W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest TYRA-300-B01. Trwają one u osób z nieinwazyjnym rakiem pęcherza oraz u chorych z zaawansowanym urotelialnym rakiem i innymi guzami litymi z określonymi zmianami genetycznymi. Badania sprawdzają głównie skuteczność, a w fazie wczesnej także bezpieczeństwo i dawkę.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z TYRA-300-B01 obejmują dwa główne obszary: nieinwazyjnego raka pęcherza oraz zaawansowany urotelialny rak i inne guzy lite z aktywującymi zmianami FGFR3. Jedno badanie jest w fazie 2 i ocenia skuteczność u osób z NMIBC. Drugie badanie jest w fazie 1/2 i najpierw sprawdza bezpieczeństwo, odpowiednią dawkę oraz działania niepożądane ograniczające dawkę, a potem wstępną aktywność przeciwnowotworową. Badania są wieloośrodkowe i otwarte. Statusy badań różnią się: jedno jest Authorised, a drugie Suspended.
Przegląd badań klinicznych
TYRA-300-B01 jest oceniany w dwóch badaniach klinicznych jako leczenie badane u osób z nowotworami układu moczowego i innymi guzami litymi. Oba badania są wieloośrodkowe, czyli prowadzone w więcej niż jednym ośrodku, i otwarte, co oznacza, że uczestnik oraz zespół badawczy wiedzą, jakie leczenie jest podawane.
Jedno badanie jest w fazie 2 i dotyczy nieinwazyjnego raka pęcherza. Drugie badanie łączy fazę 1/2 i obejmuje osoby z zaawansowanym urotelialnym rakiem oraz innymi guzami litymi z aktywującymi zmianami FGFR3.
Badanie w nieinwazyjnym raku pęcherza
Badanie NCT06995677 ocenia TYRA-300-B01 u osób z non-muscle invasive bladder cancer, czyli nieinwazyjnym rakiem pęcherza (NMIBC). Celem badania jest ocena skuteczności leku badanego.
W tym badaniu planowana liczba uczestników wynosi 90 osób. Głównym wynikiem jest complete response (CR), czyli całkowita odpowiedź, oceniana po 3 miesiącach. Całkowita odpowiedź oznacza, że w badaniu sprawdza się, czy nie ma już widocznych cech nowotworu według przyjętych zasad oceny.
Status tego badania to Authorised, co oznacza, że badanie ma zgodę na prowadzenie.
Badanie w zaawansowanych nowotworach z FGFR3
Badanie NCT05544552 obejmuje osoby z advanced urothelial carcinoma, czyli zaawansowanym urotelialnym rakiem, oraz z innymi guzami litymi, jeśli mają activating FGFR3 gene alterations, czyli aktywujące zmiany w genie FGFR3. Jest to badanie interwencyjne, więc uczestnicy otrzymują badane leczenie, a zespół obserwuje jego działanie.
Badanie ma część Phase 1 oraz część Phase 2. W fazie 1, w częściach A i B, naukowcy chcą określić optymalną dawkę, maksymalną dawkę tolerowaną oraz RP2D, czyli zalecaną dawkę do dalszych badań. W fazie 2 ocenia się wstępną aktywność przeciwnowotworową u uczestników z wybranych kohort rozszerzających, czyli grup pacjentów wybranych do dalszej oceny.
Planowana liczba uczestników wynosi 261 osób.Status tego badania to Suspended, czyli zawieszone.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniu fazy 2 dla NMIBC głównym punktem końcowym jest CR rate at 3 months, czyli odsetek całkowitych odpowiedzi po 3 miesiącach. To pokazuje, u ilu uczestników leczenie doprowadziło do całkowitej odpowiedzi w tym czasie.
W badaniu fazy 1/2 głównym punktem końcowym w fazie 1 jest częstość DLT events, czyli działań niepożądanych ograniczających dawkę, ocenianych w okresie pierwszego cyklu trwającego 28 dni. W fazie 2 głównym punktem końcowym jest ORR, czyli odsetek odpowiedzi nowotworu oceniany przez badacza jako CR lub PR według RECIST v1.1. PR oznacza częściową odpowiedź, czyli zmniejszenie guza, ale nie jego całkowite zniknięcie.
Kto może uczestniczyć
Do badania NCT06995677 mogą kwalifikować się osoby z nieinwazyjnym rakiem pęcherza. Do badania NCT05544552 mogą kwalifikować się osoby z zaawansowanym urotelialnym rakiem lub innymi guzami litymi, ale tylko wtedy, gdy mają aktywujące zmiany FGFR3.
W dostępnych danych nie podano pełnych kryteriów włączenia i wyłączenia, więc dokładna kwalifikacja zależy od zasad danego badania.
Status i zakres badań
Oba badania są międzynarodowo lub wieloośrodkowo prowadzone w sensie organizacyjnym, ponieważ obejmują więcej niż jeden ośrodek badawczy. Zakres badań jest różny: jedno skupia się na NMIBC, a drugie na zaawansowanych nowotworach z FGFR3.
Razem dane pokazują, że TYRA-300-B01 jest badany zarówno w bardziej ograniczonej grupie pacjentów z rakiem pęcherza, jak i w szerszej grupie chorych z zaawansowanymi nowotworami i określoną zmianą genetyczną.