Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności bomedemstatu i hydroksykarbamidu u pacjentów z nadpłytkowością samoistną, którzy nie stosowali wcześniej terapii cytoredukcyjnej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej nadpłytkowością samoistną, która jest rodzajem nowotworu krwi, w którym organizm produkuje zbyt wiele płytek krwi. Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa dwóch leków: bomedemstatu (znanego również jako MK-3543) oraz hydroksykarbamidu (znanego także jako hydroksymocznik). Bomedemstat jest nowym lekiem, który jest testowany w formie twardych kapsułek, a hydroksykarbamid jest już stosowany w leczeniu tej choroby.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać bomedemstat, a druga hydroksykarbamid. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Badanie jest zaplanowane na okres do 36 miesięcy, co oznacza, że uczestnicy będą monitorowani przez ten czas, aby ocenić, jak leki wpływają na ich stan zdrowia.

Głównym celem badania jest ocena, jak dobrze leki pomagają w kontrolowaniu objawów choroby i czy są bezpieczne dla pacjentów. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować ich zdrowie i reakcję na leczenie. Wyniki tego badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia nadpłytkowości samoistnej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca bomedemstat (MK-3543) lub grupa otrzymująca hydroksykarbamid.

    Obie substancje są podawane doustnie w formie twardych kapsułek.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje przypisany lek zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane indywidualnie, w zależności od stanu zdrowia uczestnika i reakcji na leczenie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania krwi oraz inne niezbędne testy diagnostyczne.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena trwałej odpowiedzi kliniczno-hematologicznej (DCHR) na leczenie.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę zmian w objawach związanych z chorobą oraz monitorowanie występowania zdarzeń niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu porównania skuteczności bomedemstatu i hydroksykarbamidu w leczeniu nadpłytkowości samoistnej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną nadpłytkowość samoistną (ET) zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia dla nowotworów mieloproliferacyjnych i potrzebować terapii zmniejszającej liczbę komórek, niezależnie od wieku czy poziomu ryzyka.
  • Pacjent powinien mieć wynik włóknienia szpiku kostnego na poziomie 0 lub 1, zgodnie z zmodyfikowaną wersją Europejskich Kryteriów Konsensusu dla oceny włóknienia szpiku.
  • Pacjent nie może mieć wcześniej stosowanej terapii zmniejszającej liczbę komórek dla swojej ET.
  • Pacjenci zakażeni wirusem HIV muszą mieć dobrze kontrolowaną infekcję przy pomocy terapii antyretrowirusowej.
  • Pacjenci z dodatnim wynikiem na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) są kwalifikowani, jeśli otrzymali terapię przeciwwirusową HBV przez co najmniej 4 tygodnie i mają niewykrywalny poziom wirusa HBV.
  • Pacjenci z historią zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) są kwalifikowani, jeśli mają niewykrywalny poziom wirusa HCV.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na leki używane w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania.
  • Osoby, które miały niedawno operację lub planują operację w trakcie badania.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami.
  • Osoby, które mają problemy z sercem.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym.
  • Osoby, które mają problemy z krzepliwością krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Bomedemstat

    (MK-3543) to nowy lek badany w leczeniu nadpłytkowości samoistnej. Jego celem jest zmniejszenie liczby płytek krwi u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni terapią cytoredukcyjną. Lek działa poprzez hamowanie enzymów, które mogą wpływać na produkcję płytek krwi, co może pomóc w kontrolowaniu objawów choroby.

  • Hydroksymocznik

    to lek stosowany w leczeniu nadpłytkowości samoistnej. Pomaga w zmniejszeniu liczby płytek krwi, co może zapobiegać powikłaniom związanym z nadmierną ilością płytek, takim jak zakrzepy. Hydroksymocznik jest już stosowany w praktyce klinicznej i jest porównywany z nowym lekiem, bomedemstatem, w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Bomedemstat

    Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako potencjalna terapia dla pacjentów z nadpłytkowością samoistną. Bomedemstat działa poprzez hamowanie enzymu LSD1, co prowadzi do regulacji produkcji płytek krwi. Jest klasyfikowany jako inhibitor enzymatyczny i ma na celu kontrolowanie liczby płytek krwi u pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni terapią cytoredukcyjną.

  • Hydroksymocznik

    Jest to lek podawany doustnie, szeroko stosowany w leczeniu nadpłytkowości samoistnej. Działa poprzez hamowanie syntezy DNA, co prowadzi do zmniejszenia produkcji płytek krwi. Hydroksymocznik jest klasyfikowany jako lek cytostatyczny i jest uznawany za standardową terapię w kontrolowaniu liczby płytek krwi u pacjentów z tym schorzeniem.

Badane choroby

Nadpłytkowość samoistna – Jest to choroba krwi, w której szpik kostny produkuje zbyt wiele płytek krwi. Płytki krwi są niezbędne do krzepnięcia, ale ich nadmiar może prowadzić do powstawania zakrzepów, które mogą blokować przepływ krwi w naczyniach. Choroba często przebiega bezobjawowo, ale u niektórych osób mogą wystąpić bóle głowy, zawroty głowy, krwawienia z nosa lub dziąseł. W miarę postępu choroby może dojść do powiększenia śledziony. Nadpłytkowość samoistna jest przewlekłą chorobą, która wymaga regularnego monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505232-36-00Kod protokołuMK-3543-007Planowana liczba uczestników396 osóbSponsorMerck Sharp & Dohme LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).