Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa SerpinPC u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hemofilii B, która jest chorobą krwi, w której organizm ma trudności z krzepnięciem, co prowadzi do częstych krwawień. W szczególności badanie skupia się na osobach z hemofilią B, które mają również inhibitory, co oznacza, że ich organizm wytwarza przeciwciała, które utrudniają leczenie standardowymi metodami. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie SerpinPC. SerpinPC to zmodyfikowany inhibitor białka alfa-1, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z SerpinPC, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez zespół medyczny. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze SerpinPC działa w zapobieganiu krwawieniom oraz jakie są jego skutki uboczne. Uczestnicy będą również prowadzić dziennik, w którym będą zapisywać wszelkie krwawienia i stosowanie leków. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Badanie potrwa do 2025 roku i obejmie osoby w wieku od 12 do 65 lat. Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną hemofilię B i być obecnie leczeni z powodu inhibitorów. W trakcie badania będą również oceniane różne aspekty jakości życia związane z hemofilią. Celem jest lepsze zrozumienie, jak SerpinPC może pomóc osobom z hemofilią B i inhibitorami w codziennym życiu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak odpowiednia funkcja hematologiczna, wątrobowa i nerkowa.

    Uczestnik musi być w stanie prowadzić dziennik zdarzeń krwotocznych i stosowania leków.

  2. Krok 2

    Okres obserwacyjny

    Przed rozpoczęciem podawania leku SerpinPC, uczestnik musi przejść co najmniej 12-tygodniowy okres obserwacyjny, podczas którego dokumentowane są epizody krwawień.

    W przypadku aktywnego krwawienia, okres obserwacyjny może zostać przedłużony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku SerpinPC

    SerpinPC jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań podskórnych.

    Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku u osób z hemofilią B z inhibitorami.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są krwawienia, które wymagają leczenia, oraz zużycie produktów krzepnięcia.

    Oceniane są również stężenia leku SerpinPC oraz jakość życia uczestników.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w październiku 2025 roku.

    Po zakończeniu badania, dane zebrane podczas jego trwania zostaną poddane analizie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Odpowiednia funkcja krwi, co oznacza liczbę płytek krwi wynoszącą co najmniej 100 000 na mikrolitr oraz poziom hemoglobiny co najmniej 10 gramów na decylitr.
  • Odpowiednia funkcja wątroby, co oznacza poziom bilirubiny całkowitej nieprzekraczający 1,5 razy górnej granicy normy oraz poziom enzymów wątrobowych (asparaginianowej aminotransferazy i/lub alaninowej aminotransferazy) nieprzekraczający 3 razy górnej granicy normy. Brak objawów klinicznych lub dowodów laboratoryjnych na marskość wątroby.
  • Odpowiednia funkcja nerek, co oznacza poziom kreatyniny w surowicy nieprzekraczający 2 razy górnej granicy normy.
  • Umiejętność prowadzenia dziennika w celu dokumentowania krwawień i stosowania leków (możliwość pomocy opiekuna dla nastolatków).
  • Osoby aktywne seksualnie z partnerką, która może zajść w ciążę, powinny zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Skuteczne metody antykoncepcji obejmują prezerwatywę z lub bez środka plemnikobójczego, kombinację prezerwatywy męskiej z kapturkiem, przeponą lub gąbką z środkiem plemnikobójczym (metody podwójnej bariery), wazektomię, partnerkę stosującą stabilne środki antykoncepcyjne (hormonalne zawierające estrogen i progestagen lub tylko progestagen, rozpoczęte co najmniej 2 cykle miesiączkowe przed badaniem), wkładkę wewnątrzmaciczną, system uwalniający hormony wewnątrzmaciczne, podwiązanie jajowodów i/lub abstynencję seksualną.
  • Zdolność do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu (zgoda nastolatka i zgoda rodzica/opiekuna prawnego, jeśli to konieczne) oraz możliwość omówienia badania z badaczem lub jego przedstawicielem.
  • Udokumentowana w przeszłości hemofilia B, co oznacza poziom czynnika IX wynoszący 0,05 jednostki międzynarodowej na mililitr lub mniej (5% lub mniej).
  • Osoby obecnie uczestniczące w programie profilaktycznym muszą być gotowe do zaprzestania profilaktyki (w tym profilaktyki epizodycznej na potrzeby wydarzeń sportowych) przed pierwszą dawką SerpinPC.
  • Udokumentowany w przeszłości lub obecnie inhibitor czynnika IX wymagający aktualnego leczenia za pomocą środków omijających, na podstawie dokumentacji medycznej lub raportów laboratoryjnych.
  • Udokumentowana liczba krwawień wynosząca co najmniej 6 w ciągu 12 miesięcy przed badaniem (dla osób niebędących na profilaktyce) lub co najmniej 2 dla osób na profilaktyce.
  • Co najmniej 12 tygodni dokumentacji epizodów krwawień w badaniu nieinterwencyjnym AP-0105 przed podaniem SerpinPC lub gotowość do ukończenia co najmniej 12-tygodniowego okresu obserwacyjnego w AP-0103.
  • Brak krwawienia w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania (okres obserwacji może zostać przedłużony, jeśli występuje aktywne krwawienie).
  • Poziom D-dimeru nieprzekraczający 750 mikrogramów na litr; w przypadku ustępującego krwawienia próg wykluczenia wynosi 1750 miligramów na litr podczas wizyt przesiewowych i przed podaniem dawki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają hemofilii B, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia B to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mają inhibitorów, nie mogą brać udziału w badaniu. Inhibitory to substancje, które mogą wpływać na działanie leków lub procesy w organizmie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla określonych grup wiekowych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SerpinPC to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z hemofilią B, którzy mają inhibitory. Lek podawany jest podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę. Celem terapii jest zapobieganie krwawieniom u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

SerpinPC – SerpinPC jest lekiem podawanym podskórnie, który jest obecnie badany w ramach globalnego, otwartego badania klinicznego. Jego głównym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z hemofilią B, którzy mają inhibitory. SerpinPC działa poprzez modulację aktywności białek zaangażowanych w proces krzepnięcia krwi, co pomaga w zapobieganiu krwawieniom. Jest klasyfikowany jako lek przeciwkrwotoczny, a jego zastosowanie terapeutyczne koncentruje się na leczeniu hemofilii B.

Badane choroby

Hemofilia B – Jest to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia te mogą dotyczyć różnych części ciała, w tym stawów, co prowadzi do bólu i uszkodzeń. Choroba jest zazwyczaj diagnozowana w dzieciństwie, a jej objawy mogą się nasilać z wiekiem. Hemofilia B jest rzadsza niż hemofilia A i występuje głównie u mężczyzn. Choroba ta wymaga stałej kontroli i monitorowania, aby zapobiegać powikłaniom związanym z krwawieniami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-502881-25-00Kod protokołuAP-0103Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorApcintex Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).