedy to nastąpi.

    Zostanie przeprowadzona łączona ocena funkcji i przeżycia (CAFS), która łączy informacje o funkcjonowaniu i długości życia.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Badanie będzie trwać do 31 marca 2027 roku.

    Po zakończeniu badania zespół badawczy poinformuje o grupie, do której był przydzielony.

    Zostanie poinformowany o wynikach badania, gdy będą dostępne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ALS (stwardnienie zanikowe boczne) zgodnie z kryteriami Gold Coast
  • Choroba trwa nie dłużej niż 18 miesięcy od momentu diagnozy
  • Wiek od 18 do 75 lat, zarówno kobiety jak i mężczyźni
  • Wynik w skali ALSFRS-R (skala oceny funkcjonowania w ALS) musi wynosić co najmniej 30 punktów ze wszystkich 12 kategorii - jest to test sprawdzający jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami
  • Wynik badania pojemności życiowej płuc musi wynosić co najmniej 70% - oznacza to, że płuca muszą pracować na odpowiednim poziomie
  • Pacjent musi przyjmować lek riluzole w dawce 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i kontynuować to leczenie przez cały czas trwania badania
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć przestrzegać wszystkich wymagań badania
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 30 dni przed rozpoczęciem przyjmowania leków badanych i przez cały czas trwania badania - akceptowane metody to: niehormonalna wkładka wewnątrzmaciczna, metody barierowe jak prezerwatywy, podwiązanie jajowodów, partner po wazektomii lub powstrzymywanie się od stosunków seksualnych

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mogą chodzić samodzielnie lub potrzebują pomocy przy poruszaniu się
  • Osoby z chorobami serca, które mogą wpływać na bezpieczeństwo podczas badania
  • Pacjenci z poważnymi problemami z wątrobą lub nerkami
  • Osoby przyjmujące leki, które mogą reagować z badanymi substancjami NAC (N-acetylocysteina) lub EH301
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z nieustabilizowanymi chorobami psychicznymi lub depresją
  • Osoby z problemami z połykaniem, które uniemożliwiają przyjmowanie leków doustnie
  • Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub przyjmujący leki rozrzedzające krew
  • Osoby z chorobami autoimmunologicznymi, czyli chorobami, w których organizm atakuje własne komórki
  • Pacjenci z aktywnym nowotworem lub w trakcie leczenia przeciwnowotworowego
  • Osoby z poważnymi infekcjami lub gorączką w ciągu ostatnich dwóch tygodni
  • Pacjenci z problemami oddychania wymagającymi wspomagania oddechowego
  • Osoby z alergią na którykolwiek składnik badanych leków
  • Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Osoby z problemami z jelitami, które mogą wpływać na wchłanianie leków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • EH-301

    to eksperymentalny lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest to nowe potencjalne leczenie dla pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Lek ten jest obecnie w fazie badań i jego dokładne działanie jest testowane w połączeniu z innymi lekami, aby sprawdzić, czy może pomóc spowolnić postęp choroby ALS.

  • Acetylocysteina

    to lek, który jest już dostępny i używany w medycynie do różnych celów. Działa jako antyoksydant, co oznacza, że pomaga chronić komórki organizmu przed uszkodzeniami. W tym badaniu acetylocysteina jest testowana w połączeniu z EH-301, aby sprawdzić, czy razem mogą pomóc pacjentom z ALS. Ten lek może pomagać w ochronie komórek nerwowych przed dalszym uszkodzeniem.

  • Riluzol

    to standardowy lek przepisywany pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Jest to jedyny lek, który został oficjalnie zatwierdzony do leczenia ALS w wielu krajach. Riluzol działa poprzez spowolnienie postępu choroby i może nieznacznie wydłużyć życie pacjentów z ALS. W tym badaniu wszyscy pacjenci będą otrzymywać riluzol oprócz badanych leków lub placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

  • EH-301

    EH-301 to eksperymentalna substancja będąca obecnie w fazie badań klinicznych jako potencjalny lek w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Lek ten jest podawany doustnie w połączeniu z innymi lekami i ma na celu spowolnienie postępu choroby poprzez ochronę komórek nerwowych przed uszkodzeniem. Mechanizm działania EH-301 polega na zmniejszaniu stresu oksydacyjnego i stanu zapalnego w układzie nerwowym, co może pomóc w zachowaniu funkcji neuronów ruchowych. Substancja ta jest klasyfikowana jako potencjalny neuroprotektant i nadal jest badana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z ALS.

  • N-acetylcysteina

    N-acetylcysteina to lek dostępny w postaci tabletek lub kapsułek, który jest stosowany jako dodatek do standardowego leczenia stwardnienia zanikowego bocznego. Substancja ta działa jako silny przeciwutleniacz, neutralizując szkodliwe wolne rodniki w komórkach nerwowych, które mogą przyczyniać się do postępu choroby. Mechanizm działania polega na zwiększaniu poziomu glutationu w komórkach, co pomaga chronić neurony przed uszkodzeniem oksydacyjnym. N-acetylcysteina należy do grupy leków mukolityków i przeciwutleniaczy, a w kontekście ALS jest badana jako potencjalny środek spowalniający degenerację neuronów ruchowych.

  • Riluzol

    Riluzol to lek dostępny w postaci tabletek, który jest obecnie jedynym zatwierdzonym lekiem do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego i spowalnia postęp choroby. Lek działa poprzez blokowanie uwolnienia glutaminianu, substancji chemicznej, która w nadmiernych ilościach może być toksyczna dla komórek nerwowych i przyspieszać ich obumieranie. Mechanizm działania polega na stabilizacji kanałów sodowych w neuronach i zmniejszaniu pobudliwości komórek nerwowych, co chroni je przed uszkodzeniem. Riluzol należy do grupy leków neuroprotekcyjnych i może wydłużyć czas przeżycia pacjentów z ALS o kilka miesięcy.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Jest to choroba układu nerwowego, która wpływa na neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. Choroba powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni w całym ciele. Pacjenci doświadczają trudności z chodzeniem, mówieniem, połykaniem i oddychaniem. Mięśnie stopniowo tracą siłę i kurczą się, co prowadzi do narastających problemów z wykonywaniem codziennych czynności. Choroba postępuje w różnym tempie u różnych osób, ale zazwyczaj prowadzi do coraz większych ograniczeń ruchowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-519857-13-00Kod protokołuNADALS-001-ALS -2021Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorAsociacion Instituto Biogipuzkoa

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).