W skrócie
Fosigotifator sodium tromethamine to badana substancja opracowywana z myślą o chorobie zanikającej istoty białej, rzadkiej chorobie genetycznej mózgu. Obecnie dopuszczono jedno badanie kliniczne, w którym substancja ta jest testowana u osób z tą chorobą. Jest to badanie fazy 1 z planowanym udziałem 52 uczestników, w tym dorosłych i dzieci.
Najważniejsze informacje
- Fosigotifator sodium tromethamine to badana substancja bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badana w chorobie zanikającej istoty białej, rzadkim schorzeniu mózgu.
- Dopuszczone badanie to otwarte badanie fazy 1.
- W badaniu planowany jest udział 52 uczestników, w tym dorosłych i dzieci.
- Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji substancji.
- Badanie mierzy również, jak aktywny związek przemieszcza się w organizmie (farmakokinetyka).
Czym jest fosigotifator sodium tromethamine?
Fosigotifator sodium tromethamine to badana substancja opracowywana przez firmę AbbVie Limited. Znana jest również pod kodem rozwojowym ABBV-CLS-7262. Substancja nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że nie została jeszcze zatwierdzona jako lek.
Europejska Agencja Leków (EMA) uzgodniła plan badań pediatrycznych dla fosigotifatoru sodium tromethamine, co oznacza, że firma zobowiązała się do badania tej substancji zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Plan ten został zmieniony 7 kwietnia 2025 r.
Jak działa fosigotifator?
Fosigotifator jest prolekiem, co oznacza, że jest formą nieaktywną, którą organizm przekształca w związek aktywny. Farmakologicznie czynny związek nosi nazwę A-1684909. Po przyjęciu fosigotifatoru organizm przekształca go w A-1684909, czyli substancję wywierającą działanie w organizmie.
W badaniu mierzone są stężenia A-1684909 w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR), aby zrozumieć, jaka ilość aktywnego związku dociera do krwi oraz płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
W jakich chorobach badany jest fosigotifator?
- Choroba zanikającej istoty białej — rzadka choroba genetyczna, w której istota biała mózgu, zawierająca włókna nerwowe, ulega postępującemu rozpadowi. Badanie testuje fosigotifator u dorosłych i dzieci z tą chorobą.
Jak podawany jest fosigotifator?
Fosigotifator podawany jest doustnie. W badaniu substancja jest podawana w postaci doustnej.
Co wykazują badania kliniczne?
Obecnie dopuszczone jest jedno badanie fosigotifatoru. Jest to otwarte, eksploracyjne badanie fazy 1, co oznacza, że wszyscy uczestnicy wiedzą, że otrzymują substancję, a głównym celem jest zebranie wczesnych informacji o bezpieczeństwie i o tym, jak organizm radzi sobie z lekiem.
W badaniu planowany jest udział 52 uczestników z chorobą zanikającej istoty białej, w tym dorosłych i dzieci. Badanie ma charakter interwencyjny, co oznacza, że uczestnicy otrzymują substancję w ramach badania.
Do głównych mierzonych punktów końcowych należą zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane w okresie oceny bezpieczeństwa, parametry życiowe, elektrokardiogramy (EKG), laboratoryjne badania kliniczne oraz oceny skłonności samobójczych. W badaniu mierzone są również stężenia A-1684909 w osoczu od wartości wyjściowej do 96. tygodnia oraz stężenia w PMR w 12., 48. i 96. tygodniu.
Parametry farmakokinetyczne A-1684909 są mierzone po podaniu dawki w 14. dniu badania w określonych grupach. Parametry te obejmują maksymalne stężenie we krwi (Cmax), czas osiągnięcia tego maksimum (Tmax), całkowitą ekspozycję w ciągu 24 godzin (AUC0-24h), najniższe stężenie przed kolejną dawką (Ctrough) oraz okres półtrwania (t1/2), czyli czas potrzebny do usunięcia połowy substancji z organizmu.
Jakie działania niepożądane są znane?
W dostępnych źródłach nie ma informacji o działaniach niepożądanych. Dopuszczone badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji, w tym zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych, ale w przedstawionych danych nie podano wyników.