Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A

Rozpoczęcie udziału w badaniu

Po wstępnym zakwalifikowaniu do badania Pan/Pani przychodzi na pierwszą wizytę w placówce badawczej. Podczas tego spotkania otrzymuje informacje o przebiegu badania oraz zestaw instrukcji dotyczących samodzielnego podawania leku.

Otrzymuje denecimig w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Dawkowanie, częstotliwość i dokładny schemat podania zostają określone przez personel badawczy i zapisane w karcie pacjenta.

Podawanie leku w części głównej (tydzień 0‑12)

Od pierwszego dnia (tydzień 0) podaje się denecimig podskórnie zgodnie z ustalonym schematem. Preparat jest podawany w określonej dawce (0 mg według protokołu) i w formie roztworu do wstrzyknięcia.

Podanie leku odbywa się regularnie – najczęściej raz w tygodniu – w domu, przy zachowaniu higieny i użyciu jednorazowych igieł zgodnie z instrukcją.

Po każdym podaniu należy zanotować datę i godzinę w specjalnym dzienniczku, który zostanie przekazany podczas kolejnych wizyt kontrolnych.

Rejestrowanie i zgłaszanie krwawień

Każde wystąpienie krwawienia należy niezwłocznie zapisać w dzienniczku, opisując miejsce, nasilenie i ewentualne leczenie dodatkowe (np. podanie preparatów hemostatycznych – BPA lub FVIII).

Zgłoszenie krwawienia odbywa się telefonicznie lub elektronicznie zgodnie z instrukcją badawczą, aby umożliwić szybkie podjęcie działań przez zespół medyczny.

Wizyty kontrolne w części głównej

W trakcie pierwszych dwunastu tygodni odbywają się zaplanowane wizyty kontrolne, m.in. po tygodniu 4, 8 i 12. Podczas każdej wizyty lekarz ocenia liczbę leczonych krwawień, sprawdza stan zdrowia oraz pobiera próbki krwi do analizy stężenia denecimig i obecności przeciwciał.

Wizyta po tygodniu 12 kończy część główną badania i umożliwia ocenę pierwszego głównego rezultatu – liczby leczonych krwawień w okresie 0‑12 tygodni.

Rozszerzenie badania (tydzień 13‑52)

Po zakończeniu części głównej, jeśli nie wystąpiły przeciwwskazania, kontynuuje się podawanie denecimig w tej samej formie i dawce przez kolejne czterdzieści pięć tygodni (tydzień 13‑52).

Pacjent nadal prowadzi dzienniczek krwawień i regularnie przyjmuje lek podskórnie zgodnie z ustalonym harmonogramem.

W trakcie rozszerzenia odbywają się dodatkowe wizyty kontrolne, m.in. po tygodniu 24 i 36, w których ocenia się liczbę nowych krwawień oraz ewentualne zdarzenia niepożądane.

Dodatkowe badania laboratoryjne i obserwacja infekcji

W całym okresie badania (tydzień 0‑73) pobierane są regularnie próbki krwi w celu pomiaru stężenia denecimig w osoczu oraz wykrywania przeciwciał przeciwko lekowi.

Obserwuje się także wystąpienie infekcji – każde zakażenie jest rejestrowane i zgłaszane zgodnie z protokołem.

Zakończenie badania i ostatnia wizyta (tydzień 73)

Po upływie siedemdziesięciu trzech tygodni pacjent przychodzi na ostatnią wizytę kontrolną. Podczas tej wizyty dokonuje się ostatecznej oceny wszystkich parametrów, w tym liczby krwawień, stosowania preparatów hemostatycznych, wyników badań laboratoryjnych oraz ewentualnych zdarzeń niepożądanych.

Po zakończeniu badania zostaje przekazana pełna dokumentacja medyczna, a pacjent otrzymuje informacje o dalszej opiece po badaniu.