Ocena bezpieczeństwa i skuteczności SAR445399 u dorosłych (18‑80 lat) z rozstrzeniami oskrzeli niepowodującymi mukowiscydozę

Przydział do grupy badawczej

Po zapisaniu się do badania następuje losowe przydzielenie do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca SAR445399 lub grupa otrzymująca placebo. przydział jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że pacjent i personel nie wiedzą, który preparat jest podawany.

Podanie leku lub placebo

Pierwsza dawka jest podawana w formie subcutaneous injection – wstrzyknięcie podskórne. Preparat SAR445399 zawiera 0 mg (zgodnie z opisem produktu) w postaci proszku do roztworzenia. Placebo nie zawiera aktywnego składnika.

Dawkowanie i częstotliwość podawania są określone w harmonogramie badania i trwają przez cały okres trwania badania, czyli do 52 tygodnia.

Ocena wyjściowa i pomiary kontrolne w tygodniu 24

Po 24 tygodniach od pierwszej dawki przeprowadzane są badania kontrolne, w tym tomografia wysokiej rozdzielczości (HRCT) służąca do oceny mucus plug score (wynik zalegających śluzów w płucach).

Dodatkowo mierzone są wyniki spirometrii – po podaniu leku rozszerzającego oskrzela (post‑bronchodilator) oraz przed jego podaniem (pre‑bronchodilator), co pozwala określić pojemność wydechową w 1 sekundy (FEV1).

Kontynuacja leczenia i ocena w tygodniu 52

Po upływie 52 tygodni ponownie wykonywane są te same badania kontrolne: HRCT z oceną mucus plug score, spirometria (FEV1) przed i po podaniu leku rozszerzającego oskrzela.

Oceniany jest także roczny wskaźnik zaostrzeń płucnych (PEX) oraz wskaźnik ciężkich zaostrzeń, a także bezpieczeństwo terapii, czyli wystąpienie działań niepożądanych.

Zakończenie udziału w badaniu

Po zakończeniu 52‑tygodniowego okresu badania pacjent przestaje otrzymywać badany preparat lub placebo. Podsumowanie wyników obejmuje wszystkie zebrane dane dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa oraz ewentualnych przeciwciał przeciwko preparatowi.