Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Terapia nasalna komórkami macierzystymi remestemcel w leczeniu niedotlenienia mózgu u noworodków – badanie kliniczne

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy noworodków, u których wystąpiło hypoxic-ischemic brain injury spowodowane perinatal asphyxia lub perinatal arterial ischemic stroke. Choroba ta polega na uszkodzeniu mózgu z powodu niedotlenienia i niedokrwienia w pierwszych dniach życia. W ramach badania podawane są komórki macierzyste pozyskiwane z szpiku kostnego w postaci kropli do nosa, zawierające substancję o nazwie remestemcel. Niektóre dzieci otrzymują również substancję neutralną określaną jako placebo w celu porównania wyników.

Celem badania jest sprawdzenie, czy taka terapia może zmniejszyć uszkodzenie mózgu i poprawić zdolności ruchowe. Noworodki otrzymują jednorazową dawkę kropli do nosa w szpitalu, a następnie są regularnie kontrolowane przez okres do 24 miesięcy życia. Kontrole obejmują badanie obrazowe mózgu przy użyciu MRI, ocenę rozwoju motorycznego i poznawczego przy pomocy testu Bayley-IV-NL, a także ocenę nasilenia ewentualnej porażenia mózgowego przy użyciu skali GMFCS. Dodatkowo, w niektórych przypadkach wykonywana jest specjalistyczna technika DTI-MRI pozwalająca ocenić strukturę białej istoty mózgu. Jakość życia rodzin jest badana za pomocą kwestionariusza EQ-5D-5L. Bezpieczeństwo jest monitorowane przez obserwację ewentualnych działań niepożądanych oraz dodatkowych badań kontrolnych.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i podanie pierwszej dawki

    Po zapisaniu się do badania następuje losowy przydział do grupy otrzymującej remestemcel (komórki macierzyste) lub do grupy placebo. Przydział jest niejawny.

    W dniu przydziału podaje się jednorazowo 0,6 ml kropli do nosa. W grupie badanej stosuje się remestemcel w formie nasal drops. w grupie placebo podaje się 0,6 ml roztworu 10% ludzkiego albuminy lub chlorek potasu, również jako krople do nosa.

  2. Krok 2

    Bezpośrednia obserwacja po podaniu

    Po podaniu leku dziecko jest monitorowane pod kątem ewentualnych reakcji niepożądanych przez kilka godzin w placówce medycznej.

    Każde niepokojące objawy (np. podwyższona temperatura, trudności z oddychaniem) są zapisywane w protokole badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdarzeń niepożądanych do 3 miesięcy

    W ciągu pierwszych trzech miesięcy po podaniu rodzice są proszeni o zgłaszanie wszelkich nieplanowanych wizyt w szpitalu, napadów drgawkowych lub innych problemów zdrowotnych.

    Wszystkie zgłoszenia są wprowadzane do systemu badania w celu oceny bezpieczeństwa.

  4. Krok 4

    Pierwsza kontrola bezpieczeństwa w wieku 3–4 miesięcy

    W wieku od trzech do czterech miesięcy przeprowadzana jest wizyta kontrolna, podczas której lekarz ocenia ogólny stan zdrowia dziecka oraz sprawdza, czy nie wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane.

    W ramach tej wizyty może być wykonane badanie obrazowe mózgu – MRI (rezonans magnetyczny) w 52 tygodniach wieku poporodowego (PMA), co odpowiada mniej więcej dwunastu miesiącom życia.

  5. Krok 5

    Badanie MRI w 52 tygodniach PMA

    Rezonans magnetyczny pozwala ocenić, czy w mózgu nie pojawiły się niepożądane zmiany, takie jak nowotwory, oraz jak wygląda struktura istoty białej u dzieci z urazem hipoksiczno‑izchemicznym.

    Wyniki są porównywane z wcześniejszymi obrazami wykonanymi w pierwszych dniach życia.

  6. Krok 6

    Ocena rozwoju motorycznego i poznawczego w wieku 24 miesięcy

    W dwudziestym czwartym miesiącu życia przeprowadza się test Bayley‑IV‑nl, który mierzy umiejętności ruchowe oraz poznawcze dziecka.

    Wynik testu służy jako główne kryterium oceny skuteczności terapii.

  7. Krok 7

    Ocena jakości życia rodziny

    W trzecim, dziewiątym‑dwunastym oraz dwudziestym czwartym miesiącu życia rodzice wypełniają kwestionariusze oceniające jakość życia, takie jak EQ‑5D‑5l, PCL‑5, lto, klik pain, cis‑4 i wemwbs.

    Uzyskane informacje pomagają zrozumieć wpływ badania na codzienne funkcjonowanie rodziny.

  8. Krok 8

    Ciągłe monitorowanie poważnych zdarzeń od 3 do 24 miesięcy

    Od trzeciego do dwudziestego czwartego miesiąca życia zbierane są dane o poważnych zdarzeniach, takich jak napady drgawkowe, nieplanowane wizyty w szpitalu, dodatkowe leki oraz nieoczekiwane odchylenia w rozwoju neurologicznym.

    Dane te są regularnie analizowane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Noworodkowe dziecko urodzone po gestacyjnym wieku płodowym co najmniej 35 tygodni.
  • Dziecko musi mieć jedną z dwóch diagnoz: Perinatalny udar tętniczy mózgu (PAIS) – zablokowanie tętnicy w mózgu tuż po urodzeniu, co może powodować napady drgawkowe lub problemy z oddychaniem; lub Perinatalna asfiksja (PA) – niedotlenienie przy porodzie, rozpoznawane, gdy występuje przynajmniej jeden z następujących objawów: niski wynik Apgar po 5 minutach (≤5), konieczność długiej resuscytacji (>10 min), wentylacja mechaniczna po resuscytacji, bardzo kwaśna krew (pH < 7.0), duży niedobór zasadowy (BE < ‑16 mmol/L) lub wysoki poziom mleczanu (>10 mmol/L) w próbce krwi pępowinowej lub krwi pobranej w pierwszej godzinie życia.
  • W badaniu rezonansu magnetycznego (MRI) muszą być widoczne zmiany charakterystyczne dla niedotlenienia‑niedokrwienia w określonych obszarach mózgu: tylna część wewnętrznej torebki (PLIC), struktury szarej istoty środkowej – jądra podstawne i wzgórza, kora rolowa, pedały mózgowe oraz drogi ruchowe w istocie białej (drogi ruchowe, czyli korowy szlak ruchowy). Oznacza to, że obraz pokazuje uszkodzenie w tych miejscach.
  • Musisz podpisać pisemną zgodę jako rodzic lub opiekun prawny dziecka.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Podejrzewanie anomalii chromosomowej, zaburzenia metabolicznego, zespołu genetycznego, wrodzonej wady ośrodkowego układu nerwowego (CNS), wrodzonej infekcji CNS oraz krwotoku wewnątrzczaszkowego – oznacza, że u dziecka podejrzewa się nieprawidłowości w liczbie lub budowie chromosomów, problemy z przemianą materii, wrodzone choroby genetyczne, nieprawidłowości mózgu lub rdzenia kręgowego, zakażenie mózgu albo krwawienie w mózgu.
  • Odstąpienie od opieki w oddziale intensywnej opieki noworodkowej (NICU) – jeśli lekarze zdecydują, że dziecko nie będzie dalej podtrzymywane przy życiu, nie może brać udziału w badaniu; dotyczy to noworodków z bardzo ciężkim uszkodzeniem mózgu widocznym w badaniu MRI (rezonans magnetyczny) oraz wymagających sztucznej wentylacji (nie oddychających samodzielnie), u których prognozowane są poważne niepełnosprawności lub brak realnych szans na przeżycie.
  • Przeciwwskazania do podania leku przez nos – nie można podawać leku, jeśli dziecko ma zablokowany nos (np. przywrotny zamknięty przedsionek nosowy), nieprawidłowości przegrody nosowej, uraz nosa, krwawienie z nosa (epistaxis), nadmierną ilość śluzu lub krwi w nosie lub inne uszkodzenia nosa.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Remestemcel – jest to preparat zawierający komórki macierzyste pochodzące z szpiku kostnego, znane jako mezenchymalne komórki stromalne (MSC). W badaniu podaje się go w formie kropli do nosa, co pozwala komórkom dotrzeć bezpośrednio do mózgu noworodka. Celem tej terapii jest zmniejszenie uszkodzeń mózgu wywołanych niedotlenieniem i poprawa zdolności ruchowych u dzieci z urazem mózgu w okresie okołoporodowym. Badanie ma sprawdzić, czy taka terapia jest skuteczna i bezpieczna, aby w przyszłości mogła stać się standardowym leczeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Remestemcel

    Lekarstwo podawane w postaci kropli donosowych (0,6 ml) zawiera komórki macierzyste pochodzące z szpiku kostnego. Obecnie jest w fazie badawczej i nie posiada jeszcze zatwierdzenia do rutynowego stosowania. Stosuje się je w leczeniu noworodków z uszkodzeniem mózgu spowodowanym niedotlenieniem, aby zmniejszyć uszkodzenia i poprawić funkcje ruchowe. Komórki te działają poprzez wydzielanie substancji, które łagodzą zapalenie i wspierają naprawę tkanki mózgowej; klasyfikowane są jako terapia komórkowa – komórki mezenchymalne.

  • Potassium Chloride

    Sól potasowa podawana w tym badaniu jako placebo w takiej samej objętości donosowej (0,6 ml). Jest to lek zatwierdzony do uzupełniania niedoboru potasu w organizmie, zwykle podawany doustnie lub dożylnie. W tym badaniu nie pełni funkcji leczniczej, a jedynie zapewnia kontrolę porównawczą. Należy do grupy suplementów elektrolitowych.

  • Human Serum Albumin (10% solution)

    Roztwór 10 % albuminy ludzkiej podawany donosowo w dawce 0,6 ml jako placebo. Albumina jest białkiem pochodzącym z ludzkiej krwi, używanym do utrzymania objętości krwi i transportu substancji. W tym badaniu służy jedynie jako neutralny środek kontrolny, nie wywierając działania leczniczego. Z klasyfikacji jest produktem biologicznym – roztworem białka osocza.

Badane choroby

Niedotlenieniowo-niedokrwienne uszkodzenie mózgu - Uszkodzenie mózgu spowodowane niedotlenieniem i niedokrwieniem w okresie noworodkowym. Po niedotlenieniu komórki mózgowe zaczynają obumierać, a proces uszkodzenia może postępować przez kilka dni. Objawy mogą obejmować osłabienie ruchowe, trudności w kontrolowaniu mięśni i opóźnienia w rozwoju. Zmiany w mózgu są widoczne w badaniach obrazowych, takich jak MRI. Stopień uszkodzenia zależy od czasu trwania i nasilenia niedotlenienia. Choroba jest diagnozowana w pierwszych tygodniach życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-521506-17-01Planowana liczba uczestników162 osobySponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).