Badanie mavorixaforu u pacjentów z przewlekłą neutropenią doświadczających nawracających lub poważnych zakażeń
Badanie przeprowadzane w: Portugalia, Rumunia, Węgry, Hiszpania, Czechy, Grecja, Włochy, Niemcy, Francja, Belgia, Polska, Irlandia
To badanie kliniczne koncentruje się na grupie schorzeń określanych jako neutropenie – zaburzeniach, w których organizm ma niższą niż normalnie liczbę neutrofili, które są ważne dla zwalczania zakażeń. Badanie jest szczególnie zainteresowane osobami z przewlekłymi postaciami tych schorzeń, które mogą być wrodzone (obecne od urodzenia) lub nabyte w późniejszym okresie życia. Te stany mogą prowadzić do częstych i poważnych zakażeń.
Główne kryteria włączenia:
- Uczestnicy muszą mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania zgody
- Badanie szpiku kostnego musi wykazać brak oznak nowotworów krwi
- Waga ciała musi wynosić co najmniej 15 kilogramów
- Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną przewlekłą neutropenię trwającą co najmniej 6 miesięcy
- Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) musi być poniżej 1500 komórek na mikrolitr, bez oznak zakażenia
- W ciągu ostatniego roku musiały wystąpić co najmniej dwa poważne zakażenia wymagające antybiotyków lub wizyty w placówce medycznej
- Jeśli pacjenci przyjmują G-CSF lub inne terapie, muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci obecnie otrzymujący przewlekłe leczenie G-CSF nie mogą uczestniczyć
- Pacjenci niespełniający wymogów wiekowych określonych w badaniu
- Osoby należące do grup uznanych za szczególnie wrażliwe
Cel badania: Badanie ocenia skuteczność mavorixaforu – leku przyjmowanego doustnie w postaci kapsułek – w redukcji częstości zakażeń oraz poprawie poziomu neutrofili we krwi. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mavorixafor lub placebo (substancję nieaktywną). Badanie potrwa około roku, podczas którego uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w stanie zdrowia, w tym częstości i nasilenia zakażeń.
Badany lek: Mavorixafor działa poprzez hamowanie receptora CXCR4, który odgrywa rolę w przemieszczaniu się i funkcjonowaniu neutrofili. Jest klasyfikowany jako antagonista CXCR4. Badanie ma na celu dostarczenie cennych informacji na temat bezpieczeństwa i tolerancji mavorixaforu u osób z przewlekłą neutropenią.
Badanie pegfilgrastimu u pacjentów z ciężką przewlekłą neutropenią
Badanie przeprowadzane w: Włochy
To badanie kliniczne dotyczy ciężkiej przewlekłej neutropenii – zaburzenia, w którym organizm ma obniżoną liczbę neutrofili, co zwiększa ryzyko zakażeń. Badany lek to pegfilgrastim (dostępny pod nazwą handlową Neulasta), który należy do grupy leków nazywanych czynnikami stymulującymi tworzenie kolonii i pomaga organizmowi wytwarzać więcej neutrofili.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjenci w każdym wieku
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety
- Pacjenci z wrodzoną lub nabytą przewlekłą neutropenią
- Przewlekła neutropenia definiowana jako bezwzględna liczba neutrofili poniżej 500 na milimetr sześcienny, potwierdzona trzema badaniami wykonanymi w odstępie co najmniej tygodnia przez minimum trzy miesiące
- Pacjenci muszą już otrzymywać leczenie G-CSF podawane codziennie
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy nie są już leczeni G-CSF
- Pacjenci nieotrzymujący terapii przeciwzakaźnej
- Pacjenci bez ciężkiej przewlekłej neutropenii
- Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym badania
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności pegfilgrastimu w utrzymywaniu zdrowego poziomu neutrofili u pacjentów z ciężką przewlekłą neutropenią, którzy już otrzymują codzienne leczenie G-CSF oraz terapię przeciwzakaźną. Badanie będzie obserwować pacjentów przez określony czas, aby sprawdzić, czy pegfilgrastim może pomóc utrzymać poziom neutrofili powyżej pewnego progu, co jest ważne dla zmniejszenia ryzyka zakażeń.
Badane leki: Pegfilgrastim to długo działająca forma białka stymulującego szpik kostny do produkcji większej liczby neutrofili. Jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań pod skórę w dawce 6 mg na zastrzyk. W badaniu wykorzystywane są również G-CSF (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) podawany codziennie oraz terapia przeciwzakaźna mająca na celu zapobieganie zakażeniom lub ich leczenie.
Badanie będzie monitorować liczbę zakażeń, stosowanie antybiotyków oraz hospitalizacje występujące w okresie badania. Informacje te pomogą określić skuteczność pegfilgrastimu w zarządzaniu ciężką przewlekłą neutropenią. Zakończenie badania przewidywane jest na wrzesień 2030 roku.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące leczenia neutropenii. Pierwsze badanie obejmuje 12 krajów europejskich, w tym Polskę, i skupia się na testowaniu mavorixaforu – doustnego leku będącego antagonistą receptora CXCR4. To badanie jest skierowane do pacjentów z przewlekłą neutropenią nieotrzymujących przewlekłego leczenia G-CSF, którzy doświadczają nawracających zakażeń.
Drugie badanie, prowadzone wyłącznie we Włoszech, ocenia skuteczność pegfilgrastimu u pacjentów z ciężką postacią choroby, którzy już otrzymują codzienne leczenie G-CSF. To długoterminowe badanie, które potrwa do 2030 roku, ma na celu określenie, czy pegfilgrastim może skutecznie utrzymywać odpowiedni poziom neutrofili i zmniejszać ryzyko powikłań związanych z zakażeniami.
Oba badania koncentrują się na poprawie jakości życia pacjentów poprzez redukcję częstości zakażeń i utrzymanie prawidłowego poziomu neutrofili. Różnią się jednak podejściem terapeutycznym – jedno testuje nowy mechanizm działania (antagonista CXCR4), drugie zaś bada optymalizację istniejącej terapii opartej na czynnikach wzrostu.
Francja
