Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa rVWF u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ciężką postacią choroby zwanej chorobą von Willebranda. Jest to schorzenie, które powoduje problemy z krzepnięciem krwi, co może prowadzić do częstych krwawień. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku rVWF (rekombinowany czynnik von Willebranda) w zapobieganiu krwawieniom u dzieci z tą chorobą. Lek ten jest podawany w formie zastrzyków dożylnych.

W badaniu będą używane dwa leki: ADVATE i VEYVONDI, które zawierają substancje czynne octocog alfa i vonicog alfa. Octocog alfa to rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII, a vonicog alfa to rekombinowany czynnik von Willebranda. Oba leki są stosowane w formie roztworu do wstrzykiwań. Badanie ma na celu porównanie liczby krwawień u dzieci przed i po rozpoczęciu leczenia profilaktycznego z użyciem rVWF.

Podczas badania dzieci będą regularnie otrzymywać zastrzyki z rVWF, a lekarze będą monitorować liczbę i rodzaj krwawień, które wystąpią. Badanie potrwa do 12 miesięcy, a jego wyniki pomogą określić, czy rVWF jest skuteczny w zmniejszaniu liczby krwawień u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda. Dodatkowo, badanie będzie oceniać bezpieczeństwo stosowania leku, w tym ewentualne działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Pacjent otrzymuje szczegółowe instrukcje dotyczące stosowania leków oraz harmonogramu wizyt kontrolnych.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek VEYVONDI w dawce 1300 IU lub 650 IU w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły.

  3. Krok 3

    Profilaktyka

    Celem badania jest ocena skuteczności profilaktyki z użyciem rVWF u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda.

    Pacjent jest monitorowany pod kątem częstości krwawień, które mogą wystąpić spontanicznie lub w wyniku urazu.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania oceniane są wszelkie działania niepożądane, w tym reakcje nadwrażliwości i reakcje związane z infuzją.

    Monitorowane są również zmiany w wynikach badań laboratoryjnych oraz występowanie przeciwciał neutralizujących.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność profilaktyki oceniana jest na podstawie zmniejszenia liczby krwawień w porównaniu do okresu przed rozpoczęciem badania.

    Analizowane są również miejsca i przyczyny krwawień oraz liczba infuzji potrzebnych do ich opanowania.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ciężkiej choroby von Willebranda z poziomem VWF:RCo poniżej 20 IU/dL oraz historię leczenia substytucyjnego z użyciem koncentratu VWF w celu kontrolowania krwawień. Diagnoza powinna być potwierdzona testami genetycznymi lub analizą multimerów.
  • Pacjent musi mieć mniej niż 18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Pacjent musi być leczony produktami VWF na żądanie przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym (dla pacjentów w wieku 2 lat i starszych) i mieć co najmniej jedno krwawienie leczone VWF w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Alternatywnie, pacjent może być leczony profilaktycznie produktami VWF pochodzenia osocza przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Dla pacjentów w wieku 2 lat i starszych, muszą być dostępne dokumenty oceniające rodzaj, częstotliwość, ciężkość i leczenie epizodów krwawienia przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania. Dla pacjentów poniżej 2 lat, dokumenty te muszą obejmować co najmniej 6 miesięcy.
  • Jeśli pacjent ma 12 lat lub więcej, jego wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić co najmniej 15, ale mniej niż 40 kg/m². Dla pacjentów w wieku od 2 do poniżej 12 lat, BMI musi mieścić się w przedziale od 5. do 95. percentyla.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi dobrowolnie wyrazić zgodę na udział w badaniu, a jego prawny opiekun musi podpisać świadomą zgodę.
  • Pacjent i/lub jego prawny opiekun muszą być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają ciężkiej choroby von Willebranda. Jest to rzadka choroba krwi, która wpływa na krzepnięcie.
  • Dzieci poniżej 2 roku życia.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować leków profilaktycznych z powodu innych problemów zdrowotnych.
  • Pacjenci, którzy nie mogą być monitorowani przez lekarza podczas badania.
  • Osoby, które nie mogą przestrzegać zaleceń dotyczących leczenia w trakcie badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

rVWF to lek stosowany w profilaktyce u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda. Jego celem jest zmniejszenie liczby epizodów krwawienia, zarówno spontanicznych, jak i pourazowych. Lek ten jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w badaniu klinicznym, które ma na celu porównanie częstości krwawień podczas stosowania rVWF z danymi historycznymi pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

rVWF – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w profilaktyce u dzieci z ciężką postacią choroby von Willebranda. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie krwawieniom u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania polega na uzupełnianiu niedoboru czynnika von Willebranda, co pomaga w prawidłowym krzepnięciu krwi. Klasyfikowany jest jako lek hemostatyczny.

Badane choroby

Choroba von Willebranda – Jest to wrodzone zaburzenie krzepnięcia krwi, które wynika z niedoboru lub nieprawidłowego działania czynnika von Willebranda, białka niezbędnego do prawidłowego procesu krzepnięcia. Choroba ta prowadzi do problemów z krwawieniem, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Objawy mogą obejmować częste krwawienia z nosa, łatwe powstawanie siniaków, obfite miesiączki oraz przedłużone krwawienia po urazach lub zabiegach chirurgicznych. Choroba von Willebranda może występować w różnych postaciach, od łagodnych do ciężkich, w zależności od poziomu i funkcji czynnika von Willebranda. W cięższych przypadkach może dochodzić do poważnych krwawień wewnętrznych, które wymagają interwencji medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-509877-22-00Kod protokołuTAK-577-3001Planowana liczba uczestników28 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).