W skrócie
THYTREG to badana terapia komórkowa wytwarzana z własnej grasicy dziecka, badana pod kątem zapobiegania odrzuceniu po przeszczepieniu serca. Jedno zatwierdzone badanie kliniczne fazy 1 testuje to podejście u 11 dzieci. Terapia wykorzystuje regulatorowe limfocyty T (Treg) namnażane z udziałem IL-2, podawane we wlewie dożylnym. Nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, a dostarcza ją Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Gregorio Marañón.
Najważniejsze informacje
- THYTREG to badana terapia komórkowa wytwarzana z własnej grasicy dziecka.
- Jest badana w jednym badaniu fazy 1 pod kątem zapobiegania odrzuceniu przeszczepu serca u dzieci.
- Badanie planuje włączyć 11 uczestników i jest obecnie zatwierdzone.
- Terapia jest podawana jako roztwór do wlewu dożylnego.
- Głównym punktem oceny jest odnowa populacji limfocytów Treg i powrót stosunku limfocytów Treg do limfocytów T efektorowych.
- THYTREG nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i pozostaje leczeniem eksperymentalnym.
Czym jest THYTREG?
THYTREG to badana terapia komórkowa. Składa się z autologicznych regulatorowych limfocytów T (Treg), które są różnicowane z własnej tkanki grasicy dziecka, namnażane i stymulowane interleukiną 2 (IL-2). Komórki są przygotowywane jako roztwór do wlewu i podawane dożylnie. Produkt dostarcza Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Gregorio Marañón. THYTREG nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w dokumentacji produktu i pozostaje substancją eksperymentalną.
Jak działa THYTREG?
Regulatorowe limfocyty T to rodzaj komórek odpornościowych, które pomagają kontrolować układ odpornościowy i zapobiegać atakowaniu przez niego własnych tkanek organizmu. Po przeszczepieniu serca układ odpornościowy biorcy może rozpoznać serce dawcy jako obce i zaatakować je, powodując odrzucenie. THYTREG ma na celu zwiększenie liczby limfocytów Treg u pacjenta, co może pomóc przywrócić równowagę między regulatorowymi limfocytami T a limfocytami T efektorowymi. Równowaga ta jest mierzona jako stosunek limfocytów Treg do limfocytów T efektorowych. Głównym punktem końcowym badania jest odnowa populacji limfocytów Treg u pacjenta, określana jako wzrost ich wartości we krwi i powrót tego stosunku w porównaniu z wartościami sprzed przeszczepienia.
W jakich schorzeniach badany jest THYTREG?
- Odrzucenie przeszczepu serca u dzieci — badanie sprawdza, czy THYTREG może pomóc zapobiegać ostremu odrzuceniu po przeszczepieniu serca u pacjentów pediatrycznych.
Jak podaje się THYTREG?
THYTREG jest przygotowywany jako roztwór do wlewu i podawany dożylnie. Komórki pozyskuje się z własnej tkanki grasicy dziecka, która jest zwykle usuwana podczas operacji kardiochirurgicznej u małych dzieci. Tkanka jest przetwarzana w celu wyizolowania i namnożenia regulatorowych limfocytów T, zanim zostaną one podane z powrotem pacjentowi.
Co wykazują badania kliniczne?
Dla THYTREG zarejestrowano jedno badanie kliniczne. Jest to badanie fazy 1/2, randomizowane, eksploracyjne i prospektywne. Badanie jest zatwierdzone i planuje włączyć 11 dzieci, które otrzymały przeszczep serca. Głównym celem jest ocena wykonalności, bezpieczeństwa i skuteczności wlewu autologicznych komórek thyTreg w zapobieganiu ostremu odrzuceniu. Główny punkt końcowy mierzy odnowę populacji limfocytów Treg we krwi i powrót stosunku limfocytów Treg do limfocytów T efektorowych w porównaniu z wartościami sprzed przeszczepienia.
Badanie ma charakter interwencyjny i randomizowany, co oznacza, że uczestnicy są przydzielani do różnych grup. Badanie jest eksploracyjne i prospektywne, a uczestnicy są obserwowani w czasie. Jest zarejestrowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych pod identyfikatorem 2024-519845-30-00.
Jakie działania niepożądane są znane?
Brak informacji o działaniach niepożądanych w dostępnych źródłach.