Medical University Of Vienna
Zweryfikowany ośrodek
Wiedeń, Austria
Nie rekrutujeChoroba von WillebrandaChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rondaptivonu pegolu u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2B
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy choroby von Willebranda typu 2B, która jest rzadkim zaburzeniem krzepnięcia krwi. Osoby z tą chorobą mają problemy z krwawieniem, ponieważ ich krew nie krzepnie prawidłowo. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie Rondaptivon pegol (znany również jako BT200), który jest podawany w formie zastrzyku lub infuzji. Celem badania jest sprawdzenie, jak ten lek wpływa na liczbę płytek krwi oraz inne wskaźniki związane z krzepnięciem, a także na częstość krwawień u pacjentów z tą chorobą.
W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać Rondaptivon pegol lub placebo, co pozwoli porównać efekty leczenia. Lek będzie podawany podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę. Badanie potrwa kilka miesięcy, a pacjenci będą regularnie monitorowani, aby ocenić, jak lek wpływa na ich zdrowie. W trakcie badania będą sprawdzane różne parametry krwi, takie jak liczba płytek krwi i inne wskaźniki krzepnięcia.
Rondaptivon pegol jest nowym lekiem, który ma na celu poprawę krzepnięcia krwi u osób z chorobą von Willebranda typu 2B. Badanie ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa, co jest ważne dla przyszłego leczenia tej choroby. Pacjenci biorący udział w badaniu będą pod stałą opieką medyczną, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i monitorować wszelkie zmiany w ich stanie zdrowia.
Przebieg badania
To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
7 kryteriów
- Pacjent musi mieć chorobę von Willebranda typu 2B. To jest rodzaj zaburzenia krzepnięcia krwi.
- Pacjent musi mieć trombocytopenię. To oznacza, że ma niską liczbę płytek krwi, które pomagają w krzepnięciu.
- Pacjent musi mieć niedawne krwawienie w historii medycznej.
- Pacjent musi mieć powtarzającą się trombocytopenię w historii medycznej.
- Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
- Pacjent musi być w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę. To znaczy, że musi rozumieć, na co się zgadza, i wyrazić na to zgodę.
- Pacjent musi być w stanie współpracować z badaczem, przestrzegać wymagań badania i ukończyć wszystkie procedury związane z protokołem badania.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
3 kryteria
- Osoby, które nie mają choroby von Willebranda typu 2B, nie mogą brać udziału w badaniu. To jest specyficzny rodzaj zaburzenia krzepnięcia krwi.
- Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to 18-65 lat.
- Osoby, które są wrażliwą populacją, czyli na przykład dzieci, kobiety w ciąży lub osoby z niepełnosprawnościami, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
BT200 (rondaptivon pegol) to lek badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2B. Jego głównym celem jest wpływ na liczbę płytek krwi, wskaźniki VWF, FVIII oraz krwawienia.
Co już wiadomo o tej terapii
BT200 (rondaptivon pegol) – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w kontekście choroby von Willebranda typu 2B. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę liczby płytek krwi oraz wskaźników VWF i FVIII, a także zmniejszenie krwawień u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania leku polega na modulacji czynników krzepnięcia krwi na poziomie molekularnym, co pomaga w kontrolowaniu objawów choroby. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.
Badane choroby
Choroba von Willebranda typu 2B – Jest to rzadka choroba krwi, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia. Charakteryzuje się nieprawidłowym działaniem białka zwanego czynnikiem von Willebranda, co prowadzi do nadmiernego wiązania płytek krwi. W rezultacie może dochodzić do zmniejszenia liczby płytek krwi i zwiększonej skłonności do krwawień. Objawy mogą obejmować częste krwawienia z nosa, łatwe powstawanie siniaków oraz przedłużone krwawienia po urazach lub zabiegach chirurgicznych. Choroba ta jest dziedziczna i może występować w różnym stopniu nasilenia. Wymaga specjalistycznej opieki medycznej w celu monitorowania i zarządzania objawami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-518294-34-01Kod protokołuBT200-VWD2BPlanowana liczba uczestników6 osóbSponsorMedical University Of Vienna
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Choroba von Willebranda
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von WillebrandaObfite krwawienie menstruacyjne
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Kraje:
Niemcy
Niemcy- Uczestnicy:18–64 lata
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
- Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktycznego stosowania VGA039 u młodzieży i dorosłych z chorobą von Willebranda
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktycznego stosowania VGA039 u młodzieży i dorosłych z chorobą von Willebranda
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von Willebranda
- Substancje:VGA039
Kraje:Austria
Austria- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:VGA039
- Sponsor:Vega Therapeutics Inc.
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa emicizumabu u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa emicizumabu u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 3
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von Willebranda
- Substancje:Efmoroctocog AlfaEmicizumab+6
Kraje:
Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Efmoroctocog Alfa
- Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa rVWF u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rVWF u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von Willebranda
- Substancje:Octocog AlfaVonicog Alfa
Kraje:
Francja
Francja- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Octocog Alfa
- Sponsor:Takeda Development Center Americas Inc.
Rekrutacja w toku
Nabyta hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
- Choroba:Nabyta hemofilia
- Substancje:–
Kraje:
Dania
Dania- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Sponsor:Novo Nordisk A/S
Nie rekrutuje
Choroba von Willebranda
Nie rekrutujeBadanie skuteczności i bezpieczeństwa vonicog alfa z octocog alfa u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vonicog alfa z octocog alfa u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von Willebranda
- Substancje:Octocog AlfaVonicog Alfa
Kraje:Austria
Austria- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Octocog Alfa
- Sponsor:Baxalta Innovations GmbH