Nowotwór nerki nawrotowy Badania w chorobie

Badanie leku DFF332 stosowanego samodzielnie oraz w połączeniu z everolimus lub lekami immunoonkologicznymi u pacjentów z zaawansowanym rakiem jasnokomórkowym nerki oraz nowotworami z mutacjami HIF2α

Badanie prowadzone w: Czechy, Francja, Hiszpania

To badanie kliniczne koncentruje się na sprawdzeniu działania nowego leku o nazwie DFF332 u pacjentów z określonymi typami nowotworów. Głównym schorzeniem objętym badaniem jest rak jasnokomórkowy nerki (ccRCC), który jest rodzajem nowotworu nerki. Badanie obejmuje również inne nowotwory, które posiadają specyficzne zmiany genetyczne znane jako mutacje stabilizujące HIF2α. Te mutacje mogą wpływać na sposób, w jaki komórki nowotworowe rosną i przetrwają.

Główne kryteria włączenia do badania:

Większość uczestników badania musi mieć ukończone 18 lat. Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę raka jasnokomórkowego nerki (ccRCC), co oznacza, że nowotwór został zbadany i udokumentowany przez lekarza. Nowotwór musi być mierzalny, co oznacza, że można go zobaczyć i śledzić za pomocą określonych wytycznych medycznych zwanych RECIST v1.1.

Nowotwór powinien być niemożliwy do usunięcia chirurgicznego, rozprzestrzeniony lokalnie lub w innych częściach ciała. Choroba musi się pogorszyć po wypróbowaniu wszystkich standardowych metod leczenia, w tym terapii inhibitorem kontrolnego punktu PD-1/L1 oraz terapii celowanej na VEGF. Dla głównej części badania nie ma ograniczeń co do liczby wcześniejszych terapii. W innej części badania pacjenci mogą być leczeni maksymalnie trzema różnymi terapiami na zaawansowanego lub rozprzestrzeniającego się nowotworu.

Pacjenci muszą mieć określony poziom codziennego funkcjonowania, mierzony skalą wydolności ECOG, a wynik powinien wynosić 1 lub mniej. Oznacza to, że pacjent powinien być w stanie wykonywać większość codziennych czynności.

W specyficznej części badania mogą uczestniczyć osoby w wieku od 12 lat. W tej części wymagana jest potwierdzona diagnoza nowotworu związanego z określonymi schorzeniami genetycznymi lub mutacjami, takimi jak choroba Von Hippel-Lindau lub inne specyficzne mutacje genowe. Nowotwór musi być rozprzestrzeniony lub zaawansowany i niemożliwy do usunięcia chirurgicznie. Pacjenci powinni wypróbować standardowe metody leczenia odpowiednie dla ich typu i stadium choroby, a nie powinno być innych sprawdzonych metod leczenia. Alternatywnie lekarz może uznać, że pacjent nie odniesie korzyści ze standardowego leczenia.

Główne kryteria wykluczenia:

Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi, które mogłyby zakłócić przebieg badania. Nie mogą uczestniczyć kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Wykluczeni są również pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym, mają alergie na leki stosowane w badaniu, cierpią na określone infekcje, które nie są dobrze kontrolowane, przeszli niedawno operację lub poważny zabieg medyczny, mają historię określonych schorzeń serca lub nie są w stanie przestrzegać procedur badania.

Cel badania:

Celem badania jest zrozumienie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest lek DFF332 stosowany samodzielnie lub w połączeniu z innymi lekami. DFF332 przyjmowany jest doustnie w postaci kapsułki. W niektórych częściach badania DFF332 jest stosowany samodzielnie, podczas gdy w innych jest łączony z innymi lekami, takimi jak everolimus lub terapie immunoonkologiczne, które pomagają układowi odpornościowemu walczyć z nowotworem.

Uczestnicy będą otrzymywać leczenie i będą monitorowani pod kątem jakichkolwiek działań niepożądanych lub zmian w stanie zdrowia. Badanie będzie również analizować, jak organizm przetwarza lek i jak wpływa on na nowotwór. Pomoże to naukowcom określić najlepszą dawkę i kombinację terapii do przyszłego zastosowania. Przez cały okres badania uczestnicy będą mieli regularne kontrole, w tym badania krwi i inne oceny, aby śledzić ich stan zdrowia i efekty leczenia. Badanie ma na celu zebranie ważnych informacji, które mogą prowadzić do lepszych opcji leczenia dla pacjentów z rakiem jasnokomórkowym nerki oraz innymi nowotworami z określonymi mutacjami genetycznymi. Przewiduje się, że badanie będzie kontynuowane do początku 2025 roku.

Badane leki:

DFF332 jest lekiem badawczym testowanym pod kątem jego potencjału w leczeniu zaawansowanych lub nawrotowych nowotworów, szczególnie tych z określonymi mutacjami genetycznymi. Lek jest podawany doustnie i obecnie nie jest zatwierdzony do ogólnego użytku medycznego, ponieważ wciąż jest badany w celu określenia jego bezpieczeństwa i skuteczności. Działa poprzez celowanie i hamowanie białek, które pomagają komórkom nowotworowym przetrwać i rosnąć, szczególnie tych zaangażowanych w stabilizację HIF2α, czynnika mogącego promować wzrost guza.

Everolimus to lek stosowany doustnie, który pomaga spowolnić wzrost komórek nowotworowych. Jest zatwierdzonym lekiem używanym w leczeniu różnych nowotworów, w tym zaawansowanego raka nerki. W tym badaniu jest używany w połączeniu z DFF332, aby sprawdzić, czy ta kombinacja jest bardziej skuteczna. Działa poprzez hamowanie białka zwanego mTOR, które bierze udział we wzroście i proliferacji komórek.

Spartalizumab jest terapią immunologiczną podawaną dożylnie, która pomaga układowi odpornościowemu organizmu rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. Jest testowany w połączeniu z DFF332 i innym lekiem, aby ocenić jego skuteczność w leczeniu nowotworów z określonymi mutacjami. Nie jest jeszcze zatwierdzony do powszechnego użytku, ponieważ trwają badania oceniające jego bezpieczeństwo i potencjał terapeutyczny. Działa poprzez blokowanie białka zwanego PD-1 na komórkach odpornościowych.

Taminadenant jest kolejnym lekiem badawczym przyjmowanym doustnie, który jest używany wraz ze spartalizumab i DFF332. Ta kombinacja jest badana w celu określenia, czy może poprawić wyniki leczenia u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami. Działa poprzez blokowanie receptorów adenozyny, które mogą tłumić odpowiedź immunologiczną przeciwko guzom, potencjalnie wzmacniając zdolność organizmu do walki z rakiem.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące nawrotowego nowotworu nerki, realizowane w trzech krajach europejskich: Czechach, Francji i Hiszpanii. Badanie koncentruje się na testowaniu nowego leku DFF332, który jest stosowany samodzielnie lub w różnych kombinacjach z innymi terapiami, takimi jak everolimus, spartalizumab i taminadenant.

Badanie obejmuje pacjentów z zaawansowanym rakiem jasnokomórkowym nerki, u których standardowe metody leczenia nie przyniosły oczekiwanych rezultatów, a także pacjentów z innymi nowotworami posiadającymi specyficzne mutacje genetyczne HIF2α. Szczególną cechą tego badania jest włączenie zarówno dorosłych, jak i młodszych pacjentów od 12. roku życia w określonej części badania.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowych terapii, ale również zrozumienie, jak różne kombinacje leków mogą wpływać na skuteczność leczenia. Planowane zakończenie badania przewidziano na początek 2025 roku, co pozwoli na zebranie kompleksowych danych dotyczących nowych możliwości terapeutycznych dla pacjentów z nawrotowym nowotworem nerki.