Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ropeginterferonu alfa-2b u pacjentów z nadpłytkowością samoistną, którzy nie tolerują lub nie kwalifikują się do innych terapii cytoredukcyjnych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą zwaną nadpłytkowością samoistną. Jest to schorzenie, w którym organizm produkuje zbyt wiele płytek krwi, co może prowadzić do problemów z krzepnięciem krwi. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie ropeginterferon alfa-2b, który jest podawany w formie zastrzyku. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku u pacjentów, którzy nie mogą przyjmować innych dostępnych terapii zmniejszających liczbę płytek krwi.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać ropeginterferon alfa-2b przez okres do 36 miesięcy. Lek będzie podawany podskórnie, co oznacza, że zastrzyk będzie wykonywany pod skórę. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby ocenić, jak dobrze lek działa i czy nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek może skutecznie kontrolować liczbę płytek krwi i poprawić stan zdrowia pacjentów.

Badanie jest prowadzone w wielu ośrodkach i obejmuje pacjentów, którzy nie tolerują lub nie mogą stosować innych terapii. Wyniki badania pomogą określić, czy ropeginterferon alfa-2b jest skuteczną opcją leczenia dla osób z nadpłytkowością samoistną, które nie mają innych możliwości terapeutycznych. Pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi na leczenie oraz ewentualnych zmian w objawach choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent otrzymuje pisemną zgodę na udział oraz musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat i diagnoza nadpłytkowości samoistnej.

    Pacjent musi być odporny lub nietolerancyjny na inne leczenie cytoredukcyjne lub niekwalifikujący się do niego.

  2. Krok 2

    Okres oczyszczania

    Jeśli pacjent wcześniej przyjmował inne leki cytoredukcyjne, musi upłynąć co najmniej 14 dni od ostatniej dawki przed rozpoczęciem nowego leczenia.

    Okres ten może być dłuższy, jeśli jest to konieczne.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna leczenie lekiem Besremi, który zawiera substancję czynną ropeginterferon alfa-2b.

    Lek podawany jest w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych, w dawkach 250 lub 500 mikrogramów na 0,5 ml.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem odpowiedzi na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Ocena skuteczności leczenia odbywa się zgodnie z kryteriami ELN (Europejska Sieć Białaczkowa) w 12. miesiącu oraz w kolejnych miesiącach: 9, 18, 24, 30 i 36.

  5. Krok 5

    Ocena objawów i postępu choroby

    Podczas badania ocenia się zmiany w objawach choroby oraz ewentualny postęp choroby.

    Pacjent wypełnia kwestionariusze oceniające poprawę objawów, takie jak EQ-5D-5L oraz 10-elementowy MPN-SAF TSS.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w grudniu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dalszych ocenach w celu monitorowania długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu i być w stanie spełnić jego wymagania.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną nadpłytkowość samoistną zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 roku. Wynik biopsji szpiku kostnego nie może być starszy niż 5 lat.
  • Pacjent potrzebuje leczenia zmniejszającego liczbę płytek krwi, ale nie toleruje go, nie reaguje na nie lub nie kwalifikuje się do żadnego z zatwierdzonych leków na nadpłytkowość samoistną.
  • Jeśli pacjent wcześniej przyjmował leki zmniejszające liczbę płytek krwi, musi minąć co najmniej 14 dni od ostatniej dawki przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent nie może wcześniej przyjmować interferonu.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, co oznacza, że wyniki badań krwi muszą mieścić się w określonych granicach.
  • Pacjent musi mieć niski poziom lęku i depresji, oceniany za pomocą specjalnej skali (HADS) w zakresie 0-7.
  • Pacjent z wynikiem 8-10 na skali HADS może być kwalifikowany po ocenie psychiatrycznej, która wykluczy znaczenie kliniczne objawów w kontekście potencjalnego leczenia interferonem alfa.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na jakiekolwiek składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo stosowania leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ropeginterferon alfa-2b to lek stosowany w leczeniu pacjentów z nadpłytkowością samoistną, którzy nie tolerują innych terapii zmniejszających liczbę płytek krwi lub nie mogą ich stosować. Działa poprzez zmniejszenie liczby płytek krwi w organizmie, co pomaga w kontrolowaniu objawów choroby i zapobieganiu powikłaniom. Lek ten jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w badaniu klinicznym.

Co już wiadomo o tej terapii

Ropeginterferon alfa-2b – Jest to lek podawany w formie zastrzyków, stosowany w leczeniu nadpłytkowości samoistnej, szczególnie u pacjentów, którzy nie tolerują lub nie mogą stosować innych terapii zmniejszających liczbę płytek krwi. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Działa poprzez modulację układu odpornościowego, co prowadzi do zmniejszenia liczby płytek krwi. Klasyfikowany jest jako interferon, co oznacza, że jest częścią grupy leków wpływających na odpowiedź immunologiczną organizmu.

Badane choroby

Nadpłytkowość samoistna – Jest to choroba krwi, w której szpik kostny produkuje zbyt wiele płytek krwi, co może prowadzić do problemów z krzepnięciem. Choroba ta często przebiega bezobjawowo, ale u niektórych osób mogą wystąpić bóle głowy, zawroty głowy, krwawienia z nosa lub dziąseł. W miarę postępu choroby mogą pojawić się powikłania, takie jak zakrzepy krwi, które mogą prowadzić do zawału serca lub udaru mózgu. Choroba może również powodować powiększenie śledziony, co może prowadzić do uczucia pełności lub bólu w lewym górnym kwadrancie brzucha. Nadpłytkowość samoistna jest uważana za rzadką chorobę i może wymagać regularnego monitorowania liczby płytek krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505160-12-00Kod protokołuROP-ETPlanowana liczba uczestników132 osobySponsorAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).