Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad guanabenzem u pacjentów z zanikiem istoty białej o wczesnym początku dzieciństwa

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako zanik białej substancji mózgu (ang. Vanishing White Matter, VWM), która pojawia się we wczesnym dzieciństwie. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy, prowadząc do stopniowego zaniku białej substancji w mózgu. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie guanabenz u dzieci z tą chorobą. Guanabenz jest substancją chemiczną, która jest podawana w formie kapsułek doustnych.

W badaniu będą stosowane różne dawki guanabenzu, w tym kapsułki zawierające 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg oraz 24 mg substancji czynnej. Uczestnicy badania będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. W trakcie badania będą zbierane informacje o wszelkich działaniach niepożądanych oraz o tym, jak organizm przetwarza lek, co jest określane jako profil farmakokinetyczny.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa guanabenzu, ale także zbadanie jego potencjalnej skuteczności w leczeniu VWM. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, w tym badaniom obrazowym mózgu, takim jak MRI (rezonans magnetyczny), aby ocenić wpływ leku na strukturę mózgu. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy guanabenz może być skutecznym lekiem dla pacjentów z tą rzadką chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu i celów. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać formularz świadomej zgody, potwierdzając zrozumienie celu i procedur badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek guanabenz w formie kapsułek doustnych. Dostępne dawki to 1 mg, 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg, 16 mg i 24 mg. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są ustalane przez zespół badawczy w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane i poważne działania niepożądane. Zespół badawczy stosuje najnowsze kryteria oceny działań niepożądanych, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta.

  4. Krok 4

    Ocena farmakokinetyki

    Przeprowadzane są analizy farmakokinetyczne, aby ocenić, jak organizm pacjenta przetwarza lek guanabenz. Obejmuje to pomiary takie jak maksymalne stężenie leku we krwi (Cmax), pole pod krzywą (AUC), okres półtrwania i przewidywane stężenie w stanie stacjonarnym.

  5. Krok 5

    Badania obrazowe

    Regularnie wykonywane są badania MRI mózgu, aby ocenić wpływ leczenia na stan pacjenta. Badania te dostarczają ilościowych parametrów, które pomagają w ocenie skuteczności leczenia.

  6. Krok 6

    Ocena kliniczna

    Przeprowadzane są regularne oceny kliniczne, aby monitorować ogólny stan zdrowia pacjenta i skuteczność leczenia. Obejmuje to ocenę zdolności do chodzenia oraz innych parametrów klinicznych.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 maja 2025 roku. Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, aby podsumować wyniki leczenia i monitorować długoterminowe efekty.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Rodzice lub opiekunowie prawni dziecka muszą podpisać formularz zgody, co oznacza, że rozumieją cel i procedury badania oraz są gotowi, aby ich dziecko wzięło udział w badaniu i uczestniczyło we wszystkich zaplanowanych ocenach, zarówno na miejscu, jak i przez konsultacje wideo.
  • Dziecko musi być chłopcem lub dziewczynką, u którego choroba trwa maksymalnie 8 lat.
  • Dziecko musi mieć genetycznie potwierdzoną chorobę Vanishing White Matter z 2 istotnymi mutacjami w jednym z genów EIF2B1-5 oraz badanie MRI mózgu zgodne z diagnozą. MRI to badanie obrazowe, które pokazuje szczegóły wnętrza ciała.
  • Początek choroby musiał wystąpić przed ukończeniem 6 lat.
  • Dziecko musi być w stanie wstać i przejść co najmniej 10 kroków z lekkim wsparciem jednej ręki lub bez niego. "Wsparcie jednej ręki" oznacza lekkie podtrzymanie, a nie pełne wsparcie lub popychanie dziecka do przodu.
  • Dziecko musi mieszkać w rozsądnej odległości od Amsterdamu, aby móc uczestniczyć w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest dzieckiem. Badanie jest przeznaczone tylko dla dzieci.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej Vanishing White Matter. Jest to specyficzna choroba, na którą badanie jest skierowane.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest częścią populacji uznawanej za szczególnie wrażliwą, co oznacza, że nie jest w stanie samodzielnie podejmować decyzji dotyczących swojego zdrowia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Guanabenz to lek, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów pediatrycznych z wczesnodziecięcym początkiem zanikania białej substancji mózgu (VWM). Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci reagują na ten lek i czy może on być skuteczny w leczeniu tej choroby. Guanabenz jest już stosowany w leczeniu innych schorzeń, ale w tym badaniu jest testowany w nowym kontekście, aby zobaczyć, czy może pomóc w przypadku VWM.

Co już wiadomo o tej terapii

Guanabenz – Guanabenz jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia zaniku białej substancji mózgu (VWM) u dzieci. W literaturze medycznej jest znany głównie jako lek stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego, ale jego potencjalne zastosowanie w VWM jest przedmiotem badań klinicznych. Działa poprzez wpływ na receptory adrenergiczne, co prowadzi do obniżenia ciśnienia krwi, a w kontekście VWM może wpływać na mechanizmy stresu komórkowego. Guanabenz jest klasyfikowany jako lek przeciwnadciśnieniowy.

Badane choroby

Choroba znikającej białej substancji – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na centralny układ nerwowy, prowadząc do stopniowego zaniku istoty białej w mózgu. Choroba ta często zaczyna się w dzieciństwie, ale może wystąpić w każdym wieku. Objawy mogą obejmować problemy z koordynacją ruchową, osłabienie mięśni, a także trudności z mówieniem i połykaniem. Postęp choroby jest zazwyczaj powolny, ale może przyspieszyć w wyniku stresu fizycznego, takiego jak infekcje lub urazy. Zmiany w mózgu są widoczne w badaniach obrazowych, takich jak MRI. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2023-503320-89-00Kod protokołuVWM1Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorAmsterdam UMC Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).