W skrócie
Zagociguat jest badany w klinicznych próbach u osób z MELAS, czyli rzadką chorobą mitochondriów. Badania sprawdzają głównie bezpieczeństwo, tolerancję oraz wpływ na zmęczenie i funkcje poznawcze. Oceniana jest też dłuższa obserwacja u osób, które zakończyły wcześniejsze leczenie badane w tym programie.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z zagociguat dotyczą osób z MELAS, rzadką chorobą mitochondrialną. W obu próbach jest to faza 2, a główny nacisk kładzie się na bezpieczeństwo i tolerancję leczenia. Jedno badanie ocenia także wpływ na zmęczenie i funkcje poznawcze. Drugie badanie jest otwartym przedłużeniem i służy do dłuższej obserwacji bezpieczeństwa u uczestników, którzy ukończyli wcześniejsze badanie. Łącznie program obejmuje 44 osoby w każdym z tych badań.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych opisano dwa badania interwencyjne z udziałem zagociguat u osób z MELAS. Oba badania są w fazie 2 i mają status „Authorised”.
Badania skupiają się na ocenie bezpieczeństwa, tolerancji oraz możliwego wpływu na zmęczenie i funkcje poznawcze u pacjentów z tą rzadką chorobą mitochondrialną.
Kto może uczestniczyć
Badania są prowadzone u osób z mitochondrialną encefalomiopatią, kwasicą mleczanową i epizodami podobnymi do udaru, czyli MELAS. Jedno z badań dotyczy uczestników, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIS6463-203.
W danych nie podano dodatkowych kryteriów kwalifikacji, takich jak wiek, płeć czy szczegółowe warunki zdrowotne.
Co jest oceniane w badaniach
Główny cel pierwszego badania to ocena wpływu zagociguat na zmęczenie i funkcje poznawcze u pacjentów z MELAS. Funkcje poznawcze to między innymi pamięć, uwaga i szybkość myślenia.
W tym badaniu oceniane są wyniki trzech testów: PROMIS Fatigue MELAS Short Form, Groton Maze Learning Test oraz International Digit Symbol Substitution Test. Te trzy wyniki są łączone w jeden globalny test statystyczny, aby lepiej ocenić ogólny efekt leczenia.
Drugim ważnym celem jest bezpieczeństwo, czyli liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem od początku podawania leku do wizyty kontrolnej lub końca leczenia.
W badaniu przedłużonym głównym celem jest długoterminowa ocena bezpieczeństwa i tolerancji zagociguat. W tym badaniu również analizuje się zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
Faza i status badań
Oba badania są opisane jako Phase 2, czyli etap, na którym nadal sprawdza się działanie i bezpieczeństwo leczenia u pacjentów.
Ich status to „Authorised”, co oznacza, że badania zostały zatwierdzone do prowadzenia według podanych danych.
Szczegóły poszczególnych badań
NCT06402123 to badanie, w którym oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo zagociguat u osób z MELAS. Badanie obejmuje 44 uczestników i porównuje zagociguat z dopasowanym placebo, czyli tabletką wyglądającą tak samo, ale bez badanego leku.
W tym badaniu podawane są dwie dawki zagociguat: 7,5 mg oraz 15 mg, a także odpowiadające im placebo. Główne pomiary skuteczności są zaplanowane na tygodnie 9–12 badania.
NCT06961344 to otwarte badanie przedłużone u uczestników, którzy ukończyli TIS6463-203. W tym badaniu wszyscy uczestnicy otrzymują zagociguat w dawce 15 mg, a głównym celem jest dłuższa ocena bezpieczeństwa.
W obu badaniach liczba uczestników wynosi 44.
Najważniejsze pojęcia
MELAS to rzadka choroba mitochondriów, która może wpływać na mózg, mięśnie i poziom energii w komórkach.
Placebo-to-match oznacza placebo dopasowane wyglądem do badanego leku, aby porównanie było bardziej wiarygodne.
PROMIS Fatigue MELAS Short Form to krótki kwestionariusz oceniający zmęczenie u osób z MELAS.
Groton Maze Learning Test to test sprawdzający uczenie się i myślenie podczas rozwiązywania zadań.
International Digit Symbol Substitution Test to test mierzący szybkość przetwarzania informacji i uwagę.
Open-label extension oznacza otwarte badanie przedłużone, w którym uczestnicy wiedzą, jakie leczenie otrzymują.
TEAEs to treatment-emergent adverse events, czyli zdarzenia niepożądane, które pojawiają się po rozpoczęciu leczenia.