Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo stosowania zagociguatu u pacjentów z zespołem MELAS, którzy ukończyli wcześniejsze badanie TIS6463-203

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako MELAS (mitochondrialna encefalopatia z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie komórek organizmu, powodując problemy neurologiczne, mięśniowe oraz występowanie epizodów podobnych do udaru. W ramach badania oceniane będzie długoterminowe bezpieczeństwo stosowania leku o nazwie zagociguat, podawanego w formie tabletek doustnych.

Badanie jest kontynuacją wcześniejszego projektu badawczego (TIS6463-203) i ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku w dłuższym okresie stosowania. Lek zagociguat będzie podawany w dawce 15 mg dziennie przez okres do 156 tygodni. Jest to badanie typu otwartego, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek.

W trakcie badania będą prowadzone regularne obserwacje stanu zdrowia uczestników, w tym badania laboratoryjne krwi, pomiary funkcji życiowych oraz ocena różnych aspektów przebiegu choroby. Szczególna uwaga będzie zwrócona na występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oraz na ogólny stan zdrowia uczestników. Badanie pozwoli lepiej zrozumieć, jak lek działa w długoterminowej terapii u pacjentów z MELAS.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie zagociguat w formie tabletek do stosowania doustnego.

    Lek jest przeznaczony dla osób z zespołem MELAS (chorobą mitochondrialną z encefalopatią, kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi).

    Badanie rozpocznie się we wrześniu 2025 roku i potrwa do sierpnia 2027 roku.

  2. Krok 2

    Dawkowanie leku

    Będziesz przyjmować tabletki zagociguatu o mocy 15 mg.

    Lek należy przyjmować doustnie zgodnie z zaleceniami zespołu badawczego.

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane następujące kontrole:

    - pomiary funkcji życiowych

    - badanie EKG

    - badania laboratoryjne krwi

    - badanie gęstości kości (DEXA) biodra i kręgosłupa lędźwiowego

    - ocena stanu zdrowia przy użyciu skali NMDAS

    - pomiary różnych markerów we krwi

    - ocena ogólnego stanu zdrowia

    - badanie funkcji nerek

    - pomiar poziomu hemoglobiny glikowanej (HbA1c)

    - badanie markerów sercowych

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku zagociguat.

    Wszystkie działania niepożądane będą dokładnie monitorowane i rejestrowane przez zespół badawczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Podpisanie formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez Komisję Etyczną przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych
  • Ukończenie wcześniejszego leczenia w badaniu TIS6463-203 przez okres 12 tygodni
  • W przypadku kobiet, spełnienie jednego z poniższych warunków:
    • Stan pomenopauzalny (brak miesiączki przez co najmniej rok) lub trwała sterylizacja chirurgiczna
    • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym: negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej
    • Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą stosować jedną z poniższych metod antykoncepcji przez co najmniej 90 dni po otrzymaniu ostatniej dawki leku:
      • Całkowita abstynencja seksualna
      • Hormonalna antykoncepcja skojarzona
      • Wkładka wewnątrzmaciczna
      • Pozostawanie w związku monogamicznym z osobą trwale wysterylizowaną
      • Kobiety stosujące hormonalną terapię zastępczą muszą stosować dodatkowo co najmniej jedną niehormonalną metodę antykoncepcji
      • Mężczyźni nie mogą być dawcami nasienia przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku badanego
      • Kobiety nie mogą być dawczyniami komórek jajowych przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku badanego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie ukończyli 18 roku życia lub są w wieku powyżej 65 lat
  • Osoby, które nie mają potwierdzonego rozpoznania MELAS (mitochondrialnej encefalomiopatii z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym
  • Osoby z ciężkimi chorobami współistniejącymi, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnika
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wchodzić w interakcję z badanym lekiem zagociguat
  • Osoby z historią nadwrażliwości na składniki badanego leku
  • Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zagociguat to badany lek, który jest oceniany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z zespołem MELAS (mitochondrialna encefalopatia, kwasica mleczanowa, incydenty podobne do udarów). Jest to kontynuacja wcześniejszego badania klinicznego, gdzie pacjenci otrzymują lek w ramach badania otwartego. Lek jest obecnie w fazie badań klinicznych i ma na celu pomóc osobom cierpiącym na tę rzadką chorobę mitochondrialną.

Co już wiadomo o tej terapii

Zagociguat - Jest to eksperymentalny lek badany w leczeniu zespołu MELAS (mitochondrialnej encefalopatii z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi). Substancja jest obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z tym rzadkim schorzeniem metabolicznym. Zagociguat należy do nowej klasy leków, których mechanizm działania skupia się na poprawie funkcjonowania mitochondriów - struktur komórkowych odpowiedzialnych za wytwarzanie energii w organizmie. Lek jest testowany w formie badania klinicznego typu open-label (otwartego), co oznacza, że zarówno pacjenci jak i lekarze wiedzą, jaką substancję otrzymują uczestnicy badania.

Badane choroby

Encefalomiopatia mitochondrialna z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS) – Rzadka choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie mitochondriów w komórkach organizmu. Jest to złożone zaburzenie metaboliczne, które dotyka wielu układów organizmu, szczególnie mózgu i mięśni. Choroba charakteryzuje się występowaniem epizodów podobnych do udaru, które mogą powodować przejściowe problemy neurologiczne. Pacjenci doświadczają podwyższonego poziomu kwasu mlekowego we krwi (kwasica mleczanowa). Choroba może powodować osłabienie mięśni, problemy z koordynacją ruchową oraz zaburzenia funkcji poznawczych. MELAS zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej młodości, choć może wystąpić w każdym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517514-15-00Kod protokołuTIS6463-204Planowana liczba uczestników44 osobySponsorTisento Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).