Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie obejmuje kobiety cierpiące na Von Willebrand Disease, czyli zaburzenie krzepnięcia krwi, które powoduje, że krew krzepnie wolniej, oraz na Heavy Menstrual Bleeding, czyli obfite krwawienia miesiączkowe. Badany preparat to ALN-6400, podawany jako subcutaneous injection (zastrzyk podskórny) w dawce 50 mg, który ma zwiększyć poziom białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek tego leku u kobiet z wymienionymi schorzeniami. Uczestniczki będą przyjmować lek lub placebo w kilku wizytach rozłożonych na kilka miesięcy, a ich stan będzie monitorowany pod kątem działań niepożądanych, zmian w ciśnieniu, rytmie serca oraz wyników badań laboratoryjnych. Dodatkowo będzie sprawdzane, jak zmienia się ilość krwi traconej podczas miesiączki oraz jak pacjentki oceniają swoje samopoczucie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Zapisanie się i badania wyjściowe

    Po zapisaniu się do badania otrzymujesz informacje o przebiegu i wyrażasz zgodę na udział.

    Następnie przeprowadzane są badania wyjściowe, które obejmują pomiar znaczniki życiowe (ciśnienie, tętno), EKG (badanie elektrycznej aktywności serca), badania laboratoryjne krwi oraz wypełnienie kwestionariusza oceny ilości krwawienia miesiączkowego (pbac).

  2. Krok 2

    Pierwsza dawka leku

    Otrzymujesz pierwszą dawkę ALN-6400 w postaci roztworu do wstrzyknięcia podskórnego.

    Dawka wynosi 50 mg i jest podawana pod skórę w miejscu wyznaczonym przez personel medyczny.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty i kolejne dawki

    W kolejnych wizytach, które odbywają się zgodnie z harmonogramem badania, otrzymujesz kolejne podskórne wstrzyknięcia ALN-6400 w tej samej dawce 50 mg.

    Każda wizyta obejmuje ponowne pomiary znaczniki życiowe, EKG, badania laboratoryjne oraz wypełnienie kwestionariusza pbac i innych ocen pacjenta.

    W trakcie wizyt monitorowane są również ewentualne niepożądane zdarzenia (AE).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    W określonych punktach badania mierzone są poziomy aktywności plg (białka we krwi) oraz ogólna ilość krwawienia miesiączkowego przy użyciu pbac.

    Pacjent wypełnia również oceny jakości życia związane z krwawieniem (np. pg i‑C, pg i‑s).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po ostatniej dawce i ostatniej wizycie przeprowadzane są końcowe badania bezpieczeństwa i skuteczności, w tym powtórne pomiary znaczniki życiowe, EKG, badania laboratoryjne oraz oceny pbac i pytań pacjenta.

    Następnie uczestnictwo w badaniu zostaje zakończone.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Kobieta w wieku od 18 do 45 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu; jeśli przyjmuje tabletki antykoncepcyjne zawierające estrogen (COC) o niskiej dawce (≤35 µg estrogenu dziennie), wiek może wynosić od 18 do 34 lat.
  • Utrzymana diagnoza choroby von Willebranda (VWD) – dowolny typ (typ 1, typ 2, typ 3 lub płytkowy), z możliwymi inhibitorami. Dla typu 1 wymagana jest jedna z dwóch opcji: wynik badania krwi aktywności VWF (białka pomagającego krzepnąć) poniżej 30 IU/dL, lub wynik 30‑40 IU/dL i jednocześnie wynik narzędzia oceny krwawienia ISTH‑BAT większy niż 5.
  • Obecność silnego krwawienia miesiączkowego (HMB), potwierdzona dwukrotnym wynikiem powyżej 100 punktów w piktogramowej skali oceny krwi (PBAC) podczas badania przesiewowego.
  • Stałe, standardowe leczenie HMB bez planowanych zmian w trakcie fazy podwójnie ślepej, z wyjątkiem leków ratunkowych. Należy przerwać przyjmowanie traneksamowego kwasu (TXA) i innych leków przeciwkrwotocznych przed Dniem 1 oraz odłożyć podawanie jakiegokolwiek czynnika (produktów zawierających VWF lub czynnik VIII) przed Dniem 15.
  • Regularne cykle miesiączkowe trwające od 21 do 35 dni, zgłaszane przez pacjentkę, w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem.
  • Jeśli przyjmuje tabletki antykoncepcyjne (COC), jej wskaźnik masy ciała (BMI) musi być niższy niż 30 kg/m².
  • Umiejętność zrozumienia i chęć przestrzegania wymagań badania, w tym codziennego prowadzenia dziennika krwawienia miesiączkowego z oceną PBAC przez dwa pełne cykle podczas przesiewu, oraz podpisania pisemnej zgody na udział.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

34 kryteria

  • Nie może brać udziału, jeśli wyniki badań laboratoryjnych wykazują podwyższone enzymy wątrobowe ALT lub AST ponad dwukrotność górnej granicy normy, całkowitą bilirubinę ponad 1,5‑krotność normy (z wyjątkiem łagodnego zespołu Gilberta, gdy jest poniżej dwukrotności normy) lub wskaźnik krzepliwości krwi INR wyższy niż 1,1.
  • Nie może brać udziału, jeśli wskaźnik filtracji kłębuszkowej eGFR (miara funkcji nerek) jest mniejszy niż 30 ml/min/1,73 m².
  • Nie może brać udziału, jeśli poziom hemoglobiny (czerwonych krwinek) jest niższy niż 8 g/dL, co oznacza ciężką anemię.
  • Nie może brać udziału, jeśli liczba płytek krwi jest niższa niż 100 000/µL (z wyjątkiem niektórych typów VWD, gdzie dopuszczalne jest poniżej 50 000/µL).
  • Nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki hamujące hormony przysadki (agonisty GnRH) lub systemową terapię estrogenową w ciągu ostatnich 12 tygodni, chyba że stosuje niskodawkowe doustne środki antykoncepcyjne (COC) zgodnie z określonymi warunkami.
  • Nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni (lub 5 półokresów leku, jeśli jest dłużej) przyjmował jakikolwiek lek badawczy.
  • Nie może brać udziału, jeśli przyjmuje lub planuje przyjmować inne leki oparte na technologiach RNAi lub oligonukleotydach antysensowych niż badany lek ALN‑6400.
  • Nie może brać udziału, jeśli planuje zmienić leki do leczenia obfitego krwawienia miesiączkowego, które mogą wpłynąć na cykl menstruacyjny.
  • Nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 24 tygodni założono nowy wewnątrzmaciczny system antykoncepcyjny (IUD) lub hormonalny implant.
  • Nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 24 tygodni użyto implantu etonogestrelu lub planuje się jego użycie podczas badania.
  • Nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki przeciwzakrzepowe (np. warfaryna, apiksaban, rywaroksaban, dabigatran) lub planuje ich przyjmowanie.
  • Nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki przeciwpłytkowe, w tym aspirynę (inne niesteroidowe leki przeciwzapalne są dozwolone).
  • Nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni przyjmował regularną profilaktykę czynników krzepnięcia (co najmniej jedna infuzja tygodniowo przez 12 tygodni) lub planuje ją podczas badania; jednorazowa profilaktyka w okresie miesiączki jest dozwolona, ale musi zostać zakończona przed dniem 15.
  • Nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie lub nie chce powstrzymać się od przyjmowania leków przeciwkrzepnięciu fibrynolizy (TXA lub aminokapronowy kwas) w czasie podwójnie ślepej fazy i okresu rozszerzenia.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma znane ginekologiczne przyczyny nieprawidłowego krwawienia z macicy, takie jak infekcje, mięśniaki, endometrioza, zespół policystycznych jajników (PCOS) lub zmiany przednowotworowe.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma jakąkolwiek inną chorobę krwawienia oprócz choroby von Willebranda.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma nabyty (niedawno rozwinięty) typ choroby von Willebranda.
  • Nie może brać udziału, jeśli nieleczona jest niedoczynność tarczycy (wysoki poziom hormonu stymulującego tarczycę TSH w ciągu ostatnich 3 miesięcy u osób z historią tego schorzenia).
  • Nie może brać udziału, jeśli ma niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi według oceny lekarza.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma nierozwiązany ostry epizod krwawienia, który mógłby utrudnić udział w badaniu lub zagrażać bezpieczeństwu.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma wrodzoną skłonność do zakrzepów (dziedziczna trombofilia), zespół zakrzepowo-małopłytkowy, zespół antyfosfolipidowy lub inną chorobę zakrzepową.
  • Nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał zakrzep lub zator (potwierdzony badaniem obrazowym, takim jak USG).
  • Nie może brać udziału, jeśli na badaniu fizykalnym stwierdzono zmiany ligneous (grube, białkowe guzki) lub zmiany, które mogą być z nimi pomylone.
  • Nie może brać udziału, jeśli planuje poważną operację lub zabieg leczenia obfitego krwawienia miesiączkowego (np. ablację endometrium) w czasie trwania badania.
  • Nie może brać udziału, jeśli przeszedł przeszczep wątroby lub znajduje się na liście oczekujących na przeszczep w czasie trwania leczenia.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma inne choroby lub współistniejące stany, które według lekarza mogłyby utrudnić udział w badaniu lub zagrażać bezpieczeństwu.
  • Nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał liczne alergie na leki lub reakcję alergiczną na jakikolwiek składnik leku badawczego.
  • Nie może brać udziału, jeśli ma nietolerancję wobec podania leku podskórnie (SC – podskórna injekcja).
  • Nie może brać udziału, jeśli nie zgadza się przestrzegać wymogów antykoncepcyjnych określonych w protokole badania.
  • Nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży, planuje ciążę lub karmi piersią.
  • Nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie ograniczyć spożycia alkoholu; spożycie powyżej 2 jednostek dziennie (np. 1 kieliszek wina, 1 porcja wódki lub ½ pinty piwa) wyklucza uczestnictwo.
  • Nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 12 miesięcy miał problem z nadużywaniem alkoholu.
  • Nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał problem z używaniem substancji (np. narkotyków), który mógłby utrudnić przestrzeganie procedur badania.
  • Nie może brać udziału, jeśli przyjmując doustne środki antykoncepcyjne (COC), paliła papierosy w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALN-6400
ALN-6400 jest nowym lekiem badawczym, który zawiera specjalny fragment RNA. Lek podaje się podskórnie w postaci roztworu do wstrzyknięcia. Jego zadaniem jest wpływanie na procesy w organizmie, które pomagają kontrolować krwawienie. W badaniu lek jest testowany u kobiet z chorobą von Willebranda oraz obfitym krwawieniem miesiączkowym, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny, dobrze tolerowany i czy pomaga zmniejszyć ilość krwawienia.

Co już wiadomo o tej terapii

ALN‑6400 - lek podawany podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwań, zazwyczaj w dawce 50 mg. Obecnie znajduje się w fazie II badania klinicznego, więc nie jest jeszcze dostępny w standardowej praktyce medycznej. Stosowany jest u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi miesiączkami, aby zmniejszyć krwawienie. Działa jako mała cząsteczka RNA, która przyłącza się do określonego mRNA i blokuje jego działanie, co prowadzi do zmniejszenia produkcji białka odpowiedzialnego za nieprawidłowe krzepnięcie; zalicza się do grupy leków antysensowych/RNA‑interferencyjnych.

Badane choroby

  • Choroba von Willebranda

    Jest to wrodzona choroba krwi, w której brakuje lub nie działa prawidłowo białko pomagające w krzepnięciu. Objawia się łatwym siniaczeniem, krwawieniami z nosa oraz dłuższym krwawieniem po skaleczeniach. Choroba jest obecna od urodzenia i może być bardziej widoczna przy urazach lub podczas miesiączki. Stopień nasilenia może się różnić od łagodnego do bardziej wyraźnego. Poziom białka może się zmieniać, wpływając na tendencję do krwawień.

  • Obfite krwawienie miesiączkowe

    To stan, w którym miesiączka jest wyjątkowo obfita lub trwa dłużej niż zwykle. Może wymagać częstszej zmiany produktów higienicznych i powodować uczucie zmęczenia. Ilość utraconej krwi może zmieniać się w trakcie cyklu. Nie jest to samodzielna choroba, lecz objaw, który może mieć różne przyczyny. Najczęściej pojawia się w latach reprodukcyjnych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524967-19-00Kod protokołuALN-6400-002Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).