Jak pacjenci przyczyniają się do postępu medycyny w badaniach

Co oznacza udział w badaniu naukowym?

Udział w badaniu naukowym oznacza zgłoszenie się na ochotnika jako uczestnik badania, natomiast pokrewne, ale odrębne pojęcie „współtworzenia" oznacza wykorzystanie własnego doświadczenia z chorobą, aby pomóc kształtować sposób projektowania, prowadzenia lub komunikowania badań. Cancer Research UK rozróżnia trzy powiązane ze sobą aktywności: udział, gdy pacjenci lub zdrowi ochotnicy są przedmiotem badania; zaangażowanie, gdy informacje i wiedza o badaniach są przekazywane społeczeństwu; oraz współtworzenie, gdy pacjenci lub przedstawiciele społeczeństwa pomagają definiować pytania badawcze, projektować badania lub opracowywać dokumenty przeznaczone dla uczestników^[1].

W badaniach naukowych mogą brać udział zarówno osoby zdrowe, jak i osoby ze zdiagnozowaną chorobą, a udział jest zawsze dobrowolny; uczestnicy mogą wycofać się z badania w dowolnym momencie i z dowolnego powodu. Każdy lek, wyrób medyczny, test diagnostyczny i technika stosowane dziś w medycynie zostały przetestowane na ochotnikach, zanim stały się częścią standardowej opieki^[2].

Jakie rodzaje badań klinicznych istnieją?

Badania naukowe w medycynie dzielą się na dwie szerokie kategorie: badania obserwacyjne i badania kliniczne, nazywane też badaniami interwencyjnymi. Badania obserwacyjne mają na celu identyfikację i analizę wzorców w danych medycznych lub próbkach biologicznych, takich jak tkanki czy krew, bez testowania żadnej interwencji. Badania kliniczne testują bezpieczeństwo i skuteczność interwencji medycznych, takich jak leki, procedury i narzędzia, u żywych ludzi^[2].

W ramach tych dwóch kategorii istnieje kilka konkretnych typów badań^[2]:

• Badania z wykorzystaniem materiału biologicznego – zbieranie i przechowywanie materiału biologicznego, takiego jak krew, tkanki czy komórki, w biobanku, wraz z informacjami medycznymi uczestnika i jego pisemną zgodą;
• Badania ze zdrowymi ochotnikami – osoby bez znanych poważnych problemów zdrowotnych pomagają badaczom sprawdzić, jak badany lek jest wchłaniany i usuwany z organizmu, zwykle na wczesnym etapie jego rozwoju;
• Ankiety – służą do badania zachowań zdrowotnych, praktyk i opinii;
• Badania kliniczne – testują leki, procedury chirurgiczne, wyroby medyczne, nowe sposoby stosowania istniejących terapii lub nowe metody zmiany zachowań zdrowotnych.

Same badania kliniczne mają różne cele, w zależności od stawianego pytania badawczego: badania terapeutyczne testują bezpieczeństwo i skuteczność nowych metod leczenia, w tym leków, procedur chirurgicznych i nowych kombinacji istniejących terapii; badania profilaktyczne badają interwencje takie jak szczepionki, leki i praktyki związane ze stylem życia^[2].

Jakie warunki musi spełniać badanie kliniczne, zanim będziesz mógł w nim uczestniczyć?

Badanie kliniczne produktu leczniczego jest definiowane jako każde badanie z udziałem ludzi, mające na celu odkrycie lub potwierdzenie efektów klinicznych lub farmakologicznych, zidentyfikowanie działań niepożądanych lub prześledzenie wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, w celu oceny ich bezpieczeństwa i skuteczności. Zanim badanie będzie mogło się rozpocząć, musi być uzasadnione danymi przedklinicznymi lub wcześniejszymi danymi klinicznymi, uzasadnione naukowo i opisane w protokole badania klinicznego. Musi też opierać się na zasadach etycznych, być prowadzone przez odpowiednio wykwalifikowany personel oraz odbywać się w wyznaczonym ośrodku badawczym^[3].

Badania kliniczne klasyfikuje się także według sponsora i celu. Badania komercyjne prowadzi się w celu uzyskania lub zmiany pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego lub wyrobu medycznego, a ich sponsorami są firmy farmaceutyczne lub biotechnologiczne. Badania niekomercyjne prowadzi się w celu rozwoju praktyki klinicznej i poszukiwania nowych metod leczenia^[3].

Prowadzenie badań klinicznych poszerza wiedzę medyczną lekarzy i pomaga zapewnić skuteczniejszą praktykę kliniczną, a ich wyniki są też brane pod uwagę przy podejmowaniu decyzji o refundacji leków ze środków publicznych^[3].

Czym udział w badaniu różni się od współtworzenia jego projektu?

Cancer Research UK stwierdza, że kiedy pacjenci uczestniczą jako przedmiot badania, „badanie jest przeprowadzane na nich, a nie z nimi", podczas gdy współtworzenie oznacza współpracę z pacjentami na dowolnym etapie projektu w celu zdefiniowania pytań badawczych, zaplanowania i zaprojektowania badania, opracowania dokumentów dla uczestników lub przekazywania informacji o postępach. Od badaczy oczekuje się zaangażowania osób dotkniętych daną chorobą oraz przedstawicieli społeczeństwa zawsze wtedy, gdy ich praca jest skierowana do opinii publicznej, gdy pacjenci lub osoby zdrowe będą przedmiotem badania, gdy od pacjentów pobierane są próbki, lub gdy z badaniem wiążą się kwestie lub implikacje etyczne^[1].

Wieloośrodkowe badanie ankietowe przeprowadzone w Szwajcarii między styczniem a lipcem 2019 roku przez European Patients' Academy on Therapeutic Innovation Switzerland (EUPATI CH) zebrało 55 odpowiedzi online oraz 14 wywiadów częściowo ustrukturyzowanych od przedstawicieli pacjentów, naukowców akademickich, pracowników przemysłu farmaceutycznego, pracowników ochrony zdrowia i przedstawicieli agencji rządowych. Trzydzieści osiem procent respondentów uznało, że zaangażowanie pacjentów w Szwajcarii jest ograniczone lub go brakuje. Głównymi zidentyfikowanymi barierami były brak środków finansowych i zasobów ludzkich, wskazywany przez 65% respondentów, a następnie brak informacji i edukacji na temat tego, jak zostać rzecznikiem pacjentów, wskazywany przez 21%^[4].

Jak wkład pacjentów wpłynął na regulacje dotyczące leków?

Europejska Agencja Leków (EMA) stwierdziła, że skoro to pacjenci będą przyjmować dany lek, uzasadnione jest uwzględnienie ich wartości i wiedzy na różnych etapach procesu opracowywania, oceny, dopuszczania do obrotu i monitorowania leków. 26 września 2013 roku EMA zorganizowała w swojej siedzibie w Londynie warsztaty, które zgromadziły pacjentów, konsumentów, pracowników ochrony zdrowia i przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego wraz z członkami komitetów naukowych Agencji. Celem było zbadanie, jaki wkład mogą wnieść pacjenci w ocenę stosunku korzyści do ryzyka, która leży u podstaw procesu regulacyjnego^[5].

Raport EMA wskazuje reakcję na HIV jako przełomowy przykład zmiany zainicjowanej przez pacjentów: intensywny, dobrze poinformowany aktywizm pacjentów od lat 80. XX wieku zmusił zarówno przemysł farmaceutyczny, jak i organy regulacyjne, do ponownego przemyślenia sposobu interakcji z pacjentami. European Community Advisory Board (ECAB), grupa robocza European AIDS Treatment Group, została utworzona w 1997 roku jako forum interakcji między pacjentami, przemysłem farmaceutycznym i organami regulacyjnymi, dążące do bardziej konstruktywnego dialogu i szybszej dostępności bezpiecznych i skutecznych terapii^[5].

Jakie postępy medyczne wynikły z udziału pacjentów w badaniach?

Badania kliniczne prowadzone w Johns Hopkins Medicine przyniosły w ciągu ostatnich trzech dekad kilka udokumentowanych kamieni milowych w medycynie^[6].

Rok	Rodzaj	Postęp
1995	Badanie naukowe	Badania kliniczne pomogły odkryć hydroksymocznik, pierwszy skuteczny lek na niedokrwistość sierpowatokrwinkową
2015	Badanie naukowe	Duże badanie wykazało, że lek działający na układ odpornościowy może wydłużać przeżycie u osób z rakiem płuca
2016	Kamień milowy	Badanie kliniczne wykazało korzyści z przeszczepu nerki od żyjącego, niekompatybilnego dawcy
2018	Badanie naukowe	Badacze opracowali test krwi umożliwiający wykrywanie ośmiu rodzajów nowotworów
2021	Dokument	Duże badanie wykazało, że uczniowie, którzy otrzymali okulary w ramach programu szkolnego, uzyskiwali lepsze wyniki w testach z czytania i matematyki

^[6]

Wyniki badań klinicznych są przedkładane i publikowane w czasopismach naukowych zajmujących się badaniami biomedycznymi, a centralną bazę danych opublikowanych badań, PubMed, prowadzi National Library of Medicine, część National Institutes of Health^[6].

Dlaczego różnorodność uczestników ma znaczenie?

Wyniki badań naukowych mają większe szanse odnosić się do zróżnicowanej populacji, jeśli sama grupa uczestników badania odzwierciedla tę różnorodność. Raport amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) z 2020 roku wykazał, że 75% uczestników badań stanowiły osoby białe, podczas gdy osoby białe stanowiły 60% populacji USA; 8% uczestników stanowiły osoby afroamerykańskie/czarnoskóre, wobec 13% populacji; 11% stanowiły osoby latynoskie/hiszpańskojęzyczne, wobec 18% populacji; a 6% stanowiły osoby azjatyckie, co odpowiadało 6% udziałowi Amerykanów pochodzenia azjatyckiego w populacji^[7]. Są to dane dotyczące specyficznie Stanów Zjednoczonych, przytoczone tu jako ilustracja szerszego zjawiska, a nie jako opis wskaźników udziału w badaniach w Europie.

Rasa, niepełnosprawność, status społeczno-ekonomiczny i inne czynniki demograficzne mogą wpływać na ryzyko rozwoju określonych chorób u danej osoby, a także na sposób, w jaki reaguje ona na interwencje medyczne, oraz na ogólne wyniki zdrowotne. Uczestnicy badań powinni reprezentować osoby najbardziej dotknięte badaną chorobą lub schorzeniem; na przykład niektóre nowotwory oraz niedokrwistość sierpowatokrwinkowa występują częściej u osób kolorowych, co sprawia, że ich udział w powiązanych badaniach klinicznych jest szczególnie istotny^[7].

Johns Hopkins Medicine zorganizowało Radę Doradczą ds. Badań Społecznościowych (Community Research Advisory Council), złożoną z liderów społeczności, którzy przekazują zespołom badawczym informacje zwrotne dotyczące sposobu projektowania i prowadzenia badań tak, aby przynosiły wartość całej społeczności. Podczas badań klinicznych szczepionek przeciwko COVID-19 w 2020 roku badacze rekrutowali uczestników w społecznościach poza ośrodkami medycznymi, w których zwykle poszukują ochotników, między innymi współpracując z przywódcami kościelnymi w Baltimore, aby dotrzeć do lokalnej społeczności latynoskiej^[7].

Co uczestnicy mówią o swoich doświadczeniach z udziału w badaniach?

W Wielkiej Brytanii ankieta Participant Research Experience Survey (PRES) dla dorosłych zebrała 29 664 odpowiedzi w okresie 2024/25. Spośród tych respondentów 69% brało udział w badaniu naukowym po raz pierwszy, a 91% stwierdziło, że wzięłoby udział w badaniu ponownie. W ankiecie dla dzieci i młodzieży 92% zdecydowanie zgodziło się lub zgodziło się ze stwierdzeniem, że czuło się docenionych przez personel za udział w badaniu, a 85% zgodziło się lub zdecydowanie zgodziło się, że wiedziało, jak skontaktować się z kimś z zespołu badawczego w razie pytań lub wątpliwości^[8].

Osoby biorące udział w badaniach wskazują kilka odrębnych motywacji: chęć wywarcia realnego wpływu poprzez pomoc w poprawie metod leczenia i jakości życia, wsparcie badań nad chorobą, która ich dotyczy, uzyskanie dostępu do nowych metod leczenia oraz aktywną rolę w dbaniu o własne zdrowie i opiekę^[8].

Jak zacząć brać udział w badaniach naukowych?

Potencjalni ochotnicy są dokładnie weryfikowani pod kątem spełnienia wymogów konkretnego badania, zanim je rozpoczną, a większość wykluczeń wynika z kwestii bezpieczeństwa. Badania naukowe w medycynie potrzebują osób w każdym wieku, o różnym stanie zdrowia, rasie, płci, pochodzeniu etnicznym i tle kulturowym, ponieważ szerszy zakres uczestników zwiększa prawdopodobieństwo, że wynikające z badań metody leczenia i procedury będą bezpieczne i skuteczne dla wszystkich^[2].

Do badań potrzebni są zarówno pacjenci ze zdiagnozowaną chorobą, jak i zdrowi ochotnicy bez znanych poważnych problemów zdrowotnych. W przypadku nowych leków ogólnie uznaje się za bezpieczniejsze i łatwiejsze rozpoczęcie testów u osób zdrowych, w badaniach sprawdzających wpływ leku na organizm oraz sposób jego wchłaniania i usuwania^[2].

Rzetelna i pełna informacja o badaniach klinicznych jest ważna na każdym etapie procesu leczenia, a pacjenci powinni w idealnym przypadku otrzymywać takie informacje już od momentu postawienia diagnozy, aby mogli podejmować świadome decyzje dotyczące ścieżki leczenia. Badania kliniczne bywają czasem traktowane jako leczenie ostatniej szansy, co może utrudniać pacjentom realistyczną ocenę ryzyka i korzyści^[3].

Kiedy warto porozmawiać z lekarzem lub zespołem opieki o udziale w badaniu?

Udział w badaniach naukowych jest zawsze dobrowolny, a uczestnik może opuścić badanie w dowolnym momencie i z dowolnego powodu, bez konieczności uzasadniania swojej decyzji^[2]. Poproś swojego lekarza lub zespół opieki o informacje na temat wymogów konkretnego badania oraz o to, jak dane badanie odnosi się do Twojej diagnozy, zanim zgodzisz się w nim uczestniczyć^[3].

Cancer Research UK radzi badaczom, że jeśli nie są pewni, czy zaangażować osoby dotknięte daną chorobą lub przedstawicieli społeczeństwa w kształtowanie danego badania, najprostszym rozwiązaniem jest po prostu ich o to zapytać^[1]. Podkreśla to, że rzeczywiste współtworzenie zależy od aktywnego poszukiwania przez badaczy opinii pacjentów i społeczeństwa, a nie od zakładania z góry, czego oni chcą.

Podsumowanie

Udział w badaniach naukowych obejmuje zarówno bycie przedmiotem badania, jak i pomoc w projektowaniu pytań, które badanie ma w ogóle stawiać. Obie te role są udokumentowane jako bezpośrednio przyczyniające się do postępu medycyny – od pierwszego skutecznego leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej po testy krwi wykrywające wiele rodzajów nowotworów.

Różnorodność uczestników, jasne informacje w momencie diagnozy oraz otwarta komunikacja z zespołem opieki to powtarzające się motywy w wypowiedziach organizacji pacjentów, szpitali i organów regulacyjnych. Zanim zgodzisz się na udział w jakimkolwiek badaniu, zapytaj o jego cel, wymogi oraz przysługujące Ci prawo do wycofania się w dowolnym momencie.

Ten artykuł ma charakter wyłącznie informacyjny i nie zastępuje indywidualnej porady lekarskiej. Zawsze omów konkretne badanie kliniczne lub badanie naukowe ze swoim lekarzem lub zespołem opieki, zanim podejmiesz decyzję.

1. [1] Patient and public involvement in research - Cancer Research UK (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.cancerresearchuk.org/for-researchers/how-we-deliver-research/patient-and-public-involvement-in-research
2. [2] Clinical Research: What Is It? - Johns Hopkins Medicine (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-what-is-it
3. [3] Patient in Clinical Trials - Information Folder, Updated Version 3.0 - Agencja Badań Medycznych (ABM) (dostęp 2 czerwca 2026) – https://abm.gov.pl/download/1/8525/Informationfolder-updatedversion30.pdf
4. [4] https://ch.eupati.eu/wp-content/uploads/sites/48/2021/12/fmed-08-795659.pdf
5. [5] The patient's voice in the evaluation of medicines: How patients can contribute to assessment of benefit and risk - European Medicines Agency (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/report-workshop-patients-voice-evaluation-medicines_en.pdf
6. [6] Clinical Research: Medical Advancements from Johns Hopkins Medicine - Johns Hopkins Medicine (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/clinical-research-medical-advancements
7. [7] Why It's Vital That All People – Including People of Color – Take Part in Clinical Research Studies - Johns Hopkins Medicine (dostęp 2 czerwca 2026) – https://www.hopkinsmedicine.org/research/understanding-clinical-trials/poc-and-clinical-trials
8. [8] Why taking part matters - Be Part of Research (dostęp 2 czerwca 2026) – https://bepartofresearch.nihr.ac.uk/take-part-in-research/why-taking-part-matters/