W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne oceniające vidofludimus calcium. Badania sprawdzają głównie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u osób z nawracającą i postępującą postacią stwardnienia rozsianego oraz z zespołem po COVID-19. Skupiają się też na pomiarach MRI i innych wynikach klinicznych.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z vidofludimus calcium obejmują głównie osoby dorosłe z różnymi postaciami stwardnienia rozsianego. W danych są badania fazy 2 i fazy 3, a jedno badanie dotyczyło także zespołu po COVID-19. W badaniach oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję leczenia. Najczęściej mierzone wyniki to zmiany w MRI, czas do pierwszego potwierdzonego rzutu oraz poprawa funkcji fizycznej. Część badań jest już zakończona, a część nadal ma status zatwierdzonych.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych vidofludimus calcium był badany w kilku badaniach klinicznych jako leczenie dla osób z stwardnieniem rozsianym oraz w jednym badaniu dotyczącym zespołu po COVID-19.
Wszystkie badania były interwencyjne, czyli uczestnicy otrzymywali badane leczenie albo placebo, aby porównać wyniki między grupami.
W badaniach używano nazwy IMU-838 jako nazwy badanej substancji w dokumentach trialowych.
Stwardnienie rozsiane rzutowo-remisyjne
Jedno badanie fazy 2, oznaczone jako EMPhASIS, dotyczyło osób z relapsing-remitting multiple sclerosis, czyli rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.
Było to badanie randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo i wieloośrodkowe, co oznacza, że prowadzono je w wielu ośrodkach i porównywano vidofludimus calcium z placebo w sposób losowy.
W tym badaniu oceniano wpływ 45 mg na dobę na aktywność choroby widoczną w MRI oraz zbierano dane o bezpieczeństwie i tolerancji leczenia.
Główny punkt końcowy dotyczył liczby nowych i aktywnych zmian w MRI, czyli obrazów pokazujących aktywność choroby w mózgu.
Stwardnienie rozsiane postępujące
Drugie badanie fazy 2 obejmowało osoby z postępującymi postaciami stwardnienia rozsianego.
Było to również badanie randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo i wieloośrodkowe.
W tym projekcie oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję vidofludimus calcium u osób z postępującą chorobą.
Głównym wynikiem była roczna szybkość zmiany objętości mózgu, mierzona metodą SIENA w badaniu MRI, co pomaga ocenić zanik mózgu w czasie.
Zespół po COVID-19
Jedno badanie fazy 2, nazwane REVIVE, dotyczyło osób z post COVID syndrome, czyli zespołem po COVID-19.
Badanie było randomizowane i porównywało vidofludimus calcium z kontrolą, aby sprawdzić wpływ leczenia na ogólną sprawność fizyczną.
Główny punkt końcowy mierzył zmianę funkcji fizycznej od początku badania do 56. dnia za pomocą skali SF-36-PF.
To badanie miało status Completed, czyli zostało zakończone.
Jak zaprojektowano badania i jakie mają fazy
W danych znajdują się badania fazy 2 i fazy 3, więc program rozwoju klinicznego obejmował zarówno wcześniejsze, jak i bardziej zaawansowane etapy oceny leczenia.
Badania fazy 3, czyli ENSURE-1 i ENSURE-2, były wieloośrodkowe, randomizowane i podwójnie zaślepione, a ich celem było porównanie vidofludimus calcium z placebo u dorosłych z relapsing multiple sclerosis.
W obu badaniach fazy 3 planowano dużą liczbę uczestników, po 1050 osób w każdym badaniu.
Takie badania pomagają sprawdzić, czy leczenie działa w większej grupie pacjentów i czy wyniki są powtarzalne.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniach z vidofludimus calcium oceniano różne punkty końcowe, czyli wcześniej ustalone wyniki, które pokazują, czy leczenie działa.
- W badaniu EMPhASIS mierzono liczbę aktywnych zmian w MRI do 24. tygodnia, aby ocenić aktywność choroby.
- W badaniu dotyczącym postępującego stwardnienia rozsianego analizowano roczną zmianę objętości mózgu, czyli wskaźnik zaniku mózgu w czasie.
- W badaniu REVIVE oceniano zmianę funkcji fizycznej w skali SF-36-PF między początkiem badania a 56. dniem.
- W badaniach fazy 3 głównym wynikiem był czas do pierwszego potwierdzonego rzutu, czyli jak długo pacjent pozostaje bez nowego rzutu choroby.
Kto brał udział w badaniach
Do badań kwalifikowano różne grupy pacjentów, ale wszystkie były jasno określone przez rozpoznanie choroby.
W badaniach nad stwardnieniem rozsianym uczestniczyli dorośli z relapsing-remitting multiple sclerosis, progressive multiple sclerosis lub relapsing multiple sclerosis, zależnie od projektu.
W badaniu REVIVE uczestniczyły osoby z post COVID syndrome.
W danych nie podano pełnych kryteriów włączenia i wyłączenia, więc dokładne zasady udziału trzeba odczytywać z opisu każdego konkretnego badania.