Badanie długoterminowego bezpieczeństwa pelabresybu u pacjentów z mielofirozą lub istotną nadpłytkowością samoistną
Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia, Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na długoterminowych efektach leczenia lekiem o nazwie pelabresyb u pacjentów z określonymi zaburzeniami krwi znanymi jako nowotwory mieloproliferacyjne, w szczególności z mielofibrozą i istotną nadpłytkowością samoistną. Badany lek, pelabresyb, to mała cząsteczka będąca inhibitorem bromodomeny, która działa poprzez celowanie w określone białka zaangażowane w rozwój nieprawidłowych komórek.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić pacjenci, którzy ukończyli 18 lat i są w wieku pełnoletności zgodnie z lokalnymi przepisami. Pacjent musi być obecnie zapisany do poprzedniego badania klinicznego z pelabresybem i nadal otrzymywać to leczenie. Wymagane jest odnoszenie korzyści klinicznych z leczenia pelabresybem według oceny lekarza prowadzącego badanie. Pacjenci muszą być gotowi uczestniczyć w zaplanowanych wizytach, przestrzegać planów leczenia oraz stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez określony czas po ostatniej dawce leku.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi schorzeniami niż nowotwory mieloproliferacyjne, takie jak mielofibroza i istotna nadpłytkowość samoistna. Nie mogą uczestniczyć osoby poza określonym przedziałem wiekowym ani osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, które mogą wymagać specjalnej ochrony.
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa pelabresybu, ocena przeżywalności pacjentów oraz określenie korzyści klinicznych. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych związanych z leczeniem oraz oceniani pod względem odpowiedzi na terapię i czasu wolnego od progresji choroby.
Badany lek: Pelabresyb podawany jest doustnie w postaci tabletek. Jest to inhibitor BET (białek bromodomeny i domeny zewnętrznej), który kontroluje nieprawidłowy wzrost komórek poprzez hamowanie określonych białek zaangażowanych w regulację ekspresji genów.
Badanie gandotynibu u pacjentów z nowotworami mieloproliferacyjnymi, mielofibrozą, istotną nadpłytkowością samoistną lub czerwienicą prawdziwą
Badanie prowadzone w: Austria, Hiszpania, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na grupie nowotworów krwi znanych jako nowotwory mieloproliferacyjne. Obejmuje to konkretne schorzenia takie jak mielofibroza, istotna nadpłytkowość samoistna i czerwienica prawdziwa. Badany lek to gandotynib, znany również pod nazwą kodową LY2784544.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć rozpoznanie czerwienicy prawdziwej, istotnej nadpłytkowości samoistnej lub mielofibrozy zgodnie z definicją Światowej Organizacji Zdrowia. Wymagane jest zaprzestanie wszystkich wcześniejszych zatwierdzonych terapii dla nowotworów mieloproliferacyjnych na co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania. Można kontynuować stosowanie hydroksymocznika, jeśli dawka jest stabilna od co najmniej 4 tygodni. Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, być w stanie połykać kapsuły oraz zgodzić się na stosowanie medycznie zatwierdzonych metod antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi rodzajami nowotworów niezwiązanych z nowotworami mieloproliferacyjnymi, osoby, które miały zawał serca lub udar w ciągu ostatnich 6 miesięcy, pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem, ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Celem jest ocena, jak skuteczny jest gandotynib w leczeniu nowotworów mieloproliferacyjnych. Badanie będzie monitorować odpowiedź na leczenie w okresie czasu, aby sprawdzić, jak dobrze działa w radzeniu sobie z tymi schorzeniami. Oceniana będzie obiektywna częstość odpowiedzi oraz charakterystyka profilu toksyczności.
Badany lek: LY2784544 (gandotynib) podawany jest doustnie w postaci kapsułek, zazwyczaj raz dziennie. Jest to inhibitor kinazy, który pomaga regulować wzrost i podział komórek poprzez celowanie w określone szlaki w organizmie przyczyniające się do nadmiernej produkcji komórek krwi.
Badanie ropeginterferonu alfa-2b u pacjentów z istotną nadpłytkowością samoistną nietolerujących lub opornych na inne terapie
Badanie prowadzone w: Polska, Włochy, Austria, Węgry, Hiszpania, Rumunia, Niemcy, Francja, Czechy, Grecja
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu zwanym istotną nadpłytkowością samoistną, które jest rzadkim zaburzeniem krwi, gdzie organizm produkuje zbyt wiele płytek krwi. Płytki to małe komórki krwi, które pomagają w krzepnięciu, a posiadanie ich zbyt wielu może prowadzić do problemów takich jak zakrzepy krwi lub krwawienie.
Kryteria włączenia: Pacjent musi być dorosły (co najmniej 18 lat) i mieć potwierdzoną diagnozę istotnej nadpłytkowości samoistnej zgodnie z kryteriami WHO z 2016 roku, włączając wynik biopsji szpiku kostnego nie starszy niż 5 lat. Pacjent musi wymagać leczenia redukującego liczbę komórek krwi, ale nie tolerować lub nie reagować na inne zatwierdzone terapie, takie jak hydroksymocznik, anagrelid, busulfan czy fosfor promieniotwórczy. Wymagana jest przerwa co najmniej 14 dni między ostatnią dawką poprzedniego leczenia a pierwszą dawką badanego leku. Pacjent nie może wcześniej otrzymywać leczenia interferonem. Wymagana jest prawidłowa czynność wątroby oraz wynik 0-7 w obu częściach Szpitalnej Skali Lęku i Depresji.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci ze schorzeniami innymi niż istotna nadpłytkowość samoistna, osoby tolerujące inne terapie cytoredukcyjne lub na nie reagujące, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Celem jest sprawdzenie, jak dobrze ropeginterferon alfa-2b działa w leczeniu istotnej nadpłytkowości samoistnej u pacjentów, którzy mają ograniczone opcje z powodu nietolerancji lub braku odpowiedzi na inne terapie. Głównym punktem końcowym jest wskaźnik odpowiedzi na chorobę w 12. miesiącu, oceniany według określonych kryteriów, w tym remisji liczby komórek krwi i braku progresji choroby. Badanie będzie również oceniać poprawę objawową za pomocą standaryzowanych kwestionariuszy.
Badany lek: Ropeginterferon alfa-2b (Besremi) podawany jest w postaci iniekcji podskórnej za pomocą gotowego do użycia wstrzykiwacza w kształcie pióra. Jest to interferon, który działa poprzez modulowanie układu odpornościowego w celu zmniejszenia produkcji komórek krwi przyczyniających się do choroby.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące leczenia nadpłytkowości i powiązanych nowotworów mieloproliferacyjnych. Badania te testują różne podejścia terapeutyczne, w tym inhibitory BET (pelabresyb), inhibitory kinazy (gandotynib) oraz interferony (ropeginterferon alfa-2b).
Warto zauważyć, że badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym najszerszy zasięg geograficzny ma badanie ropeginterferonu alfa-2b, obejmujące 10 krajów, w tym Polskę. Daje to polskim pacjentom możliwość udziału w tym badaniu na terenie kraju.
Wszystkie trzy badania koncentrują się na pacjentach, którzy mają ograniczone opcje terapeutyczne z powodu nietolerancji standardowych leków lub braku odpowiedzi na nie. Szczególną uwagę zwraca badanie pelabresybu, które jest kontynuacją dla pacjentów już odnoszących korzyści z tego leczenia w poprzednich badaniach, co wskazuje na obiecujące wstępne wyniki.
Różnorodność testowanych mechanizmów działania leków może w przyszłości zapewnić pacjentom z nowotworami mieloproliferacyjnymi szerszy wybór skutecznych i lepiej tolerowanych opcji terapeutycznych.
Austria
