Limfangioleiomiomatoza Badania w chorobie

Badanie nad wpływem loratadyny i rapamycyny u pacjentów z limfangioleiomiomatozą (LAM)

Badanie prowadzone w: Hiszpania

To badanie kliniczne bada skutki leczenia limfangioleiomiomatozy (LAM) – rzadkiej choroby płuc, która może prowadzić do trudności w oddychaniu. Testowane leczenie obejmuje połączenie dwóch leków: loratadyny i rapamycyny. Loratadyna jest powszechnie stosowana w leczeniu alergii, podczas gdy rapamycyna to lek, który pomaga zapobiegać wzrostowi niektórych komórek.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Kobiety powyżej 18. roku życia
• Potwierdzona diagnoza LAM zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, postawiona nie więcej niż 10 lat temu
• Określone parametry funkcji płuc: FEV1 (wskaźnik wydolności płuc) powyżej 35% oraz DLCO (inny parametr oceniający pracę płuc) powyżej 20%
• Saturacja krwi tlenem powyżej 85% w spoczynku bez dodatkowego tlenu
• Tomografia komputerowa klatki piersiowej wykonana w ciągu ostatnich 12 miesięcy sugerująca LAM
• Stabilne dawki rapamycyny przez co najmniej ostatnie 3 miesiące

Główne kryteria wykluczenia z badania:

• Osoby płci męskiej nie mogą uczestniczyć w badaniu
• Osoby poza określonym zakresem wiekowym
• Osoby należące do szczególnie wrażliwych grup pacjentów

Cel badania: Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania loratadyny w połączeniu z rapamycyną przez okres 48 tygodni. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej kombinację loratadyny z rapamycyną lub samą rapamycynę. Badanie będzie monitorować wystąpienie działań niepożądanych, takich jak nudności, biegunka, ból brzucha, wymioty, bóle głowy oraz zmiany w funkcji wątroby.

W trakcie badania naukowcy będą również obserwować ogólny stan zdrowia uczestników, w tym funkcję płuc oraz liczbę koniecznych wizyt szpitalnych. Badanie ma na celu ustalenie, czy leczenie skojarzone może pomóc w utrzymaniu stabilności klinicznej i zmniejszeniu potrzeby hospitalizacji.

Badane leki:

• Loratadyna – lek powszechnie stosowany w łagodzeniu objawów alergii, takich jak katar, kichanie i swędzące oczy. W tym badaniu jest testowana pod kątem jej potencjalnych korzyści w leczeniu LAM w połączeniu z innym lekiem. Jest podawana doustnie w postaci tabletek o dawce 10 mg
• Rapamycyna (zwana także Rapamune lub syrolimus) – lek, który pomaga zapobiegać odrzuceniu przeszczepionego narządu poprzez tłumienie układu odpornościowego. W tym badaniu jest używana do oceny jej skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu LAM, zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z loratadyną. Działa poprzez hamowanie białka zwanego mTOR, które odgrywa kluczową rolę we wzroście i rozmnażaniu komórek

Podsumowanie

Obecnie dla pacjentów z limfangioleiomiomatozą dostępne jest jedno badanie kliniczne, prowadzone w Hiszpanii. Badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa nowej kombinacji terapeutycznej łączącej loratadynę – powszechnie stosowany lek przeciwalergiczny – z rapamycyną, która jest już stosowana w leczeniu LAM. Celem badania jest ustalenie, czy dodanie loratadyny do standardowego leczenia rapamycyną jest bezpieczne i może przynieść dodatkowe korzyści terapeutyczne dla pacjentek z tą rzadką chorobą płuc.

Badanie jest skierowane wyłącznie do kobiet powyżej 18. roku życia z potwierdzoną diagnozą LAM, które już przyjmują stabilne dawki rapamycyny. Oczekuje się, że wyniki tego badania dostarczą cennych informacji na temat możliwości rozszerzenia opcji terapeutycznych dla pacjentów z limfangioleiomiomatozą.