Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad fosigotifator w leczeniu choroby zanikającej istoty białej u dorosłych i dzieci

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako zanikająca biała masa mózgu, która jest rzadkim schorzeniem neurologicznym. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie kodowej Fosigotifator. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dorosłych i dzieci z tą chorobą. Fosigotifator jest podawany doustnie w postaci granulek powlekanych.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie obejmuje różne grupy wiekowe, w tym dorosłych i dzieci, aby sprawdzić, jak lek działa w różnych przedziałach wiekowych. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, które pomogą ocenić, jak organizm reaguje na lek i czy pojawiają się jakiekolwiek działania niepożądane.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa leku, ale także zrozumienie, jak lek jest przetwarzany przez organizm. Wyniki te mogą pomóc w przyszłości w opracowaniu skutecznych metod leczenia dla osób z zanikającą białą masą mózgu. W badaniu niektórym uczestnikom może być podawany placebo, co jest standardową praktyką w badaniach klinicznych, aby lepiej zrozumieć działanie nowego leku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego celu, przebiegu oraz potencjalnych ryzykach i korzyściach.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Okres oceny bezpieczeństwa

    Podczas tego etapu ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku Fosigotifator u uczestników z chorobą zanikającej białej substancji mózgu.

    Uczestnicy przyjmują lek w postaci granulek powlekanych doustnie.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek ABBV-CLS-7262 jest podawany doustnie w formie granulek powlekanych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od grupy wiekowej uczestnika.

  4. Krok 4

    Monitorowanie parametrów

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi i tętno, oraz wykonywane są badania laboratoryjne.

    Przeprowadzane są również badania EKG oraz oceny stanu psychicznego uczestników.

  5. Krok 5

    Ocena farmakokinetyki

    Badanie obejmuje ocenę farmakokinetyki substancji czynnej A-1684909, która jest aktywnym składnikiem leku Fosigotifator.

    Pomiar stężenia substancji w osoczu krwi odbywa się w określonych punktach czasowych od momentu rozpoczęcia badania do 96 tygodnia.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności

    Badanie ma na celu również ocenę skuteczności leku w leczeniu choroby zanikającej białej substancji mózgu.

    Oceniane są zmiany w stanie zdrowia uczestników oraz ewentualne poprawy w funkcjonowaniu.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na okres do 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą zostać poproszeni o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoby uczestniczące muszą być w określonym wieku: mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat i starsi (Kohorta 1 i 1b), w wieku od 12 do poniżej 18 lat (Kohorta 2), oraz w wieku od 6 do poniżej 12 lat (Kohorta 3).
  • Osoby muszą mieć chorobę zwaną zanikającą białą materią, co oznacza, że:
    • Mają diagnozę kliniczną postawioną przez lekarza doświadczonego w ocenie tej choroby.
    • Mają diagnozę molekularną, co oznacza, że badania genetyczne potwierdziły obecność tej choroby.
    • Badanie MRI (rezonans magnetyczny) pokazuje obraz zgodny z tą chorobą, oceniony przez specjalistę.
    • Osoba uczestnicząca musi mieć opiekuna, który będzie mógł wypełniać oceny związane z opieką. Opiekun musi być obecny na wizytach, w tym wizytach zdalnych, aby zgłaszać objawy i przestrzegać zasad badania. Opiekun musi wyrazić zgodę na udział.
    • Osoba uczestnicząca musi być chętna i zdolna do wyrażenia zgody na udział. Jeśli lokalne przepisy pozwalają na udział osób, które nie mogą wyrazić zgody, przedstawiciel prawny musi wyrazić zgodę w imieniu uczestnika, a uczestnik musi wyrazić zgodę w sposób odpowiedni do lokalnych przepisów.
    • Osoby muszą spełniać co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
      • Kryteria ruchowe: niezdolność do przejścia 10 lub więcej kroków z lekkim wsparciem lub bez wsparcia.
      • Kryteria poznawcze:
        • Dorośli i młodzież w wieku 16 lat i starsi muszą mieć wskaźnik rozumowania percepcyjnego równy lub poniżej 50.
        • Dzieci i młodzież w wieku od 6 do poniżej 16 lat muszą mieć wskaźnik rozumowania wizualno-przestrzennego równy lub poniżej 50 i/lub wskaźnik rozumowania płynnego równy lub poniżej 50.
        • Wszyscy mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie i nie są chirurgicznie wysterylizowani, muszą zgodzić się na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji. Muszą również zgodzić się na nieoddawanie nasienia podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce leku.
        • Wszystkie kobiety, które są aktywne seksualnie i mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie metody antykoncepcji. Muszą również zgodzić się na nieoddawanie komórek jajowych podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zanikającej białej masy, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonych przedziałach wiekowych, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedziały wiekowe obejmują dzieci i dorosłych.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Fosigotifator

    to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest to prolek, co oznacza, że po podaniu przekształca się w organizmie w substancję czynną. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dorosłych i dzieci z chorobą zanikania białej substancji mózgu.

  • A-1684909

    to aktywna substancja, która powstaje w organizmie po podaniu Fosigotifatora. Badanie ma na celu zrozumienie, jak ta substancja zachowuje się w organizmie po wielokrotnym podaniu Fosigotifatora.

Co już wiadomo o tej terapii

Fosigotifator – Fosigotifator jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1b/2. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych i dzieci z chorobą zanikania białej substancji mózgu (Vanishing White Matter disease). Fosigotifator działa jako prolek, który w organizmie przekształca się w aktywny związek A-1684909. Należy do klasy farmakologicznej leków modyfikujących chorobę, a jego mechanizm działania polega na wpływie na procesy molekularne związane z chorobą.

Badane choroby

Choroba znikającej istoty białej – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na centralny układ nerwowy, prowadząc do stopniowego zaniku białej substancji mózgu. Choroba ta często zaczyna się w dzieciństwie, ale może wystąpić w każdym wieku. Objawy obejmują problemy z koordynacją ruchową, osłabienie mięśni, a także trudności z mówieniem i połykaniem. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać pogorszenia funkcji poznawczych i motorycznych. Choroba jest związana z mutacjami w genach odpowiedzialnych za produkcję białek niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania komórek mózgowych. Zanik białej substancji mózgu prowadzi do stopniowego pogarszania się stanu zdrowia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-505704-30-00Kod protokołuM23-523Planowana liczba uczestników52 osobySponsorCalico Life Sciences LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).