Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka wymagających transfuzji krwi.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS), który jest rodzajem choroby krwi. W szczególności skupia się na pacjentach z niższym ryzykiem MDS i obecnością pierścieniowatych syderoblastów (MDS-RS). Osoby te często potrzebują transfuzji czerwonych krwinek z powodu anemii. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku luspatercept w leczeniu tej anemii. Luspatercept jest podawany w formie zastrzyku podskórnego i ma na celu zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi.

W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy nie reagują na wcześniejsze leczenie stymulujące produkcję czerwonych krwinek lub nie mogą go stosować. Luspatercept, znany również pod nazwą kodową ACE-536, jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc pacjentom stać się niezależnymi od transfuzji krwi. Badanie trwa do 24 tygodni, a pacjenci otrzymują regularne dawki leku. W trakcie badania monitorowane są efekty leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.

Badanie ma na celu ocenę, czy luspatercept może poprawić stan pacjentów z MDS-RS, zmniejszając ich zależność od transfuzji krwi. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy ten lek może być skuteczną opcją leczenia dla osób z tym typem zespołu mielodysplastycznego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz diagnoza zespołu mielodysplastycznego (MDS) o niskim ryzyku z obecnością pierścieniowatych syderoblastów.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek luspatercept w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne dawki to 25 mg i 75 mg, a lek podawany jest w formie zastrzyku podskórnego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Celem badania jest ocena skuteczności leku w uzyskaniu niezależności od transfuzji czerwonych krwinek (RBC-TI) u pacjentów z anemią.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem liczby transfuzji krwi oraz poziomu hemoglobiny przez okres do 52 tygodni.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo stosowania leku jest oceniane poprzez monitorowanie działań niepożądanych, ich częstotliwości i nasilenia.

    Pacjent jest regularnie badany, aby ocenić reakcję organizmu na leczenie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

18 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań badania.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen lub procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieć udokumentowaną diagnozę MDS (zespołu mielodysplastycznego) zgodnie z klasyfikacją WHO, która spełnia kryteria IPSS-R (Międzynarodowy Zrewidowany System Oceny Prognostycznej) dla choroby o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku, oraz spełniać następujące warunki:
    • Obecność pierścieniowych syderoblastów (RS) wynosząca co najmniej 15% prekursorów erytroidalnych w szpiku kostnym lub co najmniej 5% w przypadku obecności mutacji SF3B1.
    • Mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym.
    • Liczba białych krwinek (WBC) we krwi obwodowej poniżej 13 000/µL.
    • Pacjent musi spełniać jedno z poniższych kryteriów dotyczących wcześniejszego leczenia ESA (lekami stymulującymi erytropoezę):
      • Brak odpowiedzi na wcześniejsze leczenie ESA lub utrata odpowiedzi na takie leczenie.
      • Nietolerancja wcześniejszego leczenia ESA.
      • Brak kwalifikacji do leczenia ESA z powodu niskiej szansy na odpowiedź.
      • Brak odpowiedzi lub nawrót po wcześniejszym leczeniu HMA (lekami hipometylującymi) lub lenalidomidem, z wyjątkiem MDS z delecją 5q.
      • Jeśli pacjent był wcześniej leczony ESA lub G-CSF/GM-CSF (czynnikami stymulującymi kolonie granulocytów lub makrofagów), oba leki muszą być odstawione co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w badaniu.
      • Pacjent musi wymagać transfuzji krwinek czerwonych (RBC) zgodnie z następującymi kryteriami:
        • Średnie zapotrzebowanie na transfuzję wynoszące co najmniej 2 jednostki/8 tygodni przez co najmniej 16 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
        • Poziom hemoglobiny (Hb) w momencie transfuzji lub w ciągu 7 dni przed nią musi wynosić 10,0 g/dL lub mniej.
        • Brak 56-dniowego okresu bez transfuzji RBC w ciągu 16 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
        • Pacjent musi mieć wynik ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) wynoszący 0, 1 lub 2, co oznacza poziom aktywności fizycznej.
        • Kobiety w wieku rozrodczym muszą spełniać następujące warunki:
          • Mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem leczenia.
          • Jeśli są aktywne seksualnie, muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 5 tygodni przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
          • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia, nawet jeśli przeszli wazektomię.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają anemii spowodowanej przez MDS-RS (zespół mielodysplastyczny z pierścieniowatymi syderoblastami) o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku według IPSS-R (Międzynarodowy Zrewidowany System Oceny Prognostycznej).
  • Pacjenci, którzy nie potrzebują transfuzji czerwonych krwinek (RBC).
  • Pacjenci, którzy nie są oporni, nietolerancyjni lub niekwalifikują się do wcześniejszego leczenia środkami stymulującymi erytropoezę (ESA), które pomagają organizmowi wytwarzać czerwone krwinki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek stosowany w leczeniu anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku, którzy mają pierścieniowate syderoblasty. Celem jego stosowania jest zmniejszenie potrzeby transfuzji krwinek czerwonych u pacjentów, którzy wymagają takich transfuzji. Luspatercept działa poprzez wspomaganie produkcji czerwonych krwinek w organizmie, co może pomóc w poprawie poziomu hemoglobiny i zmniejszeniu objawów anemii.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych. Obecnie znajduje się w fazie IIIb badań klinicznych, które oceniają jego skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku z obecnością pierścieniowatych syderoblastów. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa niezależności od transfuzji czerwonych krwinek u pacjentów, którzy nie reagują na wcześniejsze leczenie stymulantami erytropoezy. Mechanizm działania luspaterceptu polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący erytropoezę.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny z pierścieniowatymi syderoblastami (MDS-RS) – Jest to grupa zaburzeń krwi, w której szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek czerwonych. W MDS-RS występują charakterystyczne komórki zwane pierścieniowatymi syderoblastami, które są nieprawidłowymi prekursorami krwinek czerwonych. Choroba ta prowadzi do anemii, co oznacza, że pacjenci mogą odczuwać zmęczenie, osłabienie i duszność. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą wymagać regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. MDS-RS jest klasyfikowany według systemu IPSS-R, który ocenia ryzyko progresji choroby. Choroba ta jest uważana za rzadką i może być oporna na standardowe leczenie stymulujące erytropoezę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515069-33-00Kod protokołuLUSPLUSPlanowana liczba uczestników58 osóbSponsorGWT-Tud GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).