W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniano troriluzole. Sprawdzano głównie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u osób z zaburzeniem obsesyjno-kompulsyjnym oraz u pacjentów z glejakiem wielopostaciowym.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z troriluzole dotyczyły głównie osób z zaburzeniem obsesyjno-kompulsyjnym oraz pacjentów z glejakiem wielopostaciowym. Dwa badania w OCD były w fazie 3 i sprawdzały skuteczność oraz długoterminowe bezpieczeństwo leczenia wspomagającego. W badaniu OCD oceniano zmianę w skali Y-BOCS, a w badaniu bezpieczeństwa analizowano działania niepożądane i wyniki laboratoryjne. W badaniu GBM, opisanym jako faza 4, głównym celem było całkowite przeżycie. Status dwóch badań OCD był Completed, a badanie GBM miało status Authorised.
Przegląd badań
W udostępnionych danych znaleziono trzy badania kliniczne z udziałem troriluzole, wszystkie miały charakter interwencyjny. Dwa badania dotyczyły zaburzenia obsesyjno-kompulsyjnego (OCD), a jedno badanie dotyczyło glejaka wielopostaciowego (GBM), czyli agresywnego nowotworu mózgu.
Badania różniły się celem: jedno sprawdzało skuteczność, drugie długoterminowe bezpieczeństwo, a trzecie szukało leczenia, które mogłoby poprawić całkowite przeżycie u pacjentów z GBM.
Badania u osób z OCD
Pierwsze badanie, NCT04693351, było badaniem fazy 3 i obejmowało 700 uczestników z OCD. Jego głównym celem było sprawdzenie, czy leczenie wspomagające Troriluzole działa lepiej niż placebo u osób, które miały niewystarczającą odpowiedź na dotychczasową terapię OCD.
W tym badaniu porównywano troriluzole w dawkach 100 mg i 140 mg podawanych doustnie z placebo dla kapsułek BHV-4157. Głównym wynikiem była zmiana wyniku w skali Y-BOCS, która mierzy nasilenie objawów obsesyjno-kompulsyjnych.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa
Drugie badanie, NCT04708834, także było badaniem fazy 3 i dotyczyło osób z OCD. Było ono zaplanowane jako badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji troriluzole stosowanego jako leczenie wspomagające.
Do udziału brano osoby z OCD, u których nie uzyskano odpowiedniej poprawy po leczeniu SSRI, klomipraminą, wenlafaksyną lub deswenlafaksyną. W badaniu oceniano występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), działań niepożądanych prowadzących do odstawienia leczenia, działań uznanych za związane z badanym lekiem oraz klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych.
Badanie w glejaku wielopostaciowym
Trzecie badanie, NCT03970447, dotyczyło nowo rozpoznanego i nawrotowego GBM i było opisane jako faza 4. W badaniu oceniano kilka terapii eksperymentalnych, w tym troriluzole, aby sprawdzić, czy mogą poprawić całkowite przeżycie u pacjentów z GBM.
Badanie miało bardzo dużą planowaną liczebność, 1845 uczestników. W opisie podano też, że badanie miało etap przesiewowy, w którym szukano podgrup pacjentów lub biomarkerów, a następnie etap rozszerzenia, który miał potwierdzić wyniki i wspierać nowy wniosek o rejestrację leku.
Jakie wyniki oceniano
W badaniu OCD głównym punktem końcowym była zmiana całkowitego wyniku w skali Y-BOCS od wartości wyjściowej. To oznacza, że badacze chcieli sprawdzić, czy objawy obsesji i kompulsji zmniejszyły się po leczeniu.
W badaniu bezpieczeństwa najważniejsze były dane o tolerancji i bezpieczeństwie, czyli o tym, czy leczenie było dobrze znoszone i jakie problemy medyczne pojawiały się w trakcie terapii. W badaniu GBM głównym punktem końcowym było całkowite przeżycie, liczone od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
Kto mógł uczestniczyć
W badaniach dotyczących OCD uczestniczyły osoby, które nie uzyskały wystarczającej poprawy po wcześniejszym leczeniu. W jednym z nich wymagano braku odpowiedzi na aktualne leczenie OCD, a w drugim na leczenie SSRI, klomipraminą, wenlafaksyną lub deswenlafaksyną.
W badaniu GBM uczestniczyli pacjenci z nowo rozpoznanym lub nawrotowym glejakiem wielopostaciowym. Dla pacjentów ważne jest to, że badanie nie dotyczyło jednej choroby psychicznej, ale także ciężkiego nowotworu mózgu.