Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Zweryfikowany ośrodek
Montpellier, Francja
Nie rekrutujeDystrofia naczyniówkiBarwnikowe zapalenie siatkówkiChoroba rzadka
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej siatkówki u pacjentów z choroideremią leczonych AAV2-REP1 i pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X leczonych AAV8-RPGR
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy dwóch chorób oczu: choroideremii i retinitis pigmentosa sprzężonej z chromosomem X. Choroideremia to choroba genetyczna, która prowadzi do stopniowej utraty wzroku z powodu degeneracji siatkówki. Retinitis pigmentosa sprzężona z chromosomem X to inna dziedziczna choroba, która również powoduje pogorszenie widzenia. W badaniu stosowane są dwie terapie genowe: AAV2-REP1 dla choroideremii oraz AAV8-RPGR dla retinitis pigmentosa. Terapie te polegają na wstrzyknięciu do oka wektora wirusowego, który przenosi geny mające na celu poprawę funkcji siatkówki.
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tych terapii genowych. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali te terapie w ramach wcześniejszych badań, będą monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia. Badanie obejmuje porównanie wyników u osób, które otrzymały terapię, z wynikami u osób, które nie były leczone. W trakcie badania będą przeprowadzane różne testy wzroku, aby ocenić, jak terapie wpływają na widzenie uczestników.
Badanie ma na celu zrozumienie, jak te terapie genowe mogą pomóc w leczeniu choroideremii i retinitis pigmentosa sprzężonej z chromosomem X. Uczestnicy będą regularnie badani, aby sprawdzić, czy terapie są bezpieczne i czy przynoszą korzyści w postaci poprawy lub stabilizacji wzroku. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia tych chorób oczu.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
5 kryteriów
- Uczestnicy z CHM: Muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
- Uczestnicy z CHM: Muszą brać udział i zakończyć wcześniejsze badanie, które badało bezpieczeństwo i skuteczność zastrzyku podsiatkówkowego AAV2-REP1 dla CHM.
- Uczestnicy z XLRP: Muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
- Uczestnicy z XLRP: Muszą otrzymać zastrzyk podsiatkówkowy AAV8-RPGR dla XLRP i zakończyć wcześniejsze badanie.
- Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
4 kryteria
- Osoby, które nie były wcześniej leczone za pomocą AAV2-REP1 lub AAV8-RPGR, nie mogą brać udziału w badaniu.
- Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu, ponieważ jest ono przeznaczone tylko dla mężczyzn.
- Osoby, które nie ukończyły wcześniejszego badania związanego z tym leczeniem, nie mogą wziąć udziału.
- Osoby należące do grupy wrażliwej, czyli takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR
Zweryfikowany ośrodek
Tybinga, Niemcy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
AAV2-REP1
to terapia genowa stosowana u pacjentów z choroideremią. W tej terapii używa się wektora wirusowego, który przenosi gen kodujący białko Rab Escort Protein-1. Celem jest poprawa funkcji siatkówki u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali tę terapię w innym badaniu.
AAV8-RPGR
to terapia genowa stosowana u pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X. W tej terapii używa się wektora wirusowego, który przenosi gen kodujący białko RPGR. Celem jest poprawa funkcji siatkówki u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali tę terapię w innym badaniu.
Co już wiadomo o tej terapii
AAV2-REP1
Jest to terapia genowa podawana w formie iniekcji podsiatkówkowej, stosowana w leczeniu choroideremii. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jej długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest choroideremia, rzadka choroba genetyczna prowadząca do utraty wzroku. Mechanizm działania polega na dostarczeniu genu REP1 za pomocą wektora wirusowego, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji komórek siatkówki. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.
AAV8-RPGR
To terapia genowa podawana poprzez iniekcję podsiatkówkową, stosowana w leczeniu retinopatii barwnikowej związanej z chromosomem X (XLRP). Jest w trakcie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jej długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazanie terapeutyczne to XLRP, choroba prowadząca do postępującej utraty wzroku. Mechanizm działania polega na dostarczeniu genu RPGR za pomocą wektora wirusowego, co ma na celu poprawę funkcji komórek siatkówki. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.
Badane choroby
Choroideremia
Jest to rzadka, dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta dotyka głównie mężczyzn i jest spowodowana mutacjami w genie CHM. Początkowo objawia się trudnościami w widzeniu w ciemności, a z czasem prowadzi do utraty widzenia peryferyjnego. W miarę postępu choroby, dochodzi do degeneracji siatkówki i naczyniówki, co ostatecznie może prowadzić do całkowitej ślepoty. Proces ten jest stopniowy i może trwać wiele lat.
Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki sprzężone z chromosomem X
Jest to dziedziczna choroba siatkówki, która prowadzi do postępującej utraty wzroku. Choroba ta jest związana z mutacjami w genach na chromosomie X, co sprawia, że dotyka głównie mężczyzn. Objawy zaczynają się od trudności w widzeniu w słabym oświetleniu i stopniowej utraty widzenia peryferyjnego. W miarę postępu choroby, dochodzi do zwężenia pola widzenia i pogorszenia ostrości wzroku. Zmiany w siatkówce są stopniowe i mogą prowadzić do znacznego pogorszenia widzenia. Choroba ta ma różny przebieg u różnych osób, ale zazwyczaj postępuje przez wiele lat.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507994-16-00Kod protokołuNSR-CHM-OS2 273CH201Planowana liczba uczestników330 osóbSponsorBiogen Idec Research Limited
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?