W skrócie
Badania kliniczne badają AUTOTRANSFUZOWANE GENETYCZNIE MODYFIKOWANE LIMFOCYTY T TRANSDUCOWANE LENTIVIRUSEM EKSPRESUJĄCE BIAŁKO CAR SKIEROWANE PRZECIW BCMA w nowotworach krwi związanych z komórkami plazmatycznymi. Badania te koncentrują się głównie na bezpieczeństwie i skuteczności leczenia u pacjentów z nowo zdiagnozowaną pierwotną leukemią komórek plazmatycznych lub szpiczakiem mnogim nawrotnym/odpornościowym.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne badają AUTOTRANSFUZOWANE LIMFOCYTY T LENTIVIRUSEM EKSPRESUJĄCE CAR PRZECIW BCMA w dwóch nowotworach komórek plazmatycznych: nowo zdiagnozowanej pierwotnej leukemii komórek plazmatycznych oraz szpiczaku mnogiego nawrotowego/odpornościowego. Jedno badanie jest fazą 2 i koncentruje się na bezpieczeństwie oraz wczesnej odpowiedzi, natomiast drugie jest fazą 3 i porównuje przeżycie wolne od progresji ze standardowym leczeniem. Grupy docelowe to pacjenci z nowo zdiagnozowaną chorobą w pierwszym badaniu oraz pacjenci, u których szpiczak mnogi powrócił lub nie odpowiedział po wcześniejszym leczeniu w drugim. Planowana rekrutacja jest mała w badaniu fazy 2 i większa w badaniu fazy 3. Główne wyniki obejmują ogólny wskaźnik odpowiedzi, przeżycie wolne od progresji oraz zdarzenia bezpieczeństwa, takie jak zespół uwolnienia cytokin i toksyczność neurologiczna.
Przegląd badania
Te badania kliniczne badają AUTOTRANSFUZOWANE GENETYCZNIE MODYFIKOWANE LIMFOCYTY T TRANSDUCOWANE LENTIVIRUSEM EKSPRESUJĄCE BIAŁKO CAR SKIEROWANE PRZECIW BCMA w nowotworach krwi, które obejmują komórki plazmatyczne. Badania są interwencyjne, co oznacza, że zespół badawczy podaje leczenie, a następnie obserwuje, co się dzieje.
Podano dwa zatwierdzone badania: jedno w nowo zdiagnozowanej pierwotnej leukemii komórek plazmatycznych i drugie w szpiczaku mnogim nawrotnym/odpornościowym.[1] Badania koncentrują się głównie na bezpieczeństwie i skuteczności leczenia.[1]
Kogo badano
Pierwsze badanie obejmuje osoby z nowo zdiagnozowaną pierwotną leukemią komórek plazmatycznych. Jest to rzadki i poważny nowotwór komórek plazmatycznych, a badanie testuje leczenie po wstępnej terapii w celu wywołania odpowiedzi.
Drugie badanie obejmuje osoby z szpiczakiem mnogim nawrotnym/odpornościowym. Mówiąc prosto, nawrotny oznacza, że choroba powróciła, a oporny oznacza, że nie odpowiedziała dobrze na wcześniejsze leczenie. Badanie to koncentruje się na pacjentach, którzy już przeszli 2‑4 linie terapii, co oznacza, że otrzymali 2‑4 różne schematy leczenia.
Fazy i projekt badania
Badanie leukemii komórek plazmatycznych jest badaniem Faza 2 z planowanymi 25 uczestnikami. Badania fazy 2 zazwyczaj poszukują wczesnych oznak, że leczenie może pomóc, jednocześnie dokładnie monitorując bezpieczeństwo.
Badanie szpiczaku mnogiego jest badaniem Faza 3 z planowanymi 126 uczestnikami. Badania fazy 3 są większe i porównują nowe leczenie ze standardowym, aby sprawdzić, które działa lepiej.
Główne punkty końcowe
Punkt końcowy to główny wynik, który badanie mierzy, aby ocenić, czy leczenie pomaga.[1] Pierwsze badanie ma jeden główny punkt końcowy skuteczności i jeden główny punkt końcowy bezpieczeństwa.
- Ogólny wskaźnik odpowiedzi: pierwsze badanie mierzy, ile pacjentów osiąga przynajmniej częściową odpowiedź w ciągu pierwszych 3 miesięcy po pierwszej infuzji. Częściowa odpowiedź oznacza, że nowotwór zmniejsza się lub poprawia, ale nie znika całkowicie.
- Zespół uwolnienia cytokin i toksyczność neurologiczna: pierwsze badanie również mierzy, ile pacjentów rozwija te problemy w ciągu pierwszych 30 dni po leczeniu. Zespół uwolnienia cytokin jest silną reakcją immunologiczną, a toksyczność neurologiczna oznacza problemy wpływające na mózg lub nerwy.
- Przeżycie wolne od progresji: drugie badanie mierzy czas, w którym pacjenci żyją bez pogorszenia się choroby. To jest główny punkt końcowy w badaniu fazy 3.
Szczegóły badania
Pierwsze badanie nosi tytuł badania humanizowanego CART skierowanego przeciwko BCMA (ARI0002h) w nowo zdiagnozowanej pierwotnej leukemii komórek plazmatycznych, a jego krótkie podsumowanie mówi, że testuje bezpieczeństwo i skuteczność po wstępnej terapii w celu wywołania odpowiedzi. Lista interwencji obejmuje AUTOTRANSFUZOWANE GENETYCZNIE MODYFIKOWANE LIMFOCYTY T TRANSDUCOWANE LENTIVIRUSEM EKSPRESUJĄCE BIAŁKO CAR SKIEROWANE PRZECIW BCMA, wraz z kilkoma innymi lekami używanymi w planie leczenia wymienionymi w danych źródłowych.
Drugie badanie porównuje akademicko wyprodukowane komórki CAR T ze standardowym leczeniem u osób z szpiczakiem mnogim, który powrócił lub nie odpowiedział na wcześniejszą terapię. Jego krótkie podsumowanie mówi, że celem jest porównanie przeżycia wolnego od progresji u pacjentów losowo przydzielonych do podejścia CAR T‑cell w porównaniu z aktualnym standardem opieki.
Co oznaczają terminy badania dla pacjentów
Zatwierdzony oznacza, że badanie zostało zatwierdzone do rozpoczęcia.[1] Interwencyjny oznacza, że pacjenci otrzymują leczenie w ramach badania, a nie są jedynie obserwowani.[1]
Rekrutacja oznacza liczbę osób, które badanie planuje włączyć.[1] W tych badaniach planowana rekrutacja wynosi 25 w badaniu fazy 2 i 126 w badaniu fazy 3.[1]
Randomizowany oznacza, że osoby są przydzielane do różnych grup badawczych losowo. To pomaga porównać leczenia w uczciwy sposób.