W skrócie
Ten artykuł omawia trwające badania kliniczne analizujące długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność GTX-102, potencjalnego leku w terapii Zespołu Angelmana. Badanie koncentruje się na pacjentach, którzy wcześniej uczestniczyli w próbach klinicznych GTX-102 i ma na celu ocenę wpływu leku na funkcje poznawcze, komunikację i umiejętności motoryczne w długim okresie obserwacji.
W pigułce
- Rodzaj Badania
- Długoterminowe badanie kontynuacyjne fazy III
- Główny Cel
- Ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa GTX-102 u pacjentów z zespołem Angelmana
- Cel Dodatkowy
- Ocena długoterminowej skuteczności w zakresie funkcji poznawczych, komunikacji i umiejętności motorycznych
- Główne Kryteria Włączenia
- Wcześniejszy udział w badaniu GTX-102, zgoda rodzica/opiekuna
- Główne Kryteria Wykluczenia
- Przerwanie wcześniejszego badania GTX-102 z powodu związanych z nim zdarzeń niepożądanych, nadwrażliwość na GTX-102
- Pierwszorzędowy Punkt Końcowy
- Zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
- Drugorzędowe Punkty Końcowe
- Zmiany w wynikach skali Bayley-4 w zakresie funkcji poznawczych, komunikacji i umiejętności motorycznych
- Sposób Podawania Leku
- Wstrzyknięcie dooponowe poprzez nakłucie lędźwiowe
- Czas Trwania Badania
- Do czasu zatwierdzenia GTX-102 lub jego dostępności w regionie uczestnika
Czym jest GLUKOZA BEZWODNA?
GLUKOZA BEZWODNA jest jedną z substancji czynnych w leku o nazwie ROZTWÓR ELLIOTTA B. Roztwór ten jest przeznaczony do podawania dokanałowego, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy1. Podawanie dokanałowe to metoda stosowana do dostarczania leków bezpośrednio do ośrodkowego układu nerwowego.
ROZTWÓR ELLIOTTA B jest opisywany jako sterylny, apirogenny (nie wywołujący gorączki), izotoniczny roztwór. Oprócz glukozy zawiera on kilka innych składników, w tym chlorek wapnia, wodorowęglan sodu, chlorek potasu, chlorek sodu, fosforan sodu i siarczan magnezu1.
Zespół Angelmana: Przegląd
Zespół Angelmana (ZA) to rzadkie zaburzenie genetyczne, które głównie wpływa na układ nerwowy. Charakteryzuje się opóźnieniami rozwojowymi, niepełnosprawnością intelektualną, poważnymi zaburzeniami mowy oraz problemami z ruchem i równowagą. Osoby z Zespołem Angelmana często mają radosne, pobudliwe usposobienie z częstym uśmiechaniem się i śmiechem1.
Badanie kliniczne: Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności
Prowadzone jest badanie kliniczne mające na celu zbadanie leczenia o nazwie GTX-102 u pacjentów z Zespołem Angelmana. Jest to długoterminowe badanie rozszerzające (LTE) fazy III dla niezatwierdzonego produktu1. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności GTX-102 u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym GTX-102.
Szczegóły leczenia
W tym badaniu pacjenci będą otrzymywać GTX-102 poprzez nakłucie lędźwiowe dokanałowe. Oznacza to, że lek jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy w dolnej części pleców. Okres leczenia może trwać do momentu zatwierdzenia GTX-102 i/lub jego dostępności w regionie geograficznym pacjenta1.
Kryteria kwalifikacji
Aby wziąć udział w tym badaniu, pacjenci muszą spełniać określone kryteria:
- Wcześniejsze uczestnictwo w badaniu klinicznym z GTX-102
- Ukończenie fazy/okresu nasycania w poprzednim badaniu
- Uzyskanie zgody od Monitora Medycznego Ultragenyx
- Przejście badań przesiewowych w ciągu 6 miesięcy od ostatniej wizyty w poprzednim badaniu GTX-102
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji lub abstynencja
- W przypadku mężczyzn, zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce1
Pacjenci mogą zostać wykluczeni z badania, jeśli:
- Przerwali poprzednie badanie GTX-102 z powodu działań niepożądanych związanych z leczeniem
- Mają jakiekolwiek schorzenia medyczne, neurologiczne lub psychologiczne, które mogłyby narazić ich na ryzyko lub zakłócić oceny badania
- Mają znaną nadwrażliwość na GTX-102 lub jego składniki
- Są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania1
Cele i punkty końcowe badania
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa GTX-102 u osób z Zespołem Angelmana. Cele drugorzędne obejmują ocenę długoterminowej skuteczności GTX-102 w poprawie funkcji poznawczych, komunikacji i umiejętności motorycznych1.
W badaniu będą mierzone:
- Działania niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (AE) i poważne działania niepożądane (SAE)
- Zmiany w zdolnościach poznawczych, komunikacji receptywnej i ekspresyjnej oraz umiejętnościach motorycznych dużych i małych przy użyciu narzędzia oceny Bayley-41
Względy bezpieczeństwa
Bezpieczeństwo pacjentów jest głównym priorytetem w tym badaniu. Wdrożono następujące środki:
- Regularne monitorowanie działań niepożądanych przez cały okres badania
- Kontrolna rozmowa telefoniczna dotycząca bezpieczeństwa 30 dni po wizycie kończącej badanie dla pacjentów z nowymi lub trwającymi działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
- Ścisłe kryteria włączenia i wykluczenia w celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjentów
- Ciągła ocena stosunku korzyści do ryzyka dla każdego uczestnika1
Warto zauważyć, że choć GLUKOZA BEZWODNA jest składnikiem ROZTWORU ELLIOTTA B, który jest używany w tym badaniu, głównym przedmiotem próby klinicznej jest badany produkt GTX-102. Dokładna rola GLUKOZY BEZWODNEJ w leczeniu Zespołu Angelmana nie jest określona w dostarczonych informacjach.